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새로 진단된 신경모세포종을 가진 어린이 치료에서 복합 화학요법과 말초 줄기 세포 이식

2014년 2월 12일 업데이트: Children's Oncology Group

고위험 신경모세포종 소아에서 유도 요법 후 줄기 세포 구조를 통한 직렬 고용량 화학 요법의 파일럿 연구

이론적 근거: 화학 요법에 사용되는 약물은 종양 세포가 분열하는 것을 막아 성장을 멈추거나 죽게 하는 다양한 방법을 사용합니다. 하나 이상의 약물을 결합하면 더 많은 종양 세포를 죽일 수 있습니다. 말초 줄기 세포 이식을 통해 의사는 더 많은 양의 화학 요법 약물을 투여하고 더 많은 종양 세포를 죽일 수 있습니다.

목적: 새로 진단된 신경모세포종을 가진 어린이 치료에서 말초 줄기 세포 이식에 이어 병용 화학 요법의 효과를 연구하기 위한 2상 시험.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

목표:

  • 자가 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 이식 및 사르그라모스팀(GM-CSF)을 사용한 고용량 티오테파 및 사이클로포스파미드의 독성 및 타당성 결정, 고용량 카보플라틴, 에토포사이드 및 멜팔란, 2차 PBSC 이식, GM-CSF 및 새로 진단된 고위험 신경모세포종 소아에서 유도 후 이소트레티노인.
  • 이들 환자에서 탠덤 이식 및 최소 잔여 질병 치료에 대한 반응을 평가하는 데 있어서 메타-요오도벤질구아니딘(MIBG) 스캔의 역할을 결정합니다.
  • 이러한 환자의 결과에 대한 예후 지표로서 특정 치료 단계에서 신경모세포종 특이적 리보핵산에 대한 정량적 폴리머라제 연쇄 반응의 타당성을 결정합니다.
  • 이러한 환자에서 림프구 하위 집합의 정량화 및 이 요법 완료 후 제한된 기능 분석을 통해 면역 회복을 결정합니다.

개요: 이것은 다기관 연구입니다. 환자는 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 선택에 따라 계층화됩니다(선택된 PBSC 대 선택되지 않은 PBSC). (선택된 PBSC 계층은 2002년 7월 17일부로 적립이 마감되었습니다.)

  • 유도/수확:

    • 과정 1: 환자는 2-4일에 1시간에 걸쳐 에토포사이드(VP-16) IV, 1-5일에 6시간에 걸쳐 시스플라틴 IV(VP-16 주입 후 시작) 및 필그라스팀(G-CSF)을 피하 주사(SC ) 6일째부터 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 계속됩니다.
    • 과정 2: 환자는 1일에 15분 동안 빈크리스틴 IV 및 독소루비신 IV, 1일과 2일에 6시간 동안 시클로포스파미드 IV, 3일부터 시작하여 PBSC가 수확될 때까지 계속해서 sargramostim(GM-CSF) SC를 받습니다. 과정 2 완료 후 시작하여 혈구 수가 회복되면 자가 PBSC를 수확합니다.
    • 과정 3: 환자는 1-5일에 VP-16 IV를 1시간 이상, ifosfamide IV를 1시간 이상 받고, G-CSF SC를 6일부터 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 계속 받습니다.
    • 과정 4: 환자는 1-3일에 1시간에 걸쳐 VP-16 IV, 1일과 2일에 2시간에 걸쳐 카보플라틴 IV(VP-16 주입 후 시작), 4일에 시작하여 혈액이 나올 때까지 G-CSF SC를 계속 투여받습니다. 수치가 회복됩니다.
    • 코스 5: 환자는 코스 2와 같이 치료를 받지만 G-CSF에서 지원합니다. 코스 1-5는 각각 지난 3-4주 동안 진행됩니다. 진단 시 1차 절제가 완료되지 않았거나(권장되지 않음), 1차 부위가 발견되지 않았거나, 1차 부위를 절제할 수 없는 경우가 아니면 환자는 코스 4 또는 5 이후에 1차 종양의 절제를 받습니다. 환자는 과정 1-5를 완료한 다음 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 첫 번째 컨디셔닝/PBSC 이식(PBSCT)을 진행합니다.
  • 첫 번째 컨디셔닝/PBSCT: 환자는 -7~-5일에 고용량 티오테파 IV를, -5~-2일에 1시간 동안 사이클로포스파미드 IV를 받습니다. CD34+ PBSC는 0일에 재주입됩니다. GM-CSF는 5일부터 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 계속해서 피하 투여됩니다. 혈액 수치가 28일까지 회복되지 않으면 선택하지 않은 PBSC를 재주입합니다. 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 환자는 두 번째 컨디셔닝/PBSCT로 진행합니다.
  • 2차 컨디셔닝/PBSCT: 1차 컨디셔닝을 시작한 후 6-8주 이내에 환자에게 고용량 카보플라틴 IV를 지속적으로 투여하고 -7~-4일에는 에토포사이드 인산염 IV를, -7~-5일에는 멜팔란 IV를 지속적으로 투여합니다. PBSC 및 GM-CSF는 첫 번째 PBSCT에서와 같이 관리됩니다.

두 번째 PBSCT 후 28일 이후에 시작하여 환자는 7일 동안 하루에 두 번(또는 하루 두 번 투여가 불가). 두 번째 PBSCT 후 90일째부터 환자는 2주 동안 하루에 두 번 경구용 이소트레티노인을 투여받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 6코스 동안 4주마다 반복됩니다.

1년 동안은 3개월마다, 1년 동안은 6개월마다, 그 이후에는 매년 환자를 추적합니다.

예상 발생: 총 31-39명의 환자가 22개월 이내에 이 연구를 위해 누적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

42

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Scottish RiteCampus
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Floating Hospital for Children
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97225
        • CCOP - Columbia River Oncology Program
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, 미국, 76508
        • CCOP - Scott and White Hospital
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, 미국, 54449
        • CCOP - Marshfield Clinic Research Foundation
  • 호주
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6001
        • Princess Margaret Hospital for Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

30년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

질병 특성:

  • 새로 진단된 고위험 신경모세포종

    • 조직학적으로 입증된 AND/OR
    • 상승된 소변 카테콜아민과 함께 종양 세포 덩어리를 보여주는 골수 표본

    • 1-30세:

      • 다음 INSS 준비 기준 중 하나를 충족해야 합니다.

        • 생물학적 요인에 관계없이 4기
        • MYCN 발암 유전자 증폭(10 초과) 및 불리한 병리가 있는 IIa/IIb기
        • MYCN 발암 유전자 증폭(10 초과) 또는 불리한 병리가 있는 III기
        • 처음에는 간격 화학 요법 없이 진행된 I기, II기 또는 IVS기

    • 1세 미만:

      • MYCN 증폭이 있는 INSS III, IV 또는 IVS(10 초과)
  • 진단 후 2주 이내에 본 연구에 참여하기 전에 신경모세포종 생물학 연구 COG-ANBL00B1에 참여해야 합니다.

환자 특성:

나이:

  • 최초 진단 시 30세 이하

성능 상태:

  • 명시되지 않은

기대 수명:

  • 명시되지 않은

조혈:

  • 명시되지 않은

간:

  • 명시되지 않은

신장:

  • 명시되지 않은

다른:

  • 임신 또는 수유 중이 아님
  • 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.

이전 동시 치료:

생물학적 요법:

  • 명시되지 않은

화학 요법:

  • 질병 특성 참조
  • MYCN 상태 및 Shimada 조직학을 결정하기 전에 그룹 간 저위험 또는 중간 위험 신경모세포종 연구에 대한 화학 요법의 이전 과정이 1개 이하

내분비 요법:

  • 명시되지 않은

방사선 요법:

  • 기능 또는 생명을 위협하는 신경모세포종 부위에 대한 사전 응급 방사선 요법 허용

수술:

  • 명시되지 않은

다른:

  • 신경모세포종에 대한 이전의 다른 전신 요법 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 환자
의약품: 카보플라틴
의약품: 사이클로포스파마이드
의약품: 에토포사이드 포스페이트
방사능: 방사선 요법
의약품: 에토포사이드
의약품: 티오테파
의약품: 빈크리스틴 설페이트
의약품: 시스플라틴
의약품: 독소루비신 염산염
절차: 기존 수술
절차: 말초혈액 줄기세포 이식
생물학적: 필그라스팀
의약품: 멜팔란
생물학적: 사르그라모스팀
의약품: 이포스파마이드
의약품: 이소트레티노인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
이식 관련 사망률
조기 중단 규칙 9.51에 사용되는 끝점은 이식 관련 사망률(TRM)입니다. TRM은 첫 번째 또는 두 번째 HDC/SCR 후 30일 이내에 발생하는 사망으로 정의됩니다. 허용되는 TRM 비율은 7.5%입니다. 이 비율은 이전 CCG 연구 594, CCG 연구 3891 및 POG 연구 9640에서 각각 7%, 6% 및 0%로 이전에 관찰된 TRM 비율을 기반으로 합니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
증상이 있는 CMV, 파종성 아데노바이러스 감염 또는 EBV-LPD의 발생률
조기 중단 규칙 9.52를 평가하는 데 사용되는 종점은 증상이 있는 CMV, 파종성 아데노바이러스 감염 또는 EBV-LPD의 발생률입니다. 양성 CMV 항원혈증 또는 CMV 소변 배양만 있는 환자(CMV 감염 증상 없음), 전파의 증거 없이 아데노바이러스에 대해 양성 배양을 보이는 환자, 또는 중요한 임상 징후(선종증 등)를 나타내지 않는 양성 EBV PCR 환자 ) 또는 증상은 중지 규칙을 트리거하지 않습니다.
이벤트 없는 서바이벌
기간: 일년
연구 종료 시점의 타당성 및 독성 평가는 사건 발생 시점입니다. 사건까지의 시간은 연구 등록부터 다음 사건 중 첫 번째 사건이 발생할 때까지의 시간으로 정의됩니다: 재발, 진행, 이차 악성 종양 또는 독성 사망을 포함한 사망. 이러한 이벤트가 발생하지 않으면 환자와 마지막으로 접촉한 시간이 사용됩니다. 사건까지의 시간은 1년 무사고 생존(EFS) 비율을 계산하는 데 사용됩니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Oncology Group

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 연구 의자: Stephan A. Grupp, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2001년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2005년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2001년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2003년 10월 8일

처음 게시됨 (추정)

2003년 10월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2014년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ANBL00P1
  • COG-ANBL00P1 (기타 식별자: Children's Oncology Group)
  • CDR0000068681 (기타 식별자: Clinical Trials.gov)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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