Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II pilotundersøgelse af granulocytkolonistimulerende faktor for arvelige knoglemarvssvigtsyndromer

23. juni 2005 opdateret af: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Vurder effektiviteten af ​​rekombinant human granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) til at hæve det absolutte neutrofiltal, blodpladetal og hæmoglobinniveau hos patienter med arvelige knoglemarvssvigtsyndromer.

II. Vurder effektiviteten af ​​en reduceret vedligeholdelsesdosis hos patienter, der reagerer på daglig G-CSF.

III. Vurder de toksiske virkninger af G-CSF hos disse patienter. IV. Mål knoglemarvsprogenitorkolonier før og efter G-CSF. V. Mål CD34-positive celler i marv og blod før og efter G-CSF ved hjælp af flowcytometri og immunhistokemi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Patienter får granulocytkoloni-stimulerende faktor (G-CSF) subkutant hver dag i 8 uger; non-respondere får en øget dosis i yderligere 8 uger. Patienter, der reagerer i uge 8 eller 16, nedtrappes derefter til en lavere vedligeholdelsesdosis af G-CSF administreret hver anden dag til og med uge 40. Dosis justeres for at opretholde et absolut neutrofiltal over 1500.

Patienter fjernes fra undersøgelsen på grund af manglende opnåelse af et fuldstændigt respons i uge 16, uacceptabel ikke-hæmatologisk toksicitet, identifikation af en klonal karyotype i marv eller begyndende leukæmi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

20

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

Arveligt knoglemarvssvigtsyndrom, herunder:

  • Fanconis anæmi
  • Dyskeratosis congenita
  • Shwachman syndrom
  • Amegakaryocytisk trombocytopeni
  • Nedsat megakaryocytter i spædbørn
  • Ingen trombocytopeni med fraværende radius syndrom (TAR)
  • Ingen trisomi 13 eller 18
  • Ingen klonal knoglemarvskaryotype

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Mindst 4 uger siden vækstfaktorer
  • Samtidig behandling er tilladt, hvis den ikke er ændret i 30 dage før start til og med uge 8
  • Ingen samtidige undersøgelsesmedicin

--Patientkarakteristika--

  • Hæmatopoietisk: ANC
  • Ingen leukæmi
  • Andet: Ingen medicinsk eller psykiatrisk kontraindikation til protokoldeltagelse
  • Ingen gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbejdspartnere

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Efterforskere

  • Studiestol: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 1994

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2000

Først opslået (Skøn)

25. februar 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. december 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/11877
  • UTMB-416

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner