유전성 골수 부전 증후군에 대한 과립구 콜로니 자극 인자의 2상 파일럿 연구
목적: I. 유전성 골수부전 증후군 환자에서 절대 호중구 수, 혈소판 수 및 헤모글로빈 수치를 높이는 재조합 인간 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)의 효능을 평가합니다.
II. 매일 G-CSF에 반응하는 환자에서 감소된 유지 용량의 효능을 평가합니다.
III. 이 환자들에서 G-CSF의 독성 영향을 평가하십시오. IV. G-CSF 전후에 골수 전구체 콜로니를 측정합니다. V. 유동 세포 계측법 및 면역 조직 화학을 사용하여 G-CSF 전후에 골수 및 혈액에서 CD34 양성 세포를 측정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 환자는 8주 동안 매일 피하로 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 투여받습니다. 무반응자는 추가 8주 동안 증가된 용량을 받습니다. 8주 또는 16주차에 반응하는 환자는 40주차까지 격일로 G-CSF의 더 낮은 유지 용량으로 감량합니다. 용량은 절대 호중구 수가 1500 이상을 유지하도록 조정됩니다.
환자는 16주까지 완전한 반응을 달성하지 못하거나, 허용할 수 없는 비혈액학적 독성, 골수에서 클론 핵형의 확인 또는 백혈병 발병으로 인해 연구에서 제외됩니다.
연구 유형
등록
단계
- 2 단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
다음을 포함하는 유전성 골수부전 증후군:
- Fanconi의 빈혈
- 선천성 각화이상증
- 슈와크만 증후군
- 거핵구성혈소판감소증
- 유아기의 거핵구 감소
- 결근 요골 증후군(TAR)을 동반한 혈소판 감소증 없음
- 삼염색체성 13 또는 18 없음
- 클론 골수 핵형 없음
--이전/동시 요법--
- 성장인자 투여 후 최소 4주
- 등록 전 30일 동안 8주차까지 변경하지 않은 경우 동시 요법 허용
- 동시 연구 약물 없음
--환자 특성--
- 조혈: ANC
- 백혈병 없음
- 기타: 프로토콜 참여에 대한 의학적 또는 정신적 금기 사항 없음
- 임산부 또는 수유부 금지
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 소화기계 질환
- 병리학적 과정
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- 비뇨기과 질환
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- 선천적 이상
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- 혈액 질환
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- 면역학적 요인
- 보조제, 면역학
- 레노그라스팀
기타 연구 ID 번호
- 199/11877
- UTMB-416
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