Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II pilottitutkimus granulosyyttipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä perinnöllisille luuytimen vajaatoiminnalle

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: National Center for Research Resources (NCRR)

TAVOITTEET: I. Arvioi rekombinantin ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) tehokkuus absoluuttisen neutrofiilien määrän, verihiutaleiden määrän ja hemoglobiinitason nostamisessa potilailla, joilla on perinnöllinen luuytimen vajaatoiminta.

II. Arvioi pienennetyn ylläpitoannoksen tehoa potilailla, jotka reagoivat päivittäiseen G-CSF:ään.

III. Arvioi G-CSF:n toksiset vaikutukset näillä potilailla. IV. Mittaa luuytimen progenitoripesäkkeet ennen ja jälkeen G-CSF:n. V. Mittaa CD34-positiiviset solut luuytimessä ja veressä ennen ja jälkeen G-CSF:n käyttämällä virtaussytometriaa ja immunohistokemiaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Potilaat saavat granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF) ihonalaisesti joka päivä 8 viikon ajan; potilaat, joilla ei ole vastetta, saavat suurennetun annoksen vielä 8 viikon ajan. Potilaat, jotka reagoivat viikolla 8 tai 16, saavat sitten pienemmän G-CSF-ylläpitoannoksen, joka annetaan joka toinen päivä viikolle 40 asti. Annosta säädetään niin, että absoluuttinen neutrofiilien määrä pysyy yli 1500:ssa.

Potilaat poistetaan tutkimuksesta, koska he eivät ole saavuttaneet täydellistä vastetta viikkoon 16 mennessä, ei-hyväksyttävää ei-hematologista toksisuutta, klonaalisen karyotyypin tunnistamista ytimessä tai leukemian puhkeamista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

Perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, mukaan lukien:

  • Fanconin anemia
  • Synnynnäinen dyskeratoosi
  • Shwachmanin oireyhtymä
  • Amegakaryosyyttinen trombosytopenia
  • Vähentyneet megakaryosyytit lapsenkengissä
  • Ei trombosytopeniaa ja puuttuva säde -oireyhtymä (TAR)
  • Ei trisomiaa 13 tai 18
  • Ei klonaalista luuytimen karyotyyppiä

--Aiempi/samanaikainen hoito--

  • Vähintään 4 viikkoa kasvutekijöistä
  • Samanaikainen hoito on sallittu, ellei sitä muutettu 30 päivää ennen tuloa viikkoon 8 asti
  • Ei samanaikaisia ​​tutkimuslääkkeitä

--Potilaan ominaisuudet--

  • Hematopoieettinen: ANC
  • Ei leukemiaa
  • Muuta: Ei lääketieteellisiä tai psykiatrisia vasta-aiheita protokollaan osallistumiselle
  • Ei raskaana olevia tai imettäviä naisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Center for Research Resources (NCRR)

Yhteistyökumppanit

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 1994

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. helmikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. helmikuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 25. helmikuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2001

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/11877
  • UTMB-416

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa