혈액암(BMT CTN 0201) 환자의 말초 혈액 줄기 세포 이식 대 골수 이식
2022년 12월 7일 업데이트: Medical College of Wisconsin
인간 백혈구 항원(HLA) 적합 비혈연 기증자(BMT CTN #0201)의 골수 이식과 G-CSF 가동 말초 혈액 줄기 세포를 비교하는 III상 무작위, 다기관 시험
이 연구는 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)-동원 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 대 비혈연 기증자의 골수에 대한 혈액학적 질환 환자의 이식을 위한 III상, 무작위, 공개 라벨, 다기관, 전향적, 비교 시험으로 설계되었습니다. 악성.
수혜자는 이식 센터 및 질병 위험에 따라 계층화되고 PBSC 또는 골수 팔에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상세 설명
배경:
동종이계 골수 이식에 대한 많은 연구에서 골수 세포의 고용량이 더 강력한 조혈 생착과 관련이 있고 감염성 합병증으로 인한 사망률이 더 낮은 것으로 나타났습니다. 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)로 동원한 후 수집된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)는 골수보다 더 많은 수의 CD34 양성(CD34) 전구체 및 총 세포를 포함합니다. 이러한 관찰은 PBSC 이식이 골수 이식에 비해 사망률을 낮출 것이라는 가설로 이어졌습니다. 또한 PBSC 이식편은 T 세포 함량이 더 높기 때문에 더 강력한 항백혈병 효과가 있을 것으로 예상됩니다. 그러나 PBSC의 T 세포 함량이 높을수록 급성 및 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률과 중증도가 증가할 수 있습니다. 이러한 우려는 기증자가 수혜자와 관련이 없을 때 특히 심각합니다. 관련 없는 기증자 이식에 대한 이 전향적, 무작위, 다기관 임상 시험은 PBSC 이식이 골수 이식과 비교하여 유사한 환자 생존으로 이어진다는 가설을 테스트할 것입니다.
디자인 내러티브:
이것은 NMDP(National Marrow Donor Program)와 NIH(National Institutes of Health)가 후원하는 3상 무작위 공개 라벨 다기관 임상 시험입니다. 시험의 목적은 PBSC와 HLA 호환 비혈연 기증자의 골수 이식 후 전체 생존에 차이가 없다는 귀무 가설을 테스트하는 것입니다. 이 연구는 백혈병, 골수이형성 또는 골수증식성 증후군 환자를 대상으로 G-CSF 동원 PBSC 이식과 HLA 호환 비혈연 기증자의 골수 이식을 비교할 것입니다. 컨디셔닝 및 GVHD 예방 요법은 센터 및 센터 내에서 다양하지만, 센터는 무작위 배정 전에 각 환자에게 어떤 요법이 사용될 것인지 선언해야 합니다. 이 시험의 1차 종점은 무작위 배정 후 2년 생존입니다. 2차 분석에서는 호중구 및 혈소판 회복, 급성 및 만성 GVHD, 모든 면역억제 요법 중단, 재발, 감염, 부작용 및 면역 재구성을 고려할 것입니다. 시험에는 환자와 기증자의 삶의 질, 이식편의 구성 및 면역 재구성에 대한 평가가 포함됩니다. 적립은 3년의 후속 기간을 포함하여 3년 동안 예상됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
551
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope National Medical Center
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La Jolla, California, 미국, 92093-0960
- UCSD Cancer Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-100277
- University of Florida College of Medicine (Shands)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Maywood, Illinois, 미국, 60153
- Loyola University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46237
- IBMT (Indiana Blood and Marrow Transplant) at St Francis Franciscan Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21228
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- DFCI/Brigham & Women's
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0942
- University of Michigan Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University/Barnes Jewish Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198-3330
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center Cancer Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14263-0001
- Roswell Park Cancer Institute
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Cohen Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157-1082
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
- Oregon Health & Science University (Peds)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania Cancer Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Cancer Institute
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232-6838
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 77030
- Baylor University Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030-2399
- Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77030-4009
- University of Texas/MD Anderson CRC
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Texas Transplant Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- Utah BMT/Primary Children's Medical Center
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Utah BMT/University of Utah Medical School
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298-0037
- Virginia Commonwealth University MCV Hospitals
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Halifax, 캐나다
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre, Calgary
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- Hamilton Health Sciences - McMaster Site
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Ottawa, Ontario, 캐나다
- Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- University of Toronto, Princess Margaret Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
66년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
환자 포함 기준:
다음 진단 중 하나:
- 다음 단계의 급성 골수성 백혈병: 첫 번째 관해, 두 번째 관해, 세 번째 또는 그 이후의 관해 또는 관해 상태가 아님
- 다음 단계의 급성 림프구성 백혈병: 첫 번째 관해, 두 번째 관해, 세 번째 또는 후속 관해 또는 관해 상태가 아님
- 다음 단계의 만성 골수성 백혈병: 만성기, 가속기 또는 폭발기
- 다음 단계의 골수이형성 증후군(MDS): 난치성 빈혈; 고리형 철적아세포가 있는 난치성 빈혈; 다계통 이형성증을 동반한 불응성 혈구감소증; 다계통 이형성증 및 고리형 철적아세포를 동반한 난치성 혈구감소증; 과도한 돌풍-1(5-10% 돌풍)을 동반한 난치성 빈혈; 과도한 돌풍-2(10-20% 돌풍)를 동반한 난치성 빈혈; 분류되지 않은 골수이형성 증후군; 또는 격리된 del(5q)과 관련된 MDS
- 골수 증식성 질환: 만성 골수단구성 백혈병; 골수 섬유증을 동반한 비이질성 골수 화생(특발성 골수 섬유증); 소아 골수단구성 백혈병
- 치료 관련 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 최소 12개월 동안 완화된 이전 악성 종양이 있는 MDS. 관해가 12개월 미만인 경우 적격성을 위해 Medical Monitor 또는 Protocol Chair의 승인이 필요합니다.
환자 제외 기준:
- 임의의 조혈 줄기 세포 공급원을 사용한 이전 동종이계 또는 자가 이식; 이전에 자가 이식을 받은 이차 악성 종양 환자가 자격이 됩니다. 이전 자가 이식은 원발성 악성 종양(예: 림프종)에 대해 수행되어야 하며 등록 전 12개월 이상에 발생했어야 합니다.
- 림프종(2001년 NMDP 이식의 11%), 기타 악성 질환(6%) 및 비악성 질환(9%)
기증자 포함 기준:
HLA-A, B 및 DRB1 항원과 일치
- HLA-A, B 또는 DRB1에서 하나의 항원 불일치는 HLA-C에서의 불일치 유무에 관계없이 허용됩니다.
- 타이핑은 DNA 기술로 이루어집니다. A, B, C는 중간 해상도, DRB1은 고해상도입니다. HLA-C 입력은 필수 사항이지만 매치에 포함되지 않습니다.
- 골수 채취와 성분채집술을 통한 G-CSF 투여를 모두 받을 의향이 있는 자
- 골수 또는 PBSC 수집에 무작위로 배정될 의향이 있음
- 백혈구 성분채집술을 위한 적절한 말초 정맥 접근 또는 중앙 카테터 배치를 받을 의향이 있는 경우
- NMDP와 기증자 센터 제휴
- 추가 기증자 포함 기준은 Donor Companion Manual에서 찾을 수 있습니다.
기증자 제외 기준:
- 임신(양성 혈청 β-HCG) 또는 중단할 수 없는 모유 수유
- G-CSF 또는 대장균 유래 재조합 단백질 제품에 대한 알려진 알레르기
- 자가면역질환의 병력
- 심부 정맥 혈전증 또는 정맥 혈전 색전증의 병력
- 홍채염 또는 상공막염의 병력
- 마취에 대한 중대한 부작용의 병력
- 기준선 평가에서 혈소판 감소증(mcL당 150,000 미만의 혈소판)
- 현재 리튬 치료
- 헤모글로빈 전기영동과 같은 적절한 검사로 입증된 겸상형 헤모글로빈의 존재
- 실험적 치료 또는 연구용 제제를 받고 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 골수 이식
동종 골수 이식
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HLA 호환 비혈연 기증자로부터의 골수 이식.
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활성 비교기: 혈액 줄기 세포 이식
말초혈액 줄기세포 이식
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HLA 호환 비혈연 기증자로부터의 말초 혈액 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2년 전체 생존
기간: 2년으로 측정
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Intention-to-treat 분석에 따른 2년 전체 생존율.
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2년으로 측정
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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호중구 생착
기간: 28일째 측정
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28일째 측정
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혈소판 생착
기간: 180일째 측정
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180일째 측정
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이식 실패
기간: 28일과 100일에 측정
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28일과 100일에 측정
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광범위한 만성 이식편대숙주병(GVHD)
기간: 730일로 측정
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730일로 측정
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만성 GVHD
기간: 2년으로 측정
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2년으로 측정
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재발
기간: 2년으로 측정
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분석은 이식을 받은 환자로 제한됩니다.
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2년으로 측정
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감염
기간: 1세와 2세에 측정
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환자당 감염 보고 수.
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1세와 2세에 측정
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등급 III-V 예상치 못한 부작용
기간: 2년으로 측정
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2년으로 측정
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급성 GVHD 등급 II-IV
기간: 100일, 180일
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100일, 180일
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급성 GVHD 등급 III-IV
기간: 100일, 180일
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100일, 180일
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현재 면역억제(IS) 자유 생존
기간: 2년으로 측정
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이 결과 측정은 초기 면역억제 요법의 중단 후에 발생할 수 있는 후속 면역억제 요법을 고려합니다.
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2년으로 측정
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면역 재구성
기간: 100일, 6개월, 1년, 2년으로 측정
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100일, 6개월, 1년, 2년으로 측정
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기준선 전체 혈구 수(CBC) 및 백혈구 수(WBC) 차이의 공여자 회복
기간: 1, 6, 12개월에 측정
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1, 6, 12개월에 측정
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기증자 기준선 독성 점수로 회복
기간: 1, 6, 12개월에 측정
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1, 6, 12개월에 측정
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기증자 삶의 질
기간: 1, 6, 12개월에 측정
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1, 6, 12개월에 측정
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환자의 삶의 질
기간: 기준선, 6개월 및 1년, 2년 및 5년에 측정
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기준선, 6개월 및 1년, 2년 및 5년에 측정
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Anasetti C, Logan BR, Lee SJ, Waller EK, Weisdorf DJ, Wingard JR, Cutler CS, Westervelt P, Woolfrey A, Couban S, Ehninger G, Johnston L, Maziarz RT, Pulsipher MA, Porter DL, Mineishi S, McCarty JM, Khan SP, Anderlini P, Bensinger WI, Leitman SF, Rowley SD, Bredeson C, Carter SL, Horowitz MM, Confer DL; Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network. Peripheral-blood stem cells versus bone marrow from unrelated donors. N Engl J Med. 2012 Oct 18;367(16):1487-96. doi: 10.1056/NEJMoa1203517.
- Foley B, Cooley S, Verneris MR, Curtsinger J, Luo X, Waller EK, Anasetti C, Weisdorf D, Miller JS. Human cytomegalovirus (CMV)-induced memory-like NKG2C(+) NK cells are transplantable and expand in vivo in response to recipient CMV antigen. J Immunol. 2012 Nov 15;189(10):5082-8. doi: 10.4049/jimmunol.1201964. Epub 2012 Oct 17.
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- Khera N, Majhail NS, Brazauskas R, Wang Z, He N, Aljurf MD, Akpek G, Atsuta Y, Beattie S, Bredeson CN, Burns LJ, Dalal JD, Freytes CO, Gupta V, Inamoto Y, Lazarus HM, LeMaistre CF, Steinberg A, Szwajcer D, Wingard JR, Wirk B, Wood WA, Joffe S, Hahn TE, Loberiza FR, Anasetti C, Horowitz MM, Lee SJ. Comparison of Characteristics and Outcomes of Trial Participants and Nonparticipants: Example of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network 0201 Trial. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Oct;21(10):1815-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.06.004. Epub 2015 Jun 11.
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- Lee SJ, Logan B, Westervelt P, Cutler C, Woolfrey A, Khan SP, Waller EK, Maziarz RT, Wu J, Shaw BE, Confer D, Horowitz MM, Anasetti C. Comparison of Patient-Reported Outcomes in 5-Year Survivors Who Received Bone Marrow vs Peripheral Blood Unrelated Donor Transplantation: Long-term Follow-up of a Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2016 Dec 1;2(12):1583-1589. doi: 10.1001/jamaoncol.2016.2520.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 1월 12일
처음 게시됨 (추정)
2004년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 7일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BMTCTN0201
- 5U24CA076518 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01HL069294-05 (NIH : 국립보건원)
- BMT CTN 0201 (기타 식별자: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
결과는 원고로 출판됩니다.
IPD 공유 기간
참여 사이트에서 공식 연구 종료 후 6개월 이내.
IPD 공유 액세스 기준
대중에게 공개됨
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .