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골수이형성 증후군 환자 치료에서 기증자 골수 이식 전 강도 감소 요법

2023년 6월 13일 업데이트: Eastern Cooperative Oncology Group

골수이형성 증후군 치료를 위한 강도 감소 동종 골수 이식에 대한 2상 연구

근거: Photopheresis는 환자의 혈액을 체외에서 약물과 자외선으로 치료하고 백혈구를 죽입니다. 기증자 골수 또는 줄기 세포 이식 전에 광분리술, 펜토스타틴 및 방사선 요법을 실시하면 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막는 데 도움이 됩니다. 기증된 줄기 세포는 환자의 면역 체계를 대체하고 남아 있는 암세포를 파괴하는 데 도움이 될 수 있습니다(이식편 대 종양 효과). 때로는 기증자로부터 이식된 세포가 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수도 있습니다. 이식 전에 펜토스타틴을 투여하고 이식 후에 사이클로스포린 또는 미코페놀레이트 모페틸을 투여하면 이러한 현상이 발생하는 것을 막을 수 있습니다.

목적: 이 2상 시험은 기증자 골수이식 전에 펜토스타틴을 광채집술 및 전신 방사선 조사와 함께 투여하면 골수이형성 증후군 환자 치료에 얼마나 잘 작용하는지 연구하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

목표:

  • 광분리반출술, 전신 방사선조사 및 펜토스타틴을 포함하여 감소된 강도 동종이계 골수 이식으로 치료받은 골수이형성 증후군 환자의 완전 반응률을 결정합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자의 무병 생존 및 전체 생존을 결정합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자에서 기증자 세포의 생착률을 결정합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자에서 급성 및 만성 이식편대숙주병의 범위와 기간을 결정합니다.
  • 이러한 환자에서 이 요법의 독성을 결정합니다.

개요: 이것은 단일 부문, 2단계, 다기관 제2상 연구입니다.

  • 준비 요법: 환자는 -7일과 -6일에 메톡살렌을 사용하여 광분리술을 받고 -5일과 -4일에 지속적으로 펜토스타틴 정맥 주사(IV)를 받습니다. 총 3회 용량에 대해 -3일 및 -2일에 전신 방사선 조사를 실시합니다.
  • 이식: 동종이계 골수 또는 말초 혈액 줄기 세포를 0일에 주입합니다.
  • 급성 이식편대숙주병(GVHD) 예방: 환자는 -1일에서 30일 사이에 사이클로스포린 IV를 투여받은 후 12시간마다 구두로 투여합니다. 사이클로스포린 용량은 50일 이후부터 시작하여 GVHD가 없을 때 6개월 동안 계속됩니다. 일단 사이클로스포린 용량이 유의하게 감소하면 경구 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)을 하루에 두 번 투여합니다. MMF 용량은 GVHD가 없을 때 12개월 동안 점점 줄어듭니다. 환자는 또한 1일과 3일에 메토트렉세이트 IV를 투여받습니다.

2년 동안 3개월마다, 3년 동안 6개월마다, 그 이후에는 매년 환자를 추적합니다.

예상 발생: 총 33명의 환자가 2.1년 이내에 이 연구를 위해 누적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259-5499
        • Mayo Clinic Scottsdale
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts-NEMC Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
        • Jewish Hospital Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4283
        • Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 다음 세포학적으로 입증된 골수이형성 증후군 중 하나

    • 난치성 빈혈(RA)
    • 고리형 사이드로블라스트가 있는 RA
    • 과도한 폭발이 있는 RA
    • 만성 골수단구성 백혈병

  • 최소 0.5의 IPSS(International Prognosis Scoring System) 점수 또는 최소 6개월 동안 적혈구 수혈 의존성(매월 2 단위)

    • IPSS 점수가 0.5 미만인 환자는 이전에 IPSS 점수가 더 높았고 당시 화학 요법을 받았다면 자격이 될 수 있습니다.

  • 적합한 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 기증자(혈연 또는 비혈연) 사용 가능

    • 제대혈 기증자 없음
    • 관련 기증자는 5/6 또는 6/6 유전자좌에서 유전자형이 일치(HLA A, B 및 DR)해야 하며 형제자매, 부모 또는 자녀일 수 있습니다.
    • 비혈연 기증자는 A, B, C 및 DR에서 고해상도 타이핑이 수행되어야 하며, 전혀 일치하지 않거나 이러한 유전자좌 중 하나에서 단일 항원 또는 대립 유전자 불일치가 있을 수 있습니다.
  • 환자는 연구 시작 1개월 이내에 골수 연구에서 < 20% 모세포가 있어야 합니다.
  • 18세~70세
  • Eastern Cooperative Oncology Group 성과 상태 0-1
  • 평균 수명 최소 6개월
  • 이전 자가 골수 이식 후 최소 90일
  • 이전에 에포에틴 알파를 투여받지 않은 환자의 경우 혈청 에리스로포이에틴 수치가 100 이상

  • 철분 결핍 없음

    • 철분 대체 요법으로 치료되는 철결핍성 빈혈 허용
  • 빌리루빈 2.0 mg/dL 미만
  • 정상 상한치(ULN)의 2배 미만인 알칼리성 포스파타제
  • ULN의 3배 미만인 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT)
  • 크레아티닌 2.0 mg/dL 미만 또는 크레아티닌 청소율 50 mL/min 초과
  • MUGA(Multigated Acquisition scan) 또는 심초음파에서 좌심실 박출률(LVEF) 최소 45%
  • 일산화탄소 확산 능력(DLCO) 예측값의 최소 50%(헤모글로빈 보정)
  • 1초간 강제 호기량(FEV_1)이 예측치의 최소 50%
  • 이전 화학 요법에서 회복
  • 육체적으로나 심리적으로 연구 요법을 받을 수 있는 능력
  • 600cGy 전신 조사 가능
  • HIV 음성
  • 음성 임신 테스트

제외 기준:

  • 임신 또는 간호
  • 기대 수명을 단축시킬 수 있는 다른 의학적 상태가 있는 경우
  • 활성 진행 감염
  • 골수이형성 증후군 또는 급성 골수성 백혈병에 대한 사전 골수파괴 또는 비골수파괴 동종 이식

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 I

분취 요법: 환자는 연속 2일 동안 광분리술을 받았고 광분리술 후 연속 2일 동안 연속 IV 주입으로 펜토스타틴 4 mg/m2/d(총 용량 = 8 mg/m2)를 받았습니다. 전신 방사선 조사는 200 cGy의 세 가지 분할 선량으로 총 600 cGy의 펜토스타틴을 투여한 후 연속 2일 동안 시행되었습니다.

이식: 조작되지 않은 동종이계 골수 또는 G-CSF 동원 말초 혈액 줄기 세포를 TBI 완료 후 48시간 이내에 0일에 주입했습니다. 최소 세포 용량은 2 x 106 CD34 세포/kg 수용자였습니다.

급성 이식편 대 숙주 질병(GVHD) 예방: 환자는 기관 선호도 또는 프로토콜에 따라 사이클로스포린 또는 타크로리무스를 늦어도 -1일 이전에 시작했습니다. 메토트렉세이트(MTX)는 +1일과 +3일에 투여되었습니다. 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)은 100일째에 도입되었고 활성 cGVHD가 없는 경우 12개월 후에 테이퍼링 및 중단할 수 있습니다.
의약품: 사이클로스포린
면역억제제
다른 이름들:
  • 사이클로스포린 A
  • CSA
  • 산디뮨®
  • 네오랄®젠그라프®
  • 젠그라프®
의약품: 메토트렉세이트
항대사물질
다른 이름들:
  • 아비트렉세이트
  • 폴렉스
  • 멕세이트
  • MTX
  • 아메토프테린
  • 폴렉스 PFS
  • 멕세이트-AQ
  • 류마트렉스
  • 메토트렉세이트 나트륨
의약품: 광분리술
솔라렌
다른 이름들:
  • 8-메톡시소랄렌
  • 유바덱스 ®
  • 메톡살렌
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
Penicillium spp에서 분리한 면역억제 특성을 가진 항생제
다른 이름들:
  • MMF
  • 미코페놀산
  • 셀셉트®
  • RS-61443
  • 릴리-68618
  • 마이코페놀레이트 모페틸
의약품: 펜토스타틴
퓨린 유사체
다른 이름들:
  • DCF
  • 2-데옥시코포르마이신
  • 니펜트
절차: 동종 골수
조작되지 않은 동종 골수
절차: 말초혈액줄기세포
G-CSF 동원 말초혈액 줄기세포
방사능: 전신 조사
3 200 cGy 분획 선량에서 총 600 cGy
다른 이름들:
  • 방사선 요법

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완료 응답률
기간: 연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.

