Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Perifer blodstamcelletransplantasjon vs benmargstransplantasjon hos personer med hematologisk kreft (BMT CTN 0201)

7. desember 2022 oppdatert av: Medical College of Wisconsin

En fase III randomisert, multisenterforsøk som sammenligner G-CSF mobilisert perifer blodstamcelle med margtransplantasjon fra humant leukocyttantigen (HLA) kompatible urelaterte donorer (BMT CTN #0201)

Studien er designet som en fase III, randomisert, åpen, multisenter, prospektiv, komparativ studie av granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF)-mobiliserte perifere blodstamceller (PBSC) versus marg fra ubeslektede givere for transplantasjon hos pasienter med hematologiske maligniteter. Mottakere vil bli stratifisert etter transplantasjonssenter og sykdomsrisiko og vil bli randomisert til enten PBSC eller margarm i forholdet 1:1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

BAKGRUNN:

Mange studier av allogen margtransplantasjon har vist at en høyere dose av margceller korrelerer med mer robust hematopoietisk engraftment og lavere dødelighet fra smittsomme komplikasjoner. Perifere blodstamceller (PBSC) samlet etter mobilisering med granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) inneholder et større antall CD34-positive (CD34) stamceller og totale celler enn benmarg. Disse observasjonene førte til hypotesen om at transplantasjon av PBSC ville føre til lavere dødelighet sammenlignet med transplantasjon av marg. I tillegg har PBSC-transplantater et høyere T-celleinnhold, noe som forutsier en mulig kraftigere anti-leukemieffekt. Imidlertid kan det høyere T-celleinnholdet i PBSC også føre til økt forekomst og alvorlighetsgrad av akutt og kronisk graft-versus-host-sykdom (GVHD). Denne bekymringen er spesielt alvorlig når giveren ikke er relatert til mottakeren. Denne prospektive, randomiserte, multisenter kliniske studien av urelatert donortransplantasjon vil teste hypotesen om at transplantasjon av PBSC fører til lignende pasientoverlevelse sammenlignet med transplantasjon av marg.

DESIGN NARRATIV:

Dette er en fase III randomisert, åpen, multisenter klinisk studie sponset av National Marrow Donor Program (NMDP) og National Institutes of Health (NIH). Målet med studien er å teste nullhypotesen om at det ikke er noen forskjell i total overlevelse etter PBSC versus margtransplantasjoner fra HLA-kompatible ubeslektede givere. Studien vil sammenligne G-CSF-mobilisert PBSC-transplantasjon med benmargstransplantasjon fra HLA-kompatible urelaterte donorer for pasienter med leukemi, myelodysplastiske eller myeloproliferative syndromer. Kondisjons- og GVHD-profylakseregimer vil variere fra senter og innen sentre, men senteret må imidlertid deklarere før randomisering hvilke regimer som vil bli brukt for hver pasient. Det primære endepunktet for denne studien er 2-års overlevelse etter randomisering. Sekundære analyser vil vurdere utvinning av nøytrofiler og blodplater, akutt og kronisk GVHD, avspasering av all immunsuppressiv terapi, tilbakefall, infeksjoner, uønskede hendelser og immunrekonstitusjon. Forsøket vil omfatte evaluering av pasientens og donors livskvalitet, sammensetningen av transplantatet og immunrekonstitusjon. Det forutsettes opptjening i 3 år med en oppfølgingstid på 3 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

551

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre, Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Hamilton Health Sciences - McMaster Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • University of Toronto, Princess Margaret Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093-0960
        • UCSD Cancer Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-100277
        • University of Florida College of Medicine (Shands)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46237
        • IBMT (Indiana Blood and Marrow Transplant) at St Francis Franciscan Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21228
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • DFCI/Brigham & Women's
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-0942
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-3330
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Cohen Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157-1082
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (Peds)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-6838
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-4009
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Utah BMT/Primary Children's Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Utah BMT/University of Utah Medical School
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0037
        • Virginia Commonwealth University MCV Hospitals
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 66 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Pasientinkluderingskriterier:

En av følgende diagnoser:

  • Akutt myelogen leukemi i følgende stadier: første remisjon, andre remisjon, tredje eller påfølgende remisjon, eller ikke i remisjon
  • Akutt lymfatisk leukemi i følgende stadier: første remisjon, andre remisjon, tredje eller påfølgende remisjon, eller ikke i remisjon
  • Kronisk myelogen leukemi i følgende stadier: kronisk fase, akselerert fase eller blastfase
  • Myelodysplastiske syndromer (MDS) i følgende stadier: refraktær anemi; ildfast anemi med ringede sideroblaster; refraktær cytopeni med multilineage dysplasi; refraktær cytopeni med multilineage dysplasi og ringede sideroblaster; refraktær anemi med overflødig blaster-1 (5-10 % blaster); refraktær anemi med overflødig blast-2 (10-20% blaster); myelodysplastisk syndrom, uklassifisert; eller MDS assosiert med isolert del (5q)
  • Myeloproliferative sykdommer: kronisk myelomonocytisk leukemi; agnogen myeloid metaplasi med myelofibrose (idiopatisk myelofibrose); juvenil myelomonocytisk leukemi
  • Terapierelatert akutt myelogen leukemi (AML) eller MDS med tidligere malignitet som har vært i remisjon i minst 12 måneder. Hvis remisjonen er mindre enn 12 måneder, kreves godkjenning av Medical Monitor eller Protocol Chair for å være kvalifisert

Pasientekskluderingskriterier:

  • Tidligere allogene eller autologe transplantasjoner ved bruk av en hvilken som helst hematopoietisk stamcellekilde; pasienter med sekundære maligniteter som har hatt en tidligere autolog transplantasjon vil være kvalifisert; den tidligere autologe transplantasjonen må ha blitt utført for den primære maligniteten (som lymfom) og må ha skjedd 12 eller flere måneder før registreringen
  • Lymfom (11 % av 2001 NMDP-transplantasjoner), andre ondartede lidelser (6%) og ikke-maligne lidelser (9%)

Inkluderingskriterier for givere:

  • Matchet for HLA-A-, B- og DRB1-antigener

    1. Én antigenmismatch ved HLA-A, B eller DRB1 er akseptabel med eller uten mismatch ved HLA-C
    2. Typing er ved hjelp av DNA-teknikker: mellomoppløsning for A, B og C, og høy oppløsning for DRB1. HLA-C-tasting er obligatorisk, men vil ikke telle i kampen.
  • Villig til å gjennomgå både benmargshøsting og G-CSF administrering med aferese
  • Villig til å bli tilfeldig tildelt enten marg- eller PBSC-samling
  • Tilstrekkelig perifer venøs tilgang for leukaferese eller villig til å gjennomgå plassering av et sentralt kateter
  • Giversentertilknytning til NMDP
  • Ytterligere donorinkluderingskriterier finnes i Donor Companion Manual

Ekskluderingskriterier for givere:

  • Gravid (positivt serum β-HCG) eller uavbrutt amming
  • Kjent allergi mot G-CSF eller mot E. Coli-avledede rekombinante proteinprodukter
  • Historie med autoimmune lidelser
  • Anamnese med dyp venetrombose eller venøs tromboemboli
  • Historie med iritt eller episkleritt
  • Anamnese med alvorlig bivirkning på anestesi
  • Trombocytopeni (blodplater mindre enn 150 000 per mcL) ved baseline-evaluering
  • Nåværende behandling med litium
  • Tilstedeværelse av sigdhemoglobin som demonstrert ved passende tester som hemoglobinelektroforese
  • Mottar eksperimentell terapi eller undersøkelsesmidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Beinmargstransplantasjon
Allogen benmargstransplantasjon
Biologisk: Allogen benmargstransplantasjon
Benmargstransplantasjon fra HLA-kompatible urelaterte givere.
Aktiv komparator: Blodstamcelletransplantasjon
Perifer blodstamcelletransplantasjon
Biologisk: Perifer blodstamcelletransplantasjon
Perifer blodtransplantasjon fra HLA-kompatible urelaterte givere.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To års total overlevelse
Tidsramme: Målt til 2 år
Total overlevelse ved 2 år i henhold til en intensjon-å-behandle-analyse.
Målt til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nøytrofile engraftment
Tidsramme: Målt på dag 28
Målt på dag 28
Blodplateinnplanting
Tidsramme: Målt på dag 180
Målt på dag 180
Graftfeil
Tidsramme: Målt til 28 og 100 dager
Målt til 28 og 100 dager
Omfattende kronisk graft-versus-host-sykdom (GVHD)
Tidsramme: Målt til 730 dager
Målt til 730 dager
Kronisk GVHD
Tidsramme: Målt til 2 år
Målt til 2 år
Tilbakefall
Tidsramme: Målt til 2 år
Analyse begrenset til pasienter som mottok transplantasjonen.
Målt til 2 år
Infeksjoner
Tidsramme: Målt til 1 og 2 år
Antall smittemeldinger per pasient.
Målt til 1 og 2 år
Grader III-V Uventede bivirkninger
Tidsramme: Målt med 2 år
Målt med 2 år
Akutt GVHD Grad II-IV
Tidsramme: 100 dager, 180 dager
100 dager, 180 dager
Akutt GVHD Grad III-IV
Tidsramme: 100 dager, 180 dager
100 dager, 180 dager
Nåværende immunsuppressiv (IS) fri overlevelse
Tidsramme: Målt til 2 år
Dette utfallsmålet tar hensyn til påfølgende immunsuppressiv terapi som kan oppstå etter seponering av initial immunsuppressiv terapi.
Målt til 2 år
Immunrekonstitusjon
Tidsramme: Målt til 100 dager, 6 måneder og 1 og 2 år
Målt til 100 dager, 6 måneder og 1 og 2 år
Donor-gjenoppretting av baseline fullstendig blodtall (CBC) og hvite blodlegemer (WBC) differensial
Tidsramme: Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Donorgjenoppretting til baseline toksisitetspoeng
Tidsramme: Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Givers livskvalitet
Tidsramme: Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Målt ved 1, 6 og 12 måneder
Pasientens livskvalitet
Tidsramme: Målt ved baseline, 6 måneder og 1, 2 og 5 år
Målt ved baseline, 6 måneder og 1, 2 og 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2004

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BMTCTN0201
  • 5U24CA076518 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01HL069294-05 (NIH)
  • BMT CTN 0201 (Annen identifikator: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Resultatene vil bli publisert i et manuskript

IPD-delingstidsramme

Innen 6 måneder etter offisiell studieavslutning på deltakende nettsteder.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgjengelig for publikum

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Informert samtykkeskjema (ICF)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere