Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase II pilotstudie av granulocyttkolonistimulerende faktor for arvelige benmargssviktsyndromer

23. juni 2005 oppdatert av: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Vurdere effekten av rekombinant human granulocytt kolonistimulerende faktor (G-CSF) for å øke det absolutte antallet nøytrofile celler, antall blodplater og hemoglobinnivå hos pasienter med arvelige benmargssviktsyndromer.

II. Vurder effekten av en redusert vedlikeholdsdose hos pasienter som responderer på daglig G-CSF.

III. Vurder de toksiske effektene av G-CSF hos disse pasientene. IV. Mål benmargsprogenitorkolonier før og etter G-CSF. V. Mål CD34-positive celler i marg og blod før og etter G-CSF ved hjelp av flowcytometri og immunhistokjemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasienter får granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) subkutant hver dag i 8 uker; non-respondere får økt dose i ytterligere 8 uker. Pasienter som responderer ved uke 8 eller 16, trappes så ned til en lavere vedlikeholdsdose av G-CSF administrert annenhver dag til og med uke 40. Dosen justeres for å opprettholde et absolutt nøytrofiltall over 1500.

Pasienter fjernes fra studien fordi de ikke oppnår en fullstendig respons innen uke 16, uakseptabel ikke-hematologisk toksisitet, identifisering av en klonal karyotype i marg eller utbruddet av leukemi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

20

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

Arvelig benmargssviktsyndrom, inkludert:

  • Fanconis anemi
  • Dyseratosis congenita
  • Shwachman syndrom
  • Amegakaryocytisk trombocytopeni
  • Reduserte megakaryocytter i spedbarnsalderen
  • Ingen trombocytopeni med fraværende radius syndrom (TAR)
  • Ingen trisomi 13 eller 18
  • Ingen klonal benmargskaryotype

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Minst 4 uker siden vekstfaktorer
  • Samtidig behandling er tillatt hvis den ikke er endret i 30 dager før inngang til uke 8
  • Ingen samtidige undersøkelsesmedisiner

--Pasientkarakteristikker--

  • Hematopoetisk: ANC
  • Ingen leukemi
  • Annet: Ingen medisinsk eller psykiatrisk kontraindikasjon mot protokolldeltakelse
  • Ingen gravide eller ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbeidspartnere

James Whitcomb Riley Hospital for Children

Etterforskere

  • Studiestol: David A. Williams, James Whitcomb Riley Hospital For Children

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 1994

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2000

Først lagt ut (Anslag)

25. februar 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. desember 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/11877
  • UTMB-416

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere