Estudo Piloto de Fase II do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos para Síndromes de Falha Herdada da Medula Óssea
OBJETIVOS: I. Avaliar a eficácia do fator estimulante de colônia de granulócitos humano recombinante (G-CSF) em aumentar a contagem absoluta de neutrófilos, contagem de plaquetas e nível de hemoglobina em pacientes com síndromes hereditárias de falência da medula óssea.
II. Avalie a eficácia de uma dose de manutenção reduzida em pacientes que respondem ao G-CSF diário.
III. Avalie os efeitos tóxicos do G-CSF nesses pacientes. 4. Meça as colônias progenitoras da medula óssea antes e depois do G-CSF. V. Medir as células positivas para CD34 na medula e no sangue antes e depois do G-CSF usando citometria de fluxo e imuno-histoquímica.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes recebem fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) por via subcutânea todos os dias durante 8 semanas; os não respondedores recebem uma dose aumentada por mais 8 semanas. Os pacientes que respondem na semana 8 ou 16 são então reduzidos para uma dose de manutenção mais baixa de G-CSF administrada em dias alternados até a semana 40. A dose é ajustada para manter uma contagem absoluta de neutrófilos acima de 1500.
Os pacientes são retirados do estudo por falha em obter uma resposta completa na semana 16, toxicidade não hematológica inaceitável, identificação de um cariótipo clonal na medula ou início de leucemia.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
Síndrome de insuficiência hereditária da medula óssea, incluindo:
- anemia de fanconi
- disceratose congênita
- Síndrome de Shwachman
- Trombocitopenia amegacariocítica
- Megacariócitos diminuídos na infância
- Sem trombocitopenia com síndrome do rádio ausente (TAR)
- Sem trissomia 13 ou 18
- Sem cariótipo clonal de medula óssea
--Terapia prévia/concomitante--
- Pelo menos 4 semanas desde os fatores de crescimento
- Terapia concomitante permitida se não alterada por 30 dias antes da entrada até a semana 8
- Sem drogas experimentais concomitantes
--Características do paciente--
- Hematopoiético: ANC
- sem leucemia
- Outros: Nenhuma contraindicação médica ou psiquiátrica para participação no protocolo
- Nenhuma mulher grávida ou amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
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- Disqueratose Congênita
- Síndrome de Shwachman-Diamond
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Adjuvantes Imunológicos
- Lenograstim
Outros números de identificação do estudo
- 199/11877
- UTMB-416
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