Essai randomisé de phase II : butyrate d'arginine plus traitement local standard chez des patients atteints d'ulcères drépanocytaires réfractaires
Essai de phase II sur le butyrate d'arginine pour le traitement des ulcères de jambe réfractaires dans la drépanocytose ou la bêta-thalassémie
OBJECTIFS: I. Comparer l'efficacité des soins locaux seuls vs soins locaux plus butyrate d'arginine en termes de taux de guérison chez les patients atteints d'ulcères drépanocytaires réfractaires.
II. Déterminer l'effet de la thérapie au butyrate d'arginine sur les facteurs tissulaires liés à la promotion ou à l'inhibition de la cicatrisation des plaies chez ces patients.
III. Déterminer si le régime utilisé dans cette étude est approprié pour les tests dans les essais pivots.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée. Les patients sont randomisés dans l'un des deux bras de traitement. Bras I : les patients reçoivent du butyrate d'arginine IV pendant 6 à 9 heures la nuit, 5 jours par semaine pendant 12 semaines, ainsi qu'un traitement local standard simultané consistant en un nettoyage, une irrigation saline et des changements de pansement, comme prescrit par le médecin de chaque patient. Les patients qui connaissent une guérison progressive reçoivent du butyrate d'arginine 3 à 4 fois par semaine. Le traitement au butyrate d'arginine peut être interrompu et repris après une seule complication médicale de 2 semaines.
Bras II : les patients reçoivent un traitement local standard seul pendant 12 semaines. Les patients randomisés dans le bras II peuvent passer pour recevoir du butyrate d'arginine si aucune guérison ou moins de 25 % n'est observée après 12 semaines.
Les patients dont les ulcères se sont refermés d'au moins 15 % par cycle peuvent recevoir 2 cycles supplémentaires de 8 semaines de thérapie au butyrate d'arginine et sont suivis pendant 2 mois après la fin de la cicatrisation.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois College of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- University of Tennessee, Memphis Cancer Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES DU PROTOCOLE
INCLUSION:
--Caractéristiques de la maladie-- Syndrome drépanocytaire important, y compris l'hémoglobine SS (HbSS), l'hémoglobine S-bêta-thalassémie et les variantes de l'hémoglobine. Ulcère (ou ulcères) des membres inférieurs ou de la cheville présents depuis au moins 6 mois sans cicatrisation --Caractéristiques du patient-- Âge : 16 à 60 ans : Pas d'insuffisance rénale Créatinine pas supérieure à 1,2 mg/mL (adultes) Créatinine pas supérieure à 0,9 mg/mL (adolescents) Autre : Pas de grossesse
- Traitement antérieur/concurrent Autre : Doit être traité avec des antibiotiques avant l'entrée pour compliquer la cellulite ou les infections secondaires
EXCLUSION :
--Traitement antérieur/concurrent-- Traitement biologique : thérapie transfusionnelle chronique Chimiothérapie : chimiothérapie anticancéreuse antérieure ou concomitante dérivés du butyrate Thérapie endocrinienne : corticothérapie concomitante Radiothérapie : non précisée Chirurgie : non précisée --Caractéristiques du patient-- Hépatique : compromis hépatique Transaminases supérieures supérieur à 250 UI Rénal : atteinte rénale Créatinine supérieure à 1,2 mg/mL (adultes) Créatinine supérieure à 0,9 mg/mL (adolescents) Autre : enceinte ; Patientes fertiles sans contraception efficace Troubles épileptiques mal contrôlés Autres affections secondaires susceptibles d'inhiber la fonction immunitaire
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: Pansement de soin local standard
Chaque sujet a fourni son propre pansement, par exemple, les soins locaux standard comprennent le nettoyage, l'irrigation saline, les changements de pansement uniquement pendant 8 semaines deux fois par semaine.
|
Pour soigner les ulcères de jambe.
|
|
Expérimental: Butyrate d'arginine
Butyrate d'arginine IV plus pansement de soins locaux standard pour un total de 12 semaines.
Faible dose 500 mg/kg ou dose augmentée 750 mg/kg.
Première semaine AB donnée 5 jours de suite, sur 6 à 12 heures.
|
Pour soigner les ulcères de jambe.
Déterminer si le butyrate d'arginine accélère la cicatrisation des ulcères de jambe réfractaires par rapport aux soins locaux standard seuls.
|
|
Autre: Croisement
Les patients sont répartis au hasard (selon un tableau de nombres aléatoires préparé par un statisticien en aveugle) entre deux bras de l'étude.
Le bras I est le pansement de soins locaux standard uniquement, et le bras II est les soins locaux standard plus le butyrate d'arginine (AB), le nouveau médicament expérimental.
Ulcères observés et tracés chaque semaine.
Surface de l'ulcère calculée par planimétrie informatisée.
Après 12 semaines de traitement, si la taille de l'ulcère a diminué d'au moins 25 %, l'AB peut être poursuivi pendant 8 semaines supplémentaires (deux fois) ou jusqu'à ce que l'ulcère se referme, plus 2 semaines supplémentaires.
Les patients randomisés dans le bras contrôle (soins locaux standard) avaient la possibilité de passer au bras II si les ulcères ne se refermaient pas après 8 semaines de soins locaux standard.
|
Pour soigner les ulcères de jambe.
Déterminer si le butyrate d'arginine accélère la cicatrisation des ulcères de jambe réfractaires par rapport aux soins locaux standard seuls.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Guérison définie comme une diminution de la surface de l'ulcère d'au moins 25 % de la surface initiale
Délai: les participants ont été suivis pendant 3 mois en moyenne
|
Bras de traitement : L'AB est administré en perfusion IV à 500 mg/kg pendant 6 à 9 heures. 5 jours par semaine pendant 12 semaines. Après 12 semaines de traitement, si l'ulcère a diminué de 25 %, l'AB peut être poursuivi pendant 8 semaines supplémentaires (deux fois) ou, jusqu'à ce que l'ulcère se referme plus 2 semaines, en plus. Ulcères photographiés, tracés et zones d'ulcères calculées par planimétrie informatisée. |
les participants ont été suivis pendant 3 mois en moyenne
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
% d'ulcères complètement guéris dans chaque groupe, après 3 mois
Délai: deux cours supplémentaires de cycles de 8 semaines
|
Bras de contrôle : possibilité de passer au bras de traitement si les ulcères ne se sont pas refermés après 12 semaines de soins locaux standard seuls.
|
deux cours supplémentaires de cycles de 8 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Douglas V. Faller, Boston University
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/13302
- BUSM-FDR001376 (Autre identifiant: Food & Drug Administration)
- IND 36,957 (Autre identifiant: Food & Drug Administration)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .