Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II-pilotstudie av granulocytkolonistimulerande faktor för ärftliga benmärgssviktssyndrom

23 juni 2005 uppdaterad av: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Bedöma effekten av rekombinant human granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) för att höja det absoluta antalet neutrofiler, antalet blodplättar och hemoglobinnivåer hos patienter med ärftliga benmärgssviktssyndrom.

II. Bedöm effekten av en reducerad underhållsdos hos patienter som svarar på daglig G-CSF.

III. Bedöm de toxiska effekterna av G-CSF hos dessa patienter. IV. Mät benmärgsprogenitorkolonier före och efter G-CSF. V. Mät CD34-positiva celler i märg och blod före och efter G-CSF med flödescytometri och immunhistokemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKORT: Patienter får granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) subkutant varje dag i 8 veckor; icke-svarare får en ökad dos i ytterligare 8 veckor. Patienter som svarar vecka 8 eller 16 minskas sedan till en lägre underhållsdos av G-CSF administrerad varannan dag till och med vecka 40. Dosen justeras för att bibehålla ett absolut antal neutrofiler över 1500.

Patienter tas bort från studien för misslyckande med att uppnå ett fullständigt svar senast vecka 16, oacceptabel icke-hematologisk toxicitet, identifiering av en klonal karyotyp i märg eller början av leukemi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

20

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

Ärft benmärgssviktsyndrom, inklusive:

  • Fanconis anemi
  • Dyseratosis congenita
  • Shwachmans syndrom
  • Amegakaryocytisk trombocytopeni
  • Minskade megakaryocyter i spädbarnsåldern
  • Ingen trombocytopeni med frånvarande radiussyndrom (TAR)
  • Ingen trisomi 13 eller 18
  • Ingen klonal benmärgskaryotyp

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Minst 4 veckor sedan tillväxtfaktorer
  • Samtidig behandling tillåts om den inte har ändrats under 30 dagar före inträde till och med vecka 8
  • Inga samtidiga prövningsläkemedel

--Patientegenskaper--

  • Hematopoetisk: ANC
  • Ingen leukemi
  • Övrigt: Ingen medicinsk eller psykiatrisk kontraindikation mot protokolldeltagande
  • Inga gravida eller ammande kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbetspartners

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Utredare

  • Studiestol: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital for Children

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 1994

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 februari 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 februari 2000

Första postat (Uppskatta)

25 februari 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 december 2001

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/11877
  • UTMB-416

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på filgrastim

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera