Roferon-A:n vaiheen II tehokkuustutkimus karvasoluleukemiassa

Tämä tutkimus alkoi interferoni alfa-2a:n tehokkuustutkimuksena potilailla, joilla oli karvasoluleukemia. Havaittiin, että useimmat potilaat reagoivat interferonilla, mutta täydellisiä vasteita saatiin vain vähän. Muualla tehdyt tutkimukset vahvistivat alhaisen täydellisen remissioasteen. Kun interferonin käyttö lopetettiin, havaittiin lähes tasaista taudin etenemistä, mikä vaati hoidon uudelleen aloittamista. Vaikuttaa siltä, ​​että hyvin harvat tai yksikään potilas eivät tarvitse lisähoitoa 12 tai 18 kuukauden jatkuvan interferonihoidon jälkeen. Näiden löydösten vuoksi ja arvioidaksemme pitkäaikaisen yhdistelmä-DNA-tekniikan interferoni-alfan (IFN-alfa) turvallisuutta ja tehoa karvasoluleukemiaa sairastavilla potilailla, päätimme antaa interferonia jatkuvasti potilaille, jotka alun perin reagoivat tähän lääkkeeseen. 53 arvioitavasta potilaasta (56:sta tähän tutkimukseen osallistuneesta) oli yksi täydellinen remissio, 41 osittaista remissiota, 1 lievä vaste, 9 potilasta, joilla oli vakaa sairaus ja vain 1 potilas, jonka sairaus eteni. Neljätoista potilasta jatkaa interferonin saamista keskeytyksettä, ja jatkuvan interferonihoidon keston mediaani on 9,2 vuotta. 34 potilasta keskeytti interferonin käytön useista syistä, joista yleisin oli hankitun interferoniresistenssin kehittyminen yhdessä interferonivasta-aineiden kanssa. Resistenssi interferonille ilmeni varhain, ensimmäisten 18 hoitokuukauden aikana, kahta tapausta lukuun ottamatta. Tärkeä havainto tässä tutkimuksessa on jatkuva hidas, mutta merkittävä hematologinen absoluuttisen granulosyytti- ja verihiutaleiden määrän paraneminen yli 18 kuukauden hoidon jälkeen, mikä osoittaa, että pitkittynyt hoito johtaa jatkuvaan hyötyyn sen sijaan, että muodostuu vasta-aineita ja kehittyy interferoniresistenssi. Vaikka tästä tutkimuksesta on selvää, että karvasoluleukemiaa voidaan hallita pitkällä aikavälillä interferonilla, pidempi seuranta on tarpeen sen määrittämiseksi, onko jatkuva interferonihoito parempi kuin ajoittainen hoito. Karvasoluleukemian optimaalinen hoito on edelleen avoin keskustelulle. Vaikka varhaiset raportit viittaavat siihen, että 2-kloorideoksiadenosiini oli parantava vaikutus, lisätutkimukset, joissa on ollut pidempiä seurantajaksoja, viittaavat siihen, että jopa 30 % potilaista uusiutuu. Tämä tutkimus on ainoa tapaus, jossa on arvioitu jatkuvaa pitkäaikaista interferonihoitoa. Tämä tarjoaa mahdollisuuden arvioida kroonisen interferonihoidon pitkäaikaista toksisuutta, tämän hoidon pitkän aikavälin tehokkuutta ja arvioida pitkäaikaisen interferonin mahdollisia hyötyjä toisten pahanlaatuisten kasvainten ehkäisyssä. Tämä komplikaatio havaittiin noin 15 %:lla muilla tavoilla hoidetuista potilaista. .

Ensimmäisen kliinisen arvioinnin jälkeen potilaille annettiin 3 miljoonaa yksikköä rekombinantti-IFN-alfaa ihon alle päivittäin 4-6 kuukauden ajan. Vastaaville potilaille annettiin ylläpitohoitoa 3 miljoonan yksikön annoksella ihonalaisesti 3 kertaa viikossa. Vastaavat potilaat ovat jatkaneet hoitoa toistaiseksi.