Vaiheen II satunnaistettu koe: arginiinibutyraatti plus tavallinen paikallinen hoito potilailla, joilla on tulenkestäviä sirppisoluhaavoja
Arginiinibutyraatin vaiheen II koe tulenkestävien jalkahaavojen hoitoon sirppisolutaudissa tai beetatalassemiassa
TAVOITTEET: I. Vertaa pelkän paikallishoidon tehokkuutta paikallishoidon ja arginiinibutyraatin tehoon paranemisnopeuden suhteen potilailla, joilla on tulenkestäviä sirppisoluhaavoja.
II. Selvitä arginiinibutyraattihoidon vaikutus kudostekijöihin, jotka liittyvät haavan paranemisen edistämiseen tai estoon näillä potilailla.
III. Selvitä, onko tässä tutkimuksessa käytetty hoito-ohjelma sopiva keskeisten kokeiden testaukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tämä on satunnaistettu, monikeskustutkimus. Potilaat satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitohaarasta. Käsivarsi I: Potilaat saavat arginiinibutyraatti IV:tä 6-9 tunnin ajan öisin 5 päivänä viikossa 12 viikon ajan sekä samanaikaista paikallista standardihoitoa, joka koostuu puhdistuksesta, suolaliuoksesta ja sidosten vaihdosta kunkin potilaan lääkärin määräämällä tavalla. Potilaat, jotka kokevat etenevän paranemisen, saavat arginiinibutyraattia 3-4 kertaa viikossa. Arginiinibutyraattihoito voidaan keskeyttää ja aloittaa uudelleen yhden 2 viikon lääketieteellisen komplikaation jälkeen.
Käsivarsi II: Potilaat saavat tavanomaista paikallista hoitoa yksinään 12 viikon ajan. Potilaat, jotka on satunnaistettu haaraan II, voivat siirtyä saamaan arginiinibutyraattia, jos paranemista ei havaita tai alle 25 % 12 viikon jälkeen.
Potilaat, joiden haavaumat ovat sulkeutuneet vähintään 15 % sykliä kohden, voivat saada vielä kaksi 8 viikon arginiinibutyraattihoitojaksoa, ja heitä seurataan 2 kuukauden ajan paranemisen jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois College of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- University of Tennessee, Memphis Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN KRITEERIT
SISÄLTÖ:
-- Sairauden ominaisuudet -- Merkittävä sirppisoluoireyhtymä, mukaan lukien hemoglobiini SS (HbSS), hemoglobiini S-beeta talassemia ja hemoglobiinimuunnelmat. Alaraajojen tai nilkan haava (tai haavaumat), joita esiintyy vähintään 6 kuukautta ilman paranemista -- Potilaan ominaisuudet - Ikä: 16-60 vuotta Suorituskyky: Ei määritelty Hematopoieettinen: Ei määritelty Maksa: Ei maksavaurioita Transaminaasit enintään 250 IU Munuaiset : Ei munuaisvaurioita Kreatiniini enintään 1,2 mg/ml (aikuiset) Kreatiniini enintään 0,9 mg/ml (teini-ikäiset) Muut: Ei raskaana Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä Ei huonosti hallittuja kouristushäiriöitä Ei muita sekundaarisia sairauksia, jotka voisivat estää immuunitoimintaa
- Aikaisempi/samanaikainen hoito Muu: On hoidettava antibiooteilla ennen tuloa komplisoivan selluliitin tai sekundaaristen infektioiden vuoksi
POIKKEAMINEN:
--Aiempi/samanaikainen hoito-- Biologinen hoito: krooninen verensiirtohoito Kemoterapia: aiempi tai samanaikainen syövän kemoterapia samanaikainen butyraattijohdannaiset Endokriininen hoito: samanaikainen kortikosteroidihoito Sädehoito: Ei määritelty Leikkaus: Ei määritelty -- Potilaan ominaisuudet - Maksa: Maksan transaminaasit vaarantavat enemmän yli 250 IU Munuaiset: munuaisten vajaatoiminta Kreatiniini yli 1,2 mg/ml (aikuiset) Kreatiniini yli 0,9 mg/ml (teini-ikäiset) Muu: raskaana; Hedelmälliset potilaat, joilla ei ole tehokasta ehkäisyä Heikosti hallitut kouristushäiriöt Muut toissijaiset sairaudet, jotka saattavat estää immuunitoimintaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Normaali paikallinen hoitosidos
Jokainen koehenkilö järjesti oman sidoksensa, esim. tavallinen paikallinen hoito sisältää siivouksen, suolaliuoksen kastelun, sidosten vaihdot vain 8 viikon ajan kahdesti viikossa.
|
Parantaa jalkahaavoja.
|
|
Kokeellinen: Arginiinibutyraatti
Arginine Butyrate IV plus tavallinen paikallinen hoitosidos yhteensä 12 viikon ajan.
Pieni annos 500 mg/kg tai suurempi annos 750 mg/kg.
Ensimmäinen viikko AB annettu 5 päivää peräkkäin, yli 6-12 tuntia.
|
Parantaa jalkahaavoja.
Sen määrittämiseksi, nopeuttaako arginiinibutyraatti tulenkestävän säärihaavan paranemista verrattuna pelkkään Standard Local Care -hoitoon.
|
|
Muut: Crossover
Potilaat jaetaan satunnaisesti (sokoutetun tilastotieteilijän laatiman satunnaislukutaulukon mukaisesti) tutkimuksen kahden haaran välille.
Käsivarsi I on vain tavallinen paikallishoitosidos, ja Arm II on tavallinen paikallishoito sekä arginiinibutyraatti (AB), uusi tutkimuslääke.
Haavaumat havaittu ja jäljitetty viikoittain.
Haavan pinta-ala laskettu tietokoneistetulla planimetrialla.
12 viikon hoidon jälkeen, jos haavan koko pieneni vähintään 25 %, AB voidaan jatkaa vielä 8 viikkoa (kahdesti) tai kunnes haava sulkeutuu, plus vielä 2 viikkoa.
Potilaat, jotka satunnaistettiin kontrolliryhmään (tavallinen paikallinen hoito), saivat mahdollisuuden siirtyä haaraan II If, haavat eivät sulkeutuneet 8 viikon normaalin paikallishoidon jälkeen.
|
Parantaa jalkahaavoja.
Sen määrittämiseksi, nopeuttaako arginiinibutyraatti tulenkestävän säärihaavan paranemista verrattuna pelkkään Standard Local Care -hoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paraneminen määritellään haavaalueen pienenemiseksi vähintään 25 %:lla alkualueesta
Aikaikkuna: osallistujia seurattiin keskimäärin 3 kuukautta
|
Hoitovarsi: AB annetaan IV-infuusiona 500 mg/kg 6-9 tunnin aikana. 5 päivää viikossa 12 viikon ajan. 12 viikon hoidon jälkeen, jos hänen haavauma on vähentynyt 25 %, AB voidaan jatkaa vielä 8 viikkoa (kahdesti) tai, kunnes haava sulkeutuu plus 2 viikkoa, lisäksi. Haavaumat valokuvatut, jäljitetyt ja tietokoneistetun planimetrian avulla lasketut haavaumat. |
osallistujia seurattiin keskimäärin 3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
% Haavoja, jotka paranivat täysin kussakin ryhmässä, 3 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: kaksi ylimääräistä 8 viikon sykliä
|
Kontrolliryhmä: annetaan mahdollisuus siirtyä hoitoryhmään, jos haavat eivät ole sulkeutuneet 12 viikon normaalin paikallishoidon jälkeen.
|
kaksi ylimääräistä 8 viikon sykliä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Douglas V. Faller, Boston University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/13302
- BUSM-FDR001376 (Muu tunniste: Food & Drug Administration)
- IND 36,957 (Muu tunniste: Food & Drug Administration)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .