Fase II randomisert studie: Arginin Butyrate Plus Standard lokal terapi hos pasienter med refraktære sigdcellesår
Fase II-forsøk med argininbutyrat for behandling av ildfaste bensår ved sigdcellesykdom eller beta-thalassemi
MÅL: I. Sammenlign effekten av lokal pleie alene vs lokal pleie pluss argininbutyrat når det gjelder tilhelingshastighet hos pasienter med refraktære sigdcellesår.
II. Bestem effekten av argininbutyratbehandling på vevsfaktorer relatert til fremme eller hemming av sårheling hos disse pasientene.
III. Bestem om kuren brukt i denne studien er passende for testing i pivotale studier.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert, multisenterstudie. Pasienter er randomisert til en av to behandlingsarmer. Arm I: Pasienter får argininbutyrat IV over 6-9 timer om natten 5 dager i uken i 12 uker, pluss samtidig standard lokal terapi bestående av rengjøring, saltvannskylling og bandasjeskift som foreskrevet av hver pasients lege. Pasienter som opplever progressiv helbredelse får argininbutyrat 3-4 ganger i uken. Argininbutyratbehandling kan avbrytes og gjenopptas etter en enkelt 2 ukers medisinsk komplikasjon.
Arm II: Pasienter får standard lokal terapi alene i 12 uker. Pasienter randomisert til arm II kan krysse over for å motta argininbutyrat dersom ingen eller mindre enn 25 % tilheling observeres etter 12 uker.
Pasienter hvis sår har lukket seg med minst 15 % per syklus, kan få 2 ekstra 8-ukers sykluser med argininbutyratbehandling og følges i 2 måneder etter at helbredelsen er fullført.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois College of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
- University of Tennessee, Memphis Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
PROTOKOLL KRITERIER
INKLUSJON:
-- Sykdomskarakteristika -- Betydelig sigdcellesyndrom inkludert Hemoglobin SS (HbSS), Hemoglobin S-beta-thalassemi og hemoglobinvarianter. Nedre ekstremiteter eller ankelsår (eller sår) tilstede i minst 6 måneder uten tilheling --Pasientkarakteristikker-- Alder: 16-60 år Ytelsesstatus: Ikke spesifisert Hematopoetisk: Ikke spesifisert Lever: Ingen leverkompromittering Transaminaser ikke større enn 250 IE nyre : Ingen nyrekompromittering Kreatinin ikke større enn 1,2 mg/ml (voksne) Kreatinin ikke større enn 0,9 mg/ml (tenåringer) Annet: Ikke gravid Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon Ingen dårlig kontrollerte anfallsforstyrrelser Ingen andre sekundære tilstander som kan hemme immunfunksjonen
- Tidligere/Samtidig terapi Annet: Må behandles med antibiotika før inntreden for kompliserende cellulitt eller sekundære infeksjoner
EXKLUSJON :
--Forutgående/Samtidig terapi-- Biologisk terapi: kronisk transfusjonsterapi Kjemoterapi: tidligere eller samtidig kreftkjemoterapi samtidige butyratderivater Endokrin terapi: samtidig kortikosteroidbehandling Strålebehandling: Ikke spesifisert Kirurgi: Ikke spesifisert --Pasientkarakteristikker-- Lever: Transaminasekompromittering enn 250 IE Nyre: nyrekompromittering Kreatinin større enn 1,2 mg/ml (voksne) Kreatinin større enn 0,9 mg/ml (tenåringer) Annet: gravid; Fertile pasienter uten effektiv prevensjon Dårlig kontrollerte anfallslidelser andre sekundære tilstander som kan hemme immunfunksjonen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Standard lokal pleiedressing
Hvert forsøksperson ga sin egen bandasje, for eksempel standard lokal pleie inkluderer rengjøring, vanning med saltvann, bandasjeskift kun i 8 uker to ganger i uken.
|
For å helbrede leggsår.
|
|
Eksperimentell: Arginin Butyrat
Arginine Butyrate IV pluss Standard lokal pleiebandasje i totalt 12 uker.
Lav dose 500 mg/kg eller, økt dose 750 mg/kg.
Første uke AB gitt 5 dager på rad, over 6 til 12 timer.
|
For å helbrede leggsår.
For å avgjøre om argininbutyrat akselererer tilheling av ildfaste leggsår over Standard Local Care alene.
|
|
Annen: Crossover
Pasienter blir tilfeldig fordelt (etter en tabell med tilfeldige tall utarbeidet av en blindet statistiker) mellom to armer av studien.
Arm I er kun standard lokal pleiebandasje, og arm II er standard lokal pleie pluss argininbutyrat (AB), det nye undersøkelsesstoffet.
Sår observert og sporet ukentlig.
Sårareal beregnet ved datastyrt planimetri.
Etter 12 ukers behandling, hvis sårstørrelsen ble redusert med minst 25 %, kan AB fortsettes i ytterligere 8 uker (to ganger), eller til såret lukker, pluss ytterligere 2 uker.
Pasientene som ble randomisert til kontrollarmen (standard lokal behandling) fikk muligheten til å gå over til arm II. Hvis sår lukket seg ikke etter 8 uker med standard lokal behandling.
|
For å helbrede leggsår.
For å avgjøre om argininbutyrat akselererer tilheling av ildfaste leggsår over Standard Local Care alene.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilheling definert som en reduksjon i sårområdet med minst 25 % av det opprinnelige området
Tidsramme: deltakerne ble fulgt i gjennomsnitt 3 måneder
|
Behandlingsarm: AB gis som en IV-infusjon med 500 mg/kg over 6-9 timer. 5 dager i uken i 12 uker. Etter 12 ukers behandling, hvis såret har redusert med 25 %, kan AB fortsettes i ytterligere 8 uker (to ganger) eller, til såret lukker pluss 2 uker, i tillegg. Sår fotografert, sporet og sårområder beregnet ved datastyrt planimetri. |
deltakerne ble fulgt i gjennomsnitt 3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
% sår som ble fullstendig helbredet i hver gruppe, etter 3 måneder
Tidsramme: to ekstra kurs på 8 ukers sykluser
|
Kontrollarm: gitt mulighet til å gå over til behandlingsarm hvis sår ikke har lukket seg etter 12 uker med standard lokal behandling alene.
|
to ekstra kurs på 8 ukers sykluser
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Douglas V. Faller, Boston University
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 199/13302
- BUSM-FDR001376 (Annen identifikator: Food & Drug Administration)
- IND 36,957 (Annen identifikator: Food & Drug Administration)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .