Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II pilotstudie van granulocytkoloniestimulerende factor voor erfelijke beenmergfalensyndromen

23 juni 2005 bijgewerkt door: National Center for Research Resources (NCRR)

DOELSTELLINGEN: I. Beoordeel de werkzaamheid van recombinant humane granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) bij het verhogen van het absolute aantal neutrofielen, het aantal bloedplaatjes en het hemoglobinegehalte bij patiënten met erfelijke beenmergfalensyndromen.

II. Beoordeel de werkzaamheid van een verlaagde onderhoudsdosis bij patiënten die reageren op dagelijkse G-CSF.

III. Beoordeel de toxische effecten van G-CSF bij deze patiënten. IV. Meet beenmergvoorloperkolonies voor en na G-CSF. V. Meet CD34-positieve cellen in merg en bloed voor en na G-CSF met behulp van flowcytometrie en immunohistochemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Patiënten krijgen gedurende 8 weken elke dag subcutaan granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF); non-responders krijgen nog eens 8 weken een verhoogde dosis. Patiënten die in week 8 of 16 reageren, worden vervolgens afgebouwd naar een lagere onderhoudsdosis G-CSF die om de dag wordt toegediend tot en met week 40. De dosis wordt aangepast om een ​​absoluut aantal neutrofielen boven de 1500 te houden.

Patiënten worden uit de studie verwijderd wegens het niet bereiken van een volledige respons in week 16, onaanvaardbare niet-hematologische toxiciteit, de identificatie van een klonaal karyotype in het beenmerg of het begin van leukemie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

20

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Overgeërfd beenmergfalensyndroom, waaronder:

  • Fanconi's bloedarmoede
  • Dyskeratose aangeboren
  • Shwachman-syndroom
  • Amegakaryocytische trombocytopenie
  • Verminderde megakaryocyten in de kindertijd
  • Geen trombocytopenie met afwezig radiussyndroom (TAR)
  • Geen trisomie 13 of 18
  • Geen klonaal beenmergkaryotype

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

  • Minstens 4 weken sinds groeifactoren
  • Gelijktijdige therapie toegestaan ​​indien niet gewijzigd gedurende 30 dagen voorafgaand aan de start tot en met week 8
  • Geen gelijktijdige geneesmiddelen voor onderzoek

--Patiëntkenmerken--

  • Hematopoietisch: ANC
  • Geen leukemie
  • Overig: Geen medische of psychiatrische contra-indicatie voor deelname aan het protocol
  • Geen zwangere of zogende vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Medewerkers

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Onderzoekers

  • Studie stoel: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital for Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 1994

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 februari 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 februari 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

25 februari 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 december 2001

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/11877
  • UTMB-416

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op filgrastim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren