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Phase-II-Pilotstudie mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor bei erblichen Knochenmarkinsuffizienz-Syndromen

23. Juni 2005 aktualisiert von: National Center for Research Resources (NCRR)

ZIELE: I. Bewertung der Wirksamkeit des rekombinanten menschlichen Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors (G-CSF) bei der Erhöhung der absoluten Neutrophilenzahl, der Blutplättchenzahl und des Hämoglobinspiegels bei Patienten mit ererbtem Knochenmarkversagen.

II. Beurteilen Sie die Wirksamkeit einer reduzierten Erhaltungsdosis bei Patienten, die auf die tägliche Gabe von G-CSF ansprechen.

III. Bewerten Sie die toxischen Wirkungen von G-CSF bei diesen Patienten. IV. Messen Sie Knochenmark-Vorläuferkolonien vor und nach G-CSF. V. Messen Sie CD34-positive Zellen im Knochenmark und Blut vor und nach G-CSF mit Durchflusszytometrie und Immunhistochemie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Die Patienten erhalten 8 Wochen lang täglich subkutan den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF); Nonresponder erhalten für weitere 8 Wochen eine erhöhte Dosis. Patienten, die in Woche 8 oder 16 ansprechen, werden dann auf eine niedrigere Erhaltungsdosis von G-CSF reduziert, die jeden zweiten Tag bis Woche 40 verabreicht wird. Die Dosis wird angepasst, um eine absolute Neutrophilenzahl über 1500 aufrechtzuerhalten.

Patienten werden aus der Studie ausgeschlossen, wenn bis Woche 16 kein vollständiges Ansprechen erreicht wurde, inakzeptable nichthämatologische Toxizität, die Identifizierung eines klonalen Karyotyps im Knochenmark oder das Auftreten von Leukämie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

20

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Vererbtes Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, einschließlich:

  • Fanconi-Anämie
  • Dyskeratosis congenita
  • Shwachman-Syndrom
  • Amegakaryozytäre Thrombozytopenie
  • Verminderte Megakaryozyten im Säuglingsalter
  • Keine Thrombozytopenie mit fehlendem Radiussyndrom (TAR)
  • Keine Trisomie 13 oder 18
  • Kein klonaler Knochenmarkkaryotyp

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Mindestens 4 Wochen seit Wachstumsfaktoren
  • Eine gleichzeitige Therapie ist zulässig, wenn sie 30 Tage vor dem Eintritt bis Woche 8 nicht geändert wurde
  • Keine gleichzeitigen Prüfpräparate

--Patienteneigenschaften--

  • Hämatopoetisch: ANC
  • Keine Leukämie
  • Sonstiges: Keine medizinische oder psychiatrische Kontraindikation für die Teilnahme am Protokoll
  • Keine schwangeren oder stillenden Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Mitarbeiter

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Ermittler

  • Studienstuhl: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 1994

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Februar 2000

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2000

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Februar 2000

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2001

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/11877
  • UTMB-416

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