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Étude pilote de phase II sur le facteur de stimulation des colonies de granulocytes pour les syndromes héréditaires d'insuffisance médullaire

23 juin 2005 mis à jour par: National Center for Research Resources (NCRR)

OBJECTIFS: I. Évaluer l'efficacité du facteur stimulant les colonies de granulocytes humains recombinants (G-CSF) pour augmenter le nombre absolu de neutrophiles, le nombre de plaquettes et le taux d'hémoglobine chez les patients atteints de syndromes héréditaires d'insuffisance médullaire.

II. Évaluer l'efficacité d'une dose d'entretien réduite chez les patients qui répondent au G-CSF quotidien.

III. Évaluer les effets toxiques du G-CSF chez ces patients. IV. Mesurer les colonies de progéniteurs de moelle osseuse avant et après G-CSF. V. Mesurer les cellules CD34-positives dans la moelle et le sang avant et après le G-CSF en utilisant la cytométrie en flux et l'immunohistochimie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Les patients reçoivent le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) par voie sous-cutanée tous les jours pendant 8 semaines ; les non-répondeurs reçoivent une dose accrue pendant 8 semaines supplémentaires. Les patients qui répondent à la semaine 8 ou 16 sont ensuite réduits à une dose d'entretien plus faible de G-CSF administrée tous les deux jours jusqu'à la semaine 40. La dose est ajustée pour maintenir un nombre absolu de neutrophiles supérieur à 1500.

Les patients sont retirés de l'étude en cas d'échec à obtenir une réponse complète à la semaine 16, de toxicité non hématologique inacceptable, d'identification d'un caryotype clonal dans la moelle ou d'apparition d'une leucémie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

20

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie--

Syndrome d'insuffisance médullaire héréditaire, comprenant :

  • Anémie de Fanconi
  • Dyskératose congénitale
  • Syndrome de Shwachman
  • Thrombocytopénie amégacaryocytaire
  • Diminution des mégacaryocytes dans la petite enfance
  • Pas de thrombocytopénie avec syndrome du radius absent (TAR)
  • Pas de trisomie 13 ou 18
  • Pas de caryotype clonal de la moelle osseuse

--Traitement antérieur/concurrent--

  • Au moins 4 semaines depuis les facteurs de croissance
  • Traitement concomitant autorisé s'il n'a pas été modifié pendant 30 jours avant l'entrée jusqu'à la semaine 8
  • Aucun médicament expérimental concomitant

--Caractéristiques des patients--

  • Hématopoïétique : ANC
  • Pas de leucémie
  • Autre : Aucune contre-indication médicale ou psychiatrique à la participation au protocole
  • Pas de femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaborateurs

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital for Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 1994

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 février 2000

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2000

Première publication (Estimation)

25 février 2000

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 décembre 2001

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/11877
  • UTMB-416

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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