Estudio piloto de fase II del factor estimulante de colonias de granulocitos para los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea
OBJETIVOS: I. Evaluar la eficacia del factor estimulante de colonias de granulocitos humanos recombinante (G-CSF) para aumentar el recuento absoluto de neutrófilos, el recuento de plaquetas y el nivel de hemoglobina en pacientes con síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea.
II. Evaluar la eficacia de una dosis de mantenimiento reducida en pacientes que responden a G-CSF diario.
tercero Evaluar los efectos tóxicos del G-CSF en estos pacientes. IV. Mida las colonias progenitoras de la médula ósea antes y después de G-CSF. V. Mida las células positivas para CD34 en la médula y la sangre antes y después del G-CSF mediante citometría de flujo e inmunohistoquímica.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Los pacientes reciben factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) por vía subcutánea todos los días durante 8 semanas; los que no responden reciben una dosis mayor durante 8 semanas adicionales. A los pacientes que responden en la semana 8 o 16 se les administra una dosis de mantenimiento más baja de G-CSF en días alternos hasta la semana 40. La dosis se ajusta para mantener un recuento absoluto de neutrófilos por encima de 1500.
Los pacientes se retiran del estudio por no lograr una respuesta completa en la semana 16, toxicidad no hematológica inaceptable, la identificación de un cariotipo clonal en la médula o la aparición de leucemia.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, que incluye:
- anemia de fanconi
- Disqueratosis congénita
- síndrome de Shwachman
- Trombocitopenia amegacariocítica
- Disminución de megacariocitos en la infancia
- Sin trombocitopenia con síndrome de radio ausente (TAR)
- Sin trisomía 13 o 18
- Sin cariotipo clonal de médula ósea
--Terapia previa/concurrente--
- Al menos 4 semanas desde los factores de crecimiento
- Se permite la terapia concurrente si no se modifica durante 30 días antes del ingreso hasta la semana 8
- Sin fármacos en investigación concurrentes
--Características del paciente--
- Hematopoyético: ANC
- sin leucemia
- Otro: Sin contraindicaciones médicas o psiquiátricas para la participación en el protocolo
- No mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children
Publicaciones y enlaces útiles
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Procesos Patológicos
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- Insuficiencia pancreática exocrina
- Síndrome
- Anemia
- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
- Trombocitopenia
- Disqueratosis congénita
- Síndrome de Shwachman-Diamond
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Adyuvantes, Inmunológicos
- Lenograstim
Otros números de identificación del estudio
- 199/11877
- UTMB-416
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