Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Perifere bloedstamceltransplantatie versus beenmergtransplantatie bij personen met hematologische kankers (BMT CTN 0201)

7 december 2022 bijgewerkt door: Medical College of Wisconsin

Een gerandomiseerde, multicenter fase III-studie waarin met G-CSF gemobiliseerde perifere bloedstamcellen worden vergeleken met beenmergtransplantatie van humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele niet-verwante donoren (BMT CTN #0201)

De studie is opgezet als een fase III, gerandomiseerde, open-label, multicenter, prospectieve, vergelijkende studie van door granulocytenkoloniestimulerende factor (G-CSF) gemobiliseerde perifere bloedstamcellen (PBSC) versus beenmerg van niet-verwante donoren voor transplantatie bij patiënten met hematologische maligniteiten. Ontvangers worden gestratificeerd naar transplantatiecentrum en ziekterisico en worden gerandomiseerd naar de PBSC- of beenmergarm in een verhouding van 1:1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ACHTERGROND:

Veel onderzoeken naar allogene mergtransplantatie hebben aangetoond dat een hogere dosis mergcellen correleert met een robuustere hematopoëtische implantatie en een lagere mortaliteit door infectieuze complicaties. Perifere bloedstamcellen (PBSC) verzameld na mobilisatie met granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) bevatten een groter aantal CD34-positieve (CD34) voorlopercellen en totale cellