Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie fáze II faktoru stimulujícího kolonie granulocytů pro dědičné syndromy selhání kostní dřeně

23. června 2005 aktualizováno: National Center for Research Resources (NCRR)

CÍLE: I. Posoudit účinnost rekombinantního lidského faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) při zvyšování absolutního počtu neutrofilů, počtu krevních destiček a hladiny hemoglobinu u pacientů s dědičným syndromem selhání kostní dřeně.

II. Zhodnoťte účinnost snížené udržovací dávky u pacientů, kteří reagují na denní G-CSF.

III. Posuďte toxické účinky G-CSF u těchto pacientů. IV. Změřte progenitorové kolonie kostní dřeně před a po G-CSF. V. Změřte CD34-pozitivní buňky ve dřeni a krvi před a po G-CSF pomocí průtokové cytometrie a imunohistochemie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti dostávají subkutánně každý den po dobu 8 týdnů faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF); nonresponders dostávají zvýšenou dávku po dobu dalších 8 týdnů. Pacientům, kteří reagují v týdnu 8 nebo 16, se pak sníží udržovací dávka G-CSF podávaná každý druhý den až do týdne 40. Dávka se upravuje tak, aby se absolutní počet neutrofilů udržoval nad 1500.

Pacienti jsou vyřazeni ze studie pro nedosažení úplné odpovědi do 16. týdne, nepřijatelnou nehematologickou toxicitu, identifikaci klonálního karyotypu v kostní dřeni nebo nástup leukémie.

Typ studie

Intervenční

Zápis

20

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

Dědičný syndrom selhání kostní dřeně, včetně:

  • Fanconiho anémie
  • Dyskeratosis congenita
  • Shwachmanův syndrom
  • Amegakaryocytární trombocytopenie
  • Snížení megakaryocytů v kojeneckém věku
  • Žádná trombocytopenie se syndromem nepřítomného radia (TAR)
  • Žádná trisomie 13 nebo 18
  • Žádný klonální karyotyp kostní dřeně

--Předchozí/souběžná terapie--

  • Minimálně 4 týdny od růstových faktorů
  • Souběžná terapie je povolena, pokud není změněna 30 dní před vstupem do 8. týdne
  • Žádné souběžné zkoušené léky

-- Charakteristika pacienta --

  • Hematopoetický: ANC
  • Žádná leukémie
  • Jiné: Žádná lékařská nebo psychiatrická kontraindikace účasti v protokolu
  • Žádné těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Center for Research Resources (NCRR)

Spolupracovníci

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 1994

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2000

První zveřejněno (Odhad)

25. února 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. prosince 2001

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/11877
  • UTMB-416

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit