Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trapianto di cellule staminali del sangue periferico vs trapianto di midollo osseo in individui con tumori ematologici (BMT CTN 0201)

7 dicembre 2022 aggiornato da: Medical College of Wisconsin

Uno studio multicentrico randomizzato di fase III che confronta le cellule staminali del sangue periferico mobilizzate con G-CSF con il trapianto di midollo da donatori non consanguinei compatibili con l'antigene leucocitario umano (HLA) (BMT CTN #0201)

Lo studio è concepito come uno studio di fase III, randomizzato, in aperto, multicentrico, prospettico, comparativo di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) rispetto a midollo da donatori non consanguinei per il trapianto in pazienti con malattia ematologica tumori maligni. I destinatari saranno stratificati per centro trapianti e rischio di malattia e saranno randomizzati al PBSC o al braccio midollare in un rapporto 1:1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SFONDO:

Molti studi sul trapianto di midollo allogenico hanno dimostrato che una dose più elevata di cellule del midollo è correlata a un attecchimento ematopoietico più robusto e a una minore mortalità per complicanze infettive. Le cellule staminali del sangue periferico (PBSC) raccolte dopo la mobilizzazione con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) contengono un numero maggiore di progenitori CD34-positivi (CD34) e cellule totali rispetto al midollo osseo. Queste osservazioni hanno portato all'ipotesi che il trapianto di PBSC porterebbe a una mortalità inferiore rispetto al trapianto di midollo. Inoltre, gli innesti PBSC hanno un contenuto di cellule T più elevato, predicendo un effetto anti-leucemia forse più potente. Tuttavia, il contenuto di cellule T più elevato di PBSC può anche portare a una maggiore incidenza e gravità della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD). Questa preoccupazione è particolarmente grave quando il donatore non è imparentato con il ricevente. Questo studio clinico prospettico, randomizzato e multicentrico sul trapianto da donatore non imparentato metterà alla prova l'ipotesi che il trapianto di PBSC porti a una sopravvivenza del paziente simile rispetto al trapianto di midollo.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

Si tratta di uno studio clinico multicentrico randomizzato, in aperto, di Fase III, sponsorizzato dal National Marrow Donor Program (NMDP) e dal National Institutes of Health (NIH). L'obiettivo dello studio è testare l'ipotesi nulla che non vi sia alcuna differenza nella sopravvivenza globale dopo PBSC rispetto ai trapianti di midollo da donatori non imparentati HLA compatibili. Lo studio confronterà il trapianto di PBSC mobilizzato con G-CSF con il trapianto di midollo osseo da donatori non imparentati compatibili con HLA per pazienti con leucemia, sindromi mielodisplastiche o mieloproliferative. I regimi di condizionamento e di profilassi della GVHD varieranno a seconda del centro e all'interno dei centri, tuttavia, il centro deve dichiarare prima della randomizzazione quali regimi verranno utilizzati per ciascun paziente. L'endpoint primario di questo studio è la sopravvivenza a 2 anni dopo la randomizzazione. Le analisi secondarie prenderanno in considerazione il recupero dei neutrofili e delle piastrine, la GVHD acuta e cronica, l'interruzione di tutte le terapie immunosoppressive, le ricadute, le infezioni, gli eventi avversi e la ricostituzione immunitaria. Lo studio includerà la valutazione della qualità della vita del paziente e del donatore, la composizione dell'innesto e la ricostituzione immunitaria. L'accantonamento è previsto per 3 anni con un periodo di follow-up di 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

551

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre, Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Hamilton Health Sciences - McMaster Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • University of Toronto, Princess Margaret Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0960
        • UCSD Cancer Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-100277
        • University of Florida College of Medicine (Shands)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • IBMT (Indiana Blood and Marrow Transplant) at St Francis Franciscan Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21228
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • DFCI/Brigham & Women's
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0942
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-3330
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1082
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (Peds)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-6838
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-4009
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Utah BMT/Primary Children's Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Utah BMT/University of Utah Medical School
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0037
        • Virginia Commonwealth University MCV Hospitals
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione del paziente:

Una delle seguenti diagnosi:

  • Leucemia mieloide acuta nei seguenti stadi: prima remissione, seconda remissione, terza o successiva remissione o non in remissione
  • Leucemia linfoblastica acuta nei seguenti stadi: prima remissione, seconda remissione, terza o successiva remissione o non in remissione
  • Leucemia mieloide cronica nelle seguenti fasi: fase cronica, fase accelerata o fase blastica
  • Sindromi mielodisplastiche (MDS) nelle seguenti fasi: anemia refrattaria; anemia refrattaria con sideroblasti ad anello; citopenia refrattaria con displasia multilineare; citopenia refrattaria con displasia multilineare e sideroblasti ad anello; anemia refrattaria con eccesso di blasti-1 (5-10% di blasti); anemia refrattaria con eccesso di blasti-2 (10-20% di blasti); sindrome mielodisplastica, non classificata; o MDS associata a del (5q) isolata
  • Malattie mieloproliferative: leucemia mielomonocitica cronica; metaplasia mieloide agnogenica con mielofibrosi (mielofibrosi idiopatica); leucemia mielomonocitica giovanile
  • Leucemia mieloide acuta (AML) correlata alla terapia o SMD con precedente tumore maligno in remissione da almeno 12 mesi. Se la remissione è inferiore a 12 mesi, per l'idoneità è richiesta l'approvazione del Medical Monitor o del Protocol Chair

Criteri di esclusione del paziente:

  • Precedenti trapianti allogenici o autologhi utilizzando qualsiasi fonte di cellule staminali emopoietiche; saranno ammissibili i pazienti con neoplasie secondarie che hanno avuto un precedente trapianto autologo; il precedente trapianto autologo deve essere stato eseguito per il tumore maligno primario (come il linfoma) e deve essersi verificato 12 o più mesi prima dell'arruolamento
  • Linfoma (11% dei trapianti NMDP del 2001), altri disturbi maligni (6%) e disturbi non maligni (9%)

Criteri di inclusione dei donatori:

  • Corrispondenza per gli antigeni HLA-A, B e DRB1

    1. Una mancata corrispondenza dell'antigene a HLA-A, B o DRB1 è accettabile con o senza mancata corrispondenza a HLA-C
    2. La tipizzazione avviene mediante tecniche di DNA: risoluzione intermedia per A, B e C e alta risoluzione per DRB1. La tipizzazione HLA-C è obbligatoria ma non conterà nella partita.
  • Disposto a sottoporsi sia al prelievo di midollo osseo che alla somministrazione di G-CSF con aferesi
  • Disposto ad essere assegnato in modo casuale alla raccolta di midollo o PBSC
  • Adeguato accesso venoso periferico per leucaferesi o disposto a sottoporsi a posizionamento di un catetere centrale
  • Affiliazione del centro donatore con NMDP
  • Ulteriori criteri di inclusione dei donatori possono essere trovati nel Donor Companion Manual

Criteri di esclusione del donatore:

  • Gravidanza (siero positivo β-HCG) o allattamento al seno ininterrotto
  • Allergia nota al G-CSF o ai prodotti proteici ricombinanti derivati ​​da E. Coli
  • Storia di malattie autoimmuni
  • Storia di trombosi venosa profonda o tromboembolia venosa
  • Storia di irite o episclerite
  • Storia di gravi reazioni avverse all'anestesia
  • Trombocitopenia (piastrine inferiori a 150.000 per mcL) alla valutazione basale
  • Trattamento in corso con litio
  • Presenza di emoglobina falciforme dimostrata da test appropriati come l'elettroforesi dell'emoglobina
  • Ricezione di terapia sperimentale o agenti sperimentali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Trapianto di midollo osseo
Trapianto allogenico di midollo osseo
Biologico: Trapianto allogenico di midollo osseo
Trapianto di midollo osseo da donatori non consanguinei HLA compatibili.
Comparatore attivo: Trapianto di cellule staminali del sangue
Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Biologico: Trapianto di cellule staminali del sangue periferico
Trapianto di sangue periferico da donatori non consanguinei HLA compatibili.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a due anni
Lasso di tempo: Misurato a 2 anni
Tasso di sopravvivenza globale a 2 anni secondo un'analisi per intenzione di trattare.
Misurato a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Misurato al giorno 28
Misurato al giorno 28
Attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Misurato al giorno 180
Misurato al giorno 180
Fallimento del trapianto
Lasso di tempo: Misurato a 28 e 100 giorni
Misurato a 28 e 100 giorni
Malattia cronica estesa del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Misurato a 730 giorni
Misurato a 730 giorni
GVHD cronica
Lasso di tempo: Misurato a 2 anni
Misurato a 2 anni
Ricaduta
Lasso di tempo: Misurato a 2 anni
Analisi ristretta ai pazienti che hanno ricevuto il trapianto.
Misurato a 2 anni
Infezioni
Lasso di tempo: Misurato a 1 e 2 anni
Numero di segnalazioni di infezione per paziente.
Misurato a 1 e 2 anni
Eventi avversi inattesi di grado III-V
Lasso di tempo: Misurato da 2 anni
Misurato da 2 anni
Grado II-IV acuto di GVHD
Lasso di tempo: 100 giorni, 180 giorni
100 giorni, 180 giorni
GVHD acuta Grado III-IV
Lasso di tempo: 100 giorni, 180 giorni
100 giorni, 180 giorni
Sopravvivenza libera immunosoppressiva (IS) attuale
Lasso di tempo: Misurato a 2 anni
Questa misura dell'esito tiene conto della successiva terapia immunosoppressiva che può verificarsi dopo l'interruzione della terapia immunosoppressiva iniziale.
Misurato a 2 anni
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: Misurato a 100 giorni, 6 mesi e 1 e 2 anni
Misurato a 100 giorni, 6 mesi e 1 e 2 anni
Recupero del donatore della conta ematica completa al basale (CBC) e della conta leucocitaria (WBC) differenziale
Lasso di tempo: Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Recupero del donatore ai punteggi di tossicità basale
Lasso di tempo: Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Qualità della vita del donatore
Lasso di tempo: Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Misurato a 1, 6 e 12 mesi
Qualità della vita del paziente
Lasso di tempo: Misurato al basale, 6 mesi e 1, 2 e 5 anni
Misurato al basale, 6 mesi e 1, 2 e 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2004

Primo Inserito (Stima)

13 gennaio 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMTCTN0201
  • 5U24CA076518 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01HL069294-05 (NIH)
  • BMT CTN 0201 (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I risultati saranno pubblicati in un manoscritto

Periodo di condivisione IPD

Entro 6 mesi dalla chiusura ufficiale dello studio nei siti partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Disponibile al pubblico

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Modulo di consenso informato (ICF)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi