血液がん患者における末梢血幹細胞移植 vs 骨髄移植 (BMT CTN 0201)
2022年12月7日 更新者：Medical College of Wisconsin
G-CSF動員末梢血幹細胞とヒト白血球抗原（HLA）適合非血縁ドナーからの骨髄移植を比較した第III相ランダム化多施設試験（BMT CTN #0201）
この試験は、顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）を動員した末梢血幹細胞（PBSC）と非血縁ドナー由来の骨髄を血液疾患患者に移植する第 III 相、無作為化、非盲検、多施設共同、前向き、比較試験として設計されています。悪性腫瘍。
レシピエントは、移植センターと疾患リスクによって層別化され、PBSC または骨髄アームのいずれかに 1:1 の比率で無作為に割り付けられます。
調査の概要
詳細な説明
バックグラウンド：
同種骨髄移植に関する多くの研究では、骨髄細胞の投与量が多いほど、造血生着がより強固になり、感染性合併症による死亡率が低下することが示されています。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) による動員後に収集された末梢血幹細胞 (PBSC) には、骨髄よりも多数の CD34 陽性 (CD34) 前駆細胞および総細胞が含まれています。 これらの観察は、PBSC の移植が骨髄の移植と比較して低い死亡率につながるという仮説を導きました。 さらに、PBSC 移植片はより高い T 細胞含有量を持ち、おそらくより強力な抗白血病効果を予測します。 ただし、PBSC の T 細胞含有量が高いと、急性および慢性の移植片対宿主病 (GVHD) の発生率と重症度が増加する可能性もあります。 この懸念は、ドナーがレシピエントと無関係である場合に特に深刻です。 この血縁関係のないドナー移植の前向き無作為化多施設臨床試験は、PBSC 移植が骨髄移植と比較して同様の患者生存率をもたらすという仮説を検証します。
デザインの物語:
これは、National Marrow Donor Program (NMDP) および National Institutes of Health (NIH) が後援する第 III 相無作為化非盲検多施設臨床試験です。 この試験の目的は、PBSC と HLA 適合性非血縁ドナーからの骨髄移植後の全生存率に差がないという帰無仮説を検証することです。 この研究では、白血病、骨髄異形成または骨髄増殖症候群の患者に対して、G-CSF 動員 PBSC 移植と HLA 適合非血縁ドナーからの骨髄移植を比較します。 コンディショニングおよび GVHD 予防レジメンはセンターによって、またセンター内でも異なりますが、センターは無作為化の前に各患者にどのレジメンを使用するかを宣言する必要があります。 この試験の主要評価項目は、無作為化後の 2 年生存です。 二次分析では、好中球と血小板の回復、急性および慢性 GVHD、すべての免疫抑制療法の中止、再発、感染、有害事象、および免疫再構築が考慮されます。 この試験には、患者とドナーの生活の質、移植片の組成、および免疫再構成の評価が含まれます。 経過観察期間は 3 年間で、追跡期間は 3 年間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
551
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope National Medical Center
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La Jolla、California、アメリカ、92093-0960
- UCSD Cancer Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-100277
- University of Florida College of Medicine (Shands)
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- Loyola University
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46237
- IBMT (Indiana Blood and Marrow Transplant) at St Francis Franciscan Health
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21228
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- DFCI/Brigham & Women's
-
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Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0942
- University of Michigan Medical Center
-
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Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/Barnes Jewish Hospital
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Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-3330
- University Of Nebraska Medical Center
-
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New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center Cancer Center
-
-
New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14263-0001
- Roswell Park Cancer Institute
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157-1082
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
- Oregon Health & Science University (Peds)
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania Cancer Center
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- University of Pittsburgh Cancer Institute
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-6838
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、77030
- Baylor University Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-2399
- Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-4009
- University of Texas/MD Anderson CRC
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Utah BMT/Primary Children's Medical Center
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Utah BMT/University of Utah Medical School
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0037
- Virginia Commonwealth University MCV Hospitals
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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-
-
-
-
Halifax、カナダ
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre, Calgary
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- Hamilton Health Sciences - McMaster Site
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Ottawa Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
- University of Toronto, Princess Margaret Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
66年歳未満 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
患者の包含基準:
次のいずれかの診断:
- 次の段階の急性骨髄性白血病：最初の寛解、2番目の寛解、3番目以降の寛解、または寛解していない
- 次の段階の急性リンパ芽球性白血病：最初の寛解、2番目の寛解、3番目以降の寛解、または寛解していない
- 次の段階の慢性骨髄性白血病：慢性期、加速期、または芽球期
- 次の段階の骨髄異形成症候群（MDS）：難治性貧血。環状鉄芽球を伴う難治性貧血;多系統異形成を伴う難治性血球減少症;多系統異形成および輪状鉄芽球を伴う難治性血球減少症;過剰な芽球を伴う難治性貧血-1 (5-10% 芽球);過剰な芽球を伴う難治性貧血-2 (10-20% 芽球);分類されていない骨髄異形成症候群;または孤立したデル（5q）に関連するMDS
- 骨髄増殖性疾患：慢性骨髄単球性白血病。骨髄線維症（特発性骨髄線維症）を伴うagnogenic myeloid metaplasia;若年性骨髄単球性白血病
- -少なくとも12か月間寛解している以前の悪性腫瘍を伴う治療関連の急性骨髄性白血病（AML）またはMDS。 寛解が 12 か月未満の場合は、資格を得るためにメディカル モニターまたはプロトコル委員長の承認が必要です。
患者除外基準:
- -造血幹細胞源を使用した以前の同種または自家移植;以前に自家移植を受けたことがある二次悪性腫瘍の患者が対象となります。 -以前の自家移植は、原発性悪性腫瘍（リンパ腫など）に対して行われている必要があり、登録の12か月以上前に行われている必要があります
- リンパ腫 (2001 NMDP 移植の 11%)、その他の悪性疾患 (6%)、および非悪性疾患 (9%)
ドナーの包含基準:
HLA-A、B、DRB1 抗原に対応
- HLA-A、B、または DRB1 での 1 つの抗原ミスマッチは、HLA-C でのミスマッチの有無にかかわらず許容されます
- タイピングは DNA 技術によるものです。A、B、C は中間解像度、DRB1 は高解像度です。 HLA-C タイピングは必須ですが、試合にはカウントされません。
- -骨髄採取とアフェレーシスによるG-CSF投与の両方を喜んで受けます
- -骨髄またはPBSCコレクションのいずれかにランダムに割り当てられることをいとわない
- -白血球除去のための適切な末梢静脈アクセス、または中心カテーテルの配置を受ける意思がある
- NMDPとのドナーセンター提携
- 追加のドナー選択基準は、ドナー コンパニオン マニュアルに記載されています。
ドナー除外基準:
- -妊娠中（血清β-HCG陽性）または中断できない授乳
- -G-CSFまたは大腸菌由来の組換えタンパク質製品に対する既知のアレルギー
- 自己免疫疾患の病歴
- -深部静脈血栓症または静脈血栓塞栓症の病歴
- 虹彩炎または上強膜炎の病歴
- 麻酔に対する重篤な副作用の病歴
- ベースライン評価時の血小板減少症 (mcL あたり 150,000 未満の血小板)
- リチウムによる現在の治療
- -ヘモグロビン電気泳動などの適切な検査によって実証される鎌状ヘモグロビンの存在
- 実験的治療または治験薬の投与を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：骨髄移植
同種骨髄移植
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HLA適合の血縁関係のないドナーからの骨髄移植。
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アクティブコンパレータ：血液幹細胞移植
末梢血幹細胞移植
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HLA適合非血縁ドナーからの末梢血移植。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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2年全生存
時間枠：2年で測定
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治療意図分析による2年での全生存率。
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2年で測定
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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好中球の生着
時間枠：28日目に測定
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28日目に測定
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血小板生着
時間枠：180日目に測定
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180日目に測定
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移植失敗
時間枠：28 日および 100 日で測定
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28 日および 100 日で測定
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広範な慢性移植片対宿主病（GVHD）
時間枠：730日で測定
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730日で測定
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慢性GVHD
時間枠：2年で測定
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2年で測定
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再発
時間枠：2年で測定
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移植を受けた患者に限定した分析。
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2年で測定
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感染症
時間枠：1年と2年で測定
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患者ごとの感染報告数。
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1年と2年で測定
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グレード III～V の予期せぬ有害事象
時間枠：2年単位で測定
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2年単位で測定
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急性GVHDグレードII～IV
時間枠：100日、180日
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100日、180日
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急性GVHDグレードIII～IV
時間枠：100日、180日
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100日、180日
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現在の免疫抑制（IS）フリーサバイバル
時間枠：2年で測定
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このアウトカム指標は、最初の免疫抑制療法の中止後に発生する可能性のあるその後の免疫抑制療法を考慮に入れています。
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2年で測定
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免疫再構築
時間枠：100日、6ヶ月、1年、2年で測定
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100日、6ヶ月、1年、2年で測定
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ベースライン全血球数（CBC）および白血球数（WBC）の差のドナー回復
時間枠：1、6、および 12 か月で測定
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1、6、および 12 か月で測定
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ベースライン毒性スコアへのドナーの回復
時間枠：1、6、および 12 か月で測定
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1、6、および 12 か月で測定
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ドナーの生活の質
時間枠：1、6、および 12 か月で測定
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1、6、および 12 か月で測定
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患者の生活の質
時間枠：ベースライン、6 か月、1 年、2 年、5 年で測定
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ベースライン、6 か月、1 年、2 年、5 年で測定
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Anasetti C, Logan BR, Lee SJ, Waller EK, Weisdorf DJ, Wingard JR, Cutler CS, Westervelt P, Woolfrey A, Couban S, Ehninger G, Johnston L, Maziarz RT, Pulsipher MA, Porter DL, Mineishi S, McCarty JM, Khan SP, Anderlini P, Bensinger WI, Leitman SF, Rowley SD, Bredeson C, Carter SL, Horowitz MM, Confer DL; Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network. Peripheral-blood stem cells versus bone marrow from unrelated donors. N Engl J Med. 2012 Oct 18;367(16):1487-96. doi: 10.1056/NEJMoa1203517.
- Foley B, Cooley S, Verneris MR, Curtsinger J, Luo X, Waller EK, Anasetti C, Weisdorf D, Miller JS. Human cytomegalovirus (CMV)-induced memory-like NKG2C(+) NK cells are transplantable and expand in vivo in response to recipient CMV antigen. J Immunol. 2012 Nov 15;189(10):5082-8. doi: 10.4049/jimmunol.1201964. Epub 2012 Oct 17.
- Switzer GE, Bruce JG, Harrington D, Haagenson M, Drexler R, Foley A, Confer D, Bishop M, Anderlini P, Rowley S, Leitman SF, Anasetti C, Wingard JR. Health-related quality of life of bone marrow versus peripheral blood stem cell donors: a prespecified subgroup analysis from a phase III RCT-BMTCTN protocol 0201. Biol Blood Marrow Transplant. 2014 Jan;20(1):118-27. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.10.024. Epub 2013 Nov 1.
- Waller EK, Logan BR, Harris WA, Devine SM, Porter DL, Mineishi S, McCarty JM, Gonzalez CE, Spitzer TR, Krijanovski OI, Linenberger ML, Woolfrey A, Howard A, Wu J, Confer DL, Anasetti C. Improved survival after transplantation of more donor plasmacytoid dendritic or naive T cells from unrelated-donor marrow grafts: results from BMTCTN 0201. J Clin Oncol. 2014 Aug 1;32(22):2365-72. doi: 10.1200/JCO.2013.54.4577. Epub 2014 Jun 30.
- Khera N, Majhail NS, Brazauskas R, Wang Z, He N, Aljurf MD, Akpek G, Atsuta Y, Beattie S, Bredeson CN, Burns LJ, Dalal JD, Freytes CO, Gupta V, Inamoto Y, Lazarus HM, LeMaistre CF, Steinberg A, Szwajcer D, Wingard JR, Wirk B, Wood WA, Joffe S, Hahn TE, Loberiza FR, Anasetti C, Horowitz MM, Lee SJ. Comparison of Characteristics and Outcomes of Trial Participants and Nonparticipants: Example of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network 0201 Trial. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Oct;21(10):1815-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.06.004. Epub 2015 Jun 11.
- Young JH, Logan BR, Wu J, Wingard JR, Weisdorf DJ, Mudrick C, Knust K, Horowitz MM, Confer DL, Dubberke ER, Pergam SA, Marty FM, Strasfeld LM, Brown JWM, Langston AA, Schuster MG, Kaul DR, Martin SI, Anasetti C; Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network Trial 0201. Infections after Transplantation of Bone Marrow or Peripheral Blood Stem Cells from Unrelated Donors. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Feb;22(2):359-370. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.09.013. Epub 2015 Sep 25.
- Burns LJ, Logan BR, Chitphakdithai P, Miller JP, Drexler R, Spellman S, Switzer GE, Wingard JR, Anasetti C, Confer DL; Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network. Recovery of Unrelated Donors of Peripheral Blood Stem Cells versus Recovery of Unrelated Donors of Bone Marrow: A Prespecified Analysis from the Phase III Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network Protocol 0201. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jun;22(6):1108-1116. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.02.018. Epub 2016 Mar 21.
- Lee SJ, Logan B, Westervelt P, Cutler C, Woolfrey A, Khan SP, Waller EK, Maziarz RT, Wu J, Shaw BE, Confer D, Horowitz MM, Anasetti C. Comparison of Patient-Reported Outcomes in 5-Year Survivors Who Received Bone Marrow vs Peripheral Blood Unrelated Donor Transplantation: Long-term Follow-up of a Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2016 Dec 1;2(12):1583-1589. doi: 10.1001/jamaoncol.2016.2520.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年1月1日
一次修了 (実際)
2013年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2004年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2004年1月12日
最初の投稿 (見積もり)
2004年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月7日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BMTCTN0201
- 5U24CA076518 (米国 NIH グラント/契約)
- U01HL069294-05 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
- BMT CTN 0201 (その他の識別子：Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
結果は原稿に掲載されます
IPD 共有時間枠
-参加施設での公式の研究終了から6か月以内。
IPD 共有アクセス基準
一般公開
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。