2상 무작위 시험: 난치성 낫적혈구 궤양 환자의 아르기닌 부티레이트 + 표준 국소 요법
낫적혈구병 또는 베타 지중해 빈혈의 불응성 다리 궤양 치료를 위한 아르기닌 부티레이트의 2상 시험
목표: I. 난치성 낫적혈구 궤양 환자의 치유율 측면에서 국소 치료 단독 대 국소 치료 + 아르기닌 부티레이트의 효능을 비교합니다.
II. 이러한 환자의 상처 치유 촉진 또는 억제와 관련된 조직 인자에 대한 아르기닌 부티레이트 요법의 효과를 결정합니다.
III. 이 연구에 사용된 요법이 중추적 임상 시험에 적합한지 여부를 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 무작위, 다기관 연구입니다. 환자는 2개의 치료군 중 하나로 무작위 배정됩니다. 1군: 환자는 12주 동안 주 5일 밤에 6-9시간 동안 아르기닌 부티레이트 IV를 받고 각 환자의 의사가 처방한 대로 세척, 식염수 세척 및 드레싱 교체로 구성된 동시 표준 국소 요법을 받습니다. 진행성 치유를 경험하는 환자는 일주일에 3-4회 아르기닌 부티레이트를 받습니다. 아르기닌 부티레이트 치료는 중단할 수 있으며 단일 2주 의학적 합병증 이후에 회복될 수 있습니다.
Arm II: 환자는 12주 동안 표준 국소 요법을 단독으로 받습니다. II군에 무작위 배정된 환자는 12주 후 치유가 없거나 25% 미만인 경우 아르기닌 부티레이트를 투여받기 위해 교차할 수 있습니다.
궤양이 주기당 최소 15% 폐쇄된 환자는 아르기닌 부티레이트 요법을 추가로 8주 주기로 2회 받을 수 있으며 치유가 완료된 후 2개월 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois College of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- University of Tennessee, Memphis Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 기준
포함:
--질병 특성-- 헤모글로빈 SS(HbSS), 헤모글로빈 S-베타 지중해빈혈 및 헤모글로빈 변이체를 포함한 심각한 겸상 적혈구 증후군. 하지 또는 발목 궤양(또는 궤양)이 치유되지 않고 최소 6개월 동안 존재 --환자 특성-- 연령: 16-60세 수행 상태: 지정되지 않음 조혈: 지정되지 않음 간: 간 손상 없음 트랜스아미나제 250 IU 이하 신장 : 신장 손상 없음 크레아티닌 1.2mg/mL 이하(성인) 크레아티닌 0.9mg/mL 이하(십대) 기타: 임신하지 않음 가임 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 함 잘 조절되지 않는 발작 장애 없음 면역 기능을 억제할 수 있는 다른 이차적 조건 없음
- 사전/동시 요법 기타: 합병증이 있는 봉와직염 또는 2차 감염에 대해 입국 전에 항생제 치료를 받아야 함
제외:
--이전/동시 요법-- 생물학적 요법: 만성 수혈 요법 화학 요법: 이전 또는 동시 암 화학 요법 동시 부티레이트 유도체 내분비 요법: 동시 코르티코스테로이드 요법 방사선 요법: 지정되지 않음 수술: 지정되지 않음 --환자 특성-- 간: 간 기능 저하 트랜스아미나제 더 큼 250IU 초과 신장: 신장 손상 크레아티닌 1.2mg/mL 초과(성인) 크레아티닌 0.9mg/mL 초과(십대) 기타: 임신; 효과적인 피임법이 없는 가임기 환자 잘 조절되지 않는 발작 장애 면역 기능을 억제할 수 있는 기타 이차적 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 표준 지역 관리 드레싱
각 피험자는 자신의 드레싱을 제공했습니다. 예를 들어 표준 지역 관리에는 세척, 식염수 관주, 일주일에 두 번 8주 동안만 드레싱 교체가 포함됩니다.
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다리 궤양을 치료합니다.
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실험적: 아르기닌 부티레이트
총 12주 동안 아르기닌 부티레이트 IV와 표준 국소 관리 드레싱.
저용량 500 mg/kg 또는 증량 750 mg/kg.
첫 주 AB는 6~12시간 동안 5일 연속으로 주어집니다.
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다리 궤양을 치료합니다.
아르기닌 부티레이트가 표준 국소 치료 단독에 비해 불응성 다리 궤양의 치유를 가속화하는지 확인합니다.
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다른: 크로스오버
환자는 연구의 두 부문 사이에 무작위로 배정됩니다(맹검 통계학자가 준비한 난수 표에 따름).
Arm I은 표준 국소 치료 드레싱 전용이고 Arm II는 표준 국소 치료에 시험용 신약인 아르기닌 부티레이트(AB)를 더한 것입니다.
매주 관찰 및 추적된 궤양.
전산화 면적계산법으로 계산한 궤양 부위.
치료 12주 후, 궤양 크기가 25% 이상 감소한 경우 AB를 추가 8주(2회) 또는 궤양이 닫힐 때까지 추가로 2주 동안 계속할 수 있습니다.
Control Arm(표준 국소 치료)에 무작위 배정된 환자는 Arm II로 건너뛸 수 있는 옵션이 주어졌습니다. 표준 국소 치료 8주 후에도 궤양이 닫히지 않았습니다.
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다리 궤양을 치료합니다.
아르기닌 부티레이트가 표준 국소 치료 단독에 비해 불응성 다리 궤양의 치유를 가속화하는지 확인합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치유는 궤양 면적이 초기 면적의 최소 25% 감소로 정의됩니다.
기간: 참가자들은 평균 3개월 동안 추적 관찰되었습니다.
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치료 팔: AB는 6-9시간에 걸쳐 500mg/kg의 IV 주입으로 제공됩니다. 12주 동안 주 5일. 치료 12주 후, 궤양이 25% 감소한 경우 AB를 추가로 8주(2회) 또는 궤양이 닫힐 때까지 +2주 추가로 계속할 수 있습니다. 궤양 사진을 찍고, 추적하고, 전산화 면적측정법으로 궤양 부위를 계산했습니다. |
참가자들은 평균 3개월 동안 추적 관찰되었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월 후 각 그룹에서 완전히 치유된 궤양 %
기간: 8주 주기의 2개 추가 과정
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컨트롤 암: 궤양이 12주 표준 국소 치료 단독 후에도 닫히지 않은 경우 치료 암으로 교차할 수 있는 옵션이 제공됩니다.
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8주 주기의 2개 추가 과정
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 연구 의자: Douglas V. Faller, Boston University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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