완료된 응답은 다음과 같이 정의됩니다.

골수 평가: 이형성증에 대한 증거 없이 모든 세포주의 정상 성숙과 함께 5% 미만의 골수모세포를 나타내는 반복 골수(말초 혈액 평가에서 이형성증 한정자 참조).

말초 혈액 평가 [절대값은 최소 2개월 이상 지속되어야 함] 헤모글로빈 >11g/dl(수혈되지 않음, 에리스로포이에틴 아님) 호중구(1500/mm3(골수 성장 인자 아님)) 혈소판(100,000/mm3(혈전 생성 인자 없음) agent)) 모세포 - 0% 이형성 없음. 기존의 이상이 존재하는 경우 감지할 수 있는 세포유전학적 이상이 없음
연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 대응 달성 후 질병 진행이 발생한 환자 수
기간: 연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
무질병 생존(DFS)은 완전 반응(CR)을 달성한 환자에서 평가될 연구 프로토콜의 2차 종점으로 나열되었습니다. CR에서 문서화된 진행 또는 진행 없이 사망할 때까지의 시간으로 정의되었습니다. 보고된 진행 또는 사망이 보고되지 않은 환자는 마지막 질병 평가 시점에서 검열되었습니다. 그러나 CR 환자 수가 적기 때문에 질병 진행이 발생한 환자 수가 여기에 보고되었습니다.
연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
전반적인 생존
기간: 연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
전체 생존(OS)은 마지막 접촉 날짜에서 후속 조치가 검열된 상태에서 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다. Kaplan-Meier 방법을 사용하여 OS 분포를 추정했습니다.
연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
이식편 대 숙주 질환의 비율
기간: 연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
이식편대숙주병의 비율은 이식편대숙주병 환자의 수를 적격하고 치료받은 모든 환자로 나눈 값으로 계산됩니다.
연구 시작 후 처음 3개월 동안은 매달, 그 후 연구 시작 후 처음 2년 동안은 3개월마다, 그리고 3-5년 동안은 6개월마다.
호중구의 생착 시간
기간: 입원하는 동안 매일, 처음 50일 동안은 최소 주 1회, 그 후 100일까지 최소 격주로.
호중구 생착 시간은 주입 날짜부터 호중구 생착 날짜까지로 정의됩니다. 호중구 생착은 두 번의 연속 측정에서 ANC > 500/mm3로 정의됩니다. 생착 날짜는 첫 번째 ANC > 500/mm3의 날짜입니다.
입원하는 동안 매일, 처음 50일 동안은 최소 주 1회, 그 후 100일까지 최소 격주로.
혈소판 생착까지의 시간
기간: 입원하는 동안 매일, 처음 50일 동안은 최소 주 1회, 그 후 100일까지 최소 격주로.
혈소판 생착까지의 시간은 주입일로부터 혈소판 생착일까지로 정의된다. 혈소판 생착은 최소 7일 간격으로 두 번의 연속 측정에서 혈소판 > 20,000으로 정의되며, 사이에 혈소판 수혈 없이 그리고 첫 번째 측정 전 최소 3일 동안 20,000을 넘습니다. 생착일은 20,000개 이상의 첫 번째 측정 날짜입니다.
입원하는 동안 매일, 처음 50일 동안은 최소 주 1회, 그 후 100일까지 최소 격주로.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eastern Cooperative Oncology Group

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 연구 의자: Selina M. Luger, MD, Abramson Cancer Center at Penn Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2006년 10월 24일

기본 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2002년 9월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2003년 1월 26일

처음 게시됨 (추정된)

2003년 1월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 13일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CDR0000256928
  • U10CA021115 (미국 NIH 보조금/계약)
  • E1902 (기타 식별자: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG))

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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