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Studio pilota di fase II sul fattore stimolante le colonie di granulociti per le sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

23 giugno 2005 aggiornato da: National Center for Research Resources (NCRR)

OBIETTIVI: I. Valutare l'efficacia del fattore stimolante le colonie di granulociti umani ricombinanti (G-CSF) nell'innalzare la conta assoluta dei neutrofili, la conta piastrinica e il livello di emoglobina in pazienti con sindromi ereditarie da insufficienza midollare.

II. Valutare l'efficacia di una dose di mantenimento ridotta nei pazienti che rispondono al G-CSF quotidiano.

III. Valutare gli effetti tossici del G-CSF in questi pazienti. IV. Misurare le colonie progenitrici del midollo osseo prima e dopo il G-CSF. V. Misurare le cellule CD34-positive nel midollo e nel sangue prima e dopo il G-CSF utilizzando la citometria a flusso e l'immunoistochimica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) per via sottocutanea ogni giorno per 8 settimane; i non responder ricevono una dose aumentata per ulteriori 8 settimane. I pazienti che rispondono alla settimana 8 o 16 vengono quindi ridotti gradualmente a una dose di mantenimento inferiore di G-CSF somministrata a giorni alterni fino alla settimana 40. La dose viene aggiustata per mantenere una conta assoluta dei neutrofili superiore a 1500.

I pazienti vengono rimossi dallo studio per mancato raggiungimento di una risposta completa entro la settimana 16, tossicità non ematologica inaccettabile, identificazione di un cariotipo clonale nel midollo o insorgenza di leucemia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

20

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo, tra cui:

  • Anemia di Fanconi
  • Discheratosi congenita
  • Sindrome di Shwachman
  • Trombocitopenia amegacariocitica
  • Diminuzione dei megacariociti nell'infanzia
  • Nessuna trombocitopenia con sindrome del radio assente (TAR)
  • Nessuna trisomia 13 o 18
  • Nessun cariotipo clonale del midollo osseo

--Terapia precedente/concorrente--

  • Almeno 4 settimane dai fattori di crescita
  • Terapia concomitante consentita se non modificata per 30 giorni prima dell'ingresso fino alla settimana 8
  • Nessun farmaco sperimentale concomitante

--Caratteristiche del paziente--

  • Emopoietico: ANC
  • Niente leucemia
  • Altro: nessuna controindicazione medica o psichiatrica alla partecipazione al protocollo
  • Nessuna donna incinta o che allatta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaboratori

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Investigatori

  • Cattedra di studio: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 1994

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2000

Primo Inserito (Stima)

25 febbraio 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 dicembre 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/11877
  • UTMB-416

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