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Randomisierte Phase-II-Studie: Argininbutyrat plus lokale Standardtherapie bei Patienten mit refraktären Sichelzellgeschwüren

18. März 2015 aktualisiert von: Susan P. Perrine

Phase-II-Studie mit Argininbutyrat zur Behandlung von refraktären Beingeschwüren bei Sichelzellenanämie oder Beta-Thalassämie

ZIELE: I. Vergleich der Wirksamkeit der lokalen Behandlung allein mit der lokalen Behandlung plus Argininbutyrat in Bezug auf die Heilungsrate bei Patienten mit refraktären Sichelzellulzera.

II. Bestimmen Sie die Wirkung der Argininbutyrat-Therapie auf Gewebefaktoren im Zusammenhang mit der Förderung oder Hemmung der Wundheilung bei diesen Patienten.

III. Bestimmen Sie, ob das in dieser Studie verwendete Regime für Tests in zulassungsrelevanten Studien geeignet ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine randomisierte, multizentrische Studie. Die Patienten werden randomisiert einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt. Arm I: Die Patienten erhalten Argininbutyrat i.v. über 6–9 Stunden nachts an 5 Tagen in der Woche für 12 Wochen, plus gleichzeitige lokale Standardtherapie, bestehend aus Reinigung, Spülung mit Kochsalzlösung und Verbandswechsel, wie vom Arzt des jeweiligen Patienten verordnet. Patienten mit progressiver Heilung erhalten Argininbutyrat 3-4 Mal pro Woche. Die Behandlung mit Argininbutyrat kann nach einer einzigen 2-wöchigen medizinischen Komplikation abgebrochen und wieder aufgenommen werden.

Arm II: Die Patienten erhalten 12 Wochen lang nur eine lokale Standardtherapie. Patienten, die in Arm II randomisiert wurden, können zur Behandlung mit Argininbutyrat wechseln, wenn nach 12 Wochen keine oder weniger als 25 % Heilung beobachtet wird.

Patienten, deren Geschwüre sich um mindestens 15 % pro Zyklus geschlossen haben, können 2 zusätzliche 8-wöchige Zyklen einer Argininbutyrat-Therapie erhalten und nach Abschluss der Heilung 2 Monate lang nachbeobachtet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • University of Tennessee, Memphis Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLKRITERIEN

AUFNAHME:

--Krankheitsmerkmale-- Signifikantes Sichelzellensyndrom, einschließlich Hämoglobin-SS (HbSS), Hämoglobin-S-Beta-Thalassämie und Hämoglobin-Varianten. Geschwür (oder Geschwüre) der unteren Extremität oder des Knöchels, das seit mindestens 6 Monaten ohne Heilung vorhanden ist --Patientenmerkmale-- Alter: 16-60 Jahre Leistungsstatus: Nicht angegeben Hämatopoetisch: Nicht angegeben Leber: Keine Leberschädigung Transaminasen nicht größer als 250 IE : Keine renale Beeinträchtigung Kreatinin nicht mehr als 1,2 mg/ml (Erwachsene) Kreatinin nicht mehr als 0,9 mg/ml (Jugendliche) Andere: Nicht schwanger Fertilisierte Patienten müssen eine wirksame Verhütung anwenden Keine schlecht kontrollierten Krampfanfälle Keine anderen sekundären Bedingungen, die die Immunfunktion beeinträchtigen könnten

  • Vorherige/gleichzeitige Therapie Sonstiges: Muss vor der Einreise wegen komplizierender Zellulitis oder Sekundärinfektionen mit Antibiotika behandelt werden

AUSSCHLUSS :

--Vorherige/gleichzeitige Therapie-- Biologische Therapie: chronische Transfusionstherapie Chemotherapie: vorhergehende oder gleichzeitige Krebs-Chemotherapie gleichzeitige Butyrat-Derivate Endokrine Therapie: gleichzeitige Kortikosteroidtherapie Strahlentherapie: nicht spezifiziert Operation: nicht spezifiziert --Patientenmerkmale-- Leber: hepatische Beeinträchtigung Transaminasen größer als 250 IE Nieren: Nierenschädigung Kreatinin größer als 1,2 mg/ml (Erwachsene) Kreatinin größer als 0,9 mg/ml (Jugendliche) Andere: schwanger; Fruchtbare Patientinnen ohne wirksame Verhütung Schlecht kontrollierte Anfallsleiden Andere sekundäre Erkrankungen, die die Immunfunktion beeinträchtigen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Standardverband für die lokale Pflege
Jeder Proband stellte seinen/ihren eigenen Verband zur Verfügung, z. B. umfasst die örtliche Standardpflege Reinigung, Spülung mit Kochsalzlösung, Verbandswechsel nur für 8 Wochen zweimal pro Woche.
Sonstiges: Standardverband für die lokale Pflege
Um Beingeschwüre zu heilen.
Experimental: Argininbutyrat
Argininbutyrat IV plus Lokaler Standardverband für insgesamt 12 Wochen. Niedrige Dosis 500 mg/kg oder erhöhte Dosis 750 mg/kg. Erste Woche AB an 5 aufeinanderfolgenden Tagen, über 6 bis 12 Stunden.
Sonstiges: Standardverband für die lokale Pflege
Um Beingeschwüre zu heilen.
Arzneimittel: Argininbutyrat
Um festzustellen, ob Argininbutyrat die Heilung von refraktären Beingeschwüren im Vergleich zu Standard Local Care allein beschleunigt.
Sonstiges: Überkreuzung
Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip (nach einer von einem verblindeten Statistiker erstellten Tabelle mit Zufallszahlen) zwei Studienarmen zugeordnet. Arm I ist nur ein lokaler Standardverband und Arm II ist eine lokale Standardversorgung plus Argininbutyrat (AB), das Prüfpräparat. Geschwüre werden wöchentlich beobachtet und verfolgt. Durch computergestützte Planimetrie berechnete Ulkusfläche. Wenn nach 12-wöchiger Therapie die Größe des Geschwürs um mindestens 25 % abgenommen hat, kann die AB für weitere 8 Wochen (zweimal) oder bis zum Schließen des Geschwürs plus weitere 2 Wochen fortgesetzt werden. Die in den Kontrollarm (lokale Standardversorgung) randomisierten Patienten erhielten die Möglichkeit, in den Arm II überzugehen, wenn sich die Geschwüre nach 8 Wochen lokaler Standardversorgung nicht schlossen.
Sonstiges: Standardverband für die lokale Pflege
Um Beingeschwüre zu heilen.
Arzneimittel: Argininbutyrat
Um festzustellen, ob Argininbutyrat die Heilung von refraktären Beingeschwüren im Vergleich zu Standard Local Care allein beschleunigt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Heilung definiert als Abnahme der Ulkusfläche um mindestens 25 % der ursprünglichen Fläche
Zeitfenster: Die Teilnehmer wurden durchschnittlich 3 Monate lang beobachtet

Behandlungsarm: AB wird als IV-Infusion mit 500 mg/kg über 6–9 Stunden verabreicht. 5 Tage die Woche für 12 Wochen. Nach 12-wöchiger Therapie, wenn das Geschwür um 25 % zurückgegangen ist, kann die AB für weitere 8 Wochen (zweimal) oder zusätzlich bis zum Schließen des Geschwürs plus 2 Wochen fortgesetzt werden.

Geschwüre fotografiert, verfolgt und Geschwürbereiche durch computergestützte Planimetrie berechnet.
Die Teilnehmer wurden durchschnittlich 3 Monate lang beobachtet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
% Geschwüre, die in jeder Gruppe nach 3 Monaten vollständig geheilt waren
Zeitfenster: zwei zusätzliche Kurse von 8-Wochen-Zyklen
Kontrollarm: Möglichkeit zum Wechsel in den Behandlungsarm, wenn sich die Geschwüre nach 12 Wochen alleiniger lokaler Standardversorgung nicht geschlossen haben.
zwei zusätzliche Kurse von 8-Wochen-Zyklen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Susan P. Perrine

Mitarbeiter

Icahn School of Medicine at Mount Sinai
University of Illinois at Chicago
Boston Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel
University of Tennessee Health Science Center

Ermittler

  • Studienstuhl: Douglas V. Faller, Boston University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 1997

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2002

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/13302
  • BUSM-FDR001376 (Andere Kennung: Food & Drug Administration)
  • IND 36,957 (Andere Kennung: Food & Drug Administration)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Standardverband für die lokale Pflege

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