털 세포 백혈병에서 Roferon-A의 임상 2상 효능 연구

이 연구는 모세포백혈병 환자에서 인터페론 알파-2a의 효능 연구로 시작되었습니다. 대부분의 환자가 인터페론으로 반응하는 것으로 관찰되었지만 완전한 반응을 얻는 사람은 거의 없었습니다. 다른 곳에서 수행된 연구에서 낮은 완전 관해율이 확인되었습니다. 일단 인터페론을 중단하면 치료를 다시 시작해야 하는 질병 진행이 거의 균일하게 관찰되었습니다. 12개월 또는 18개월 동안 지속적인 인터페론 치료를 받은 후 추가 치료가 필요하지 않은 환자는 거의 없는 것으로 보입니다. 이러한 결과 때문에, 그리고 모발 세포 백혈병 환자에서 장기 재조합 인터페론-알파(IFN-알파)의 안전성과 효능을 평가하기 위해 초기에 이 약물에 반응을 보이는 환자에게 인터페론을 지속적으로 투여하기로 결정했습니다. 53명의 평가 가능한 환자(이 연구에 참가한 56명 중) 중 1명의 완전 관해, 41명의 부분 관해, 1명의 경미한 반응, 9명의 안정적인 질병 환자 및 단 1명의 질병 진행 환자가 있었습니다. 14명의 환자가 중단 없이 인터페론을 계속 투여받았으며 인터페론 치료 기간 중앙값은 9.2년이었습니다. 34명의 환자가 다양한 이유로 인터페론을 중단했는데, 가장 흔한 것은 인터페론 항체와 관련하여 후천성 인터페론 내성이 발생한 것입니다. 인터페론에 대한 내성은 두 가지 경우를 제외하고 치료 첫 18개월에 일찍 나타났다. 이 연구에서 중요한 발견은 치료 18개월 이후에도 절대 과립구 및 혈소판 수의 느리지만 유의미한 혈액학적 개선이 지속된다는 것입니다. 따라서 장기간 치료가 인터페론 내성의 후속 발달과 함께 항체 생산보다는 지속적인 이점을 가져온다는 것을 나타냅니다. 이 연구에서 인터페론으로 장기적으로 모세포백혈병을 조절할 수 있다는 것이 분명하지만, 인터페론을 사용한 지속적인 치료가 간헐적 치료보다 나은지 여부를 결정하기 위해서는 더 긴 추적 관찰이 필요할 것입니다. 모발 세포 백혈병에 대한 최적의 치료법은 여전히 ​​논의의 여지가 있습니다. 초기 보고서에서는 2-클로로데옥시아데노신이 치유 효과가 있다고 제안했지만, 추적 기간이 더 긴 추가 연구에서는 환자의 30%가 재발할 것이라고 제안합니다. 이 연구는 인터페론을 사용한 지속적인 장기 치료가 평가된 유일한 사례를 제공합니다. 이는 만성 인터페론 요법의 장기 독성, 이 치료의 장기 효능을 평가하고, 다른 방식으로 치료받은 환자의 약 15%에서 나타나는 합병증인 2차 악성 종양을 예방하는 장기 인터페론의 잠재적 이점을 평가할 수 있는 기회를 제공합니다. .

초기 임상 평가 후, 환자들은 4~6개월 동안 매일 300만 단위의 재조합 IFN-알파를 피하 투여 받았습니다. 반응을 보인 환자에서 유지 요법은 300만 단위의 용량으로 일주일에 3회 피하로 제공되었습니다. 응답한 환자는 무기한 치료를 계속했습니다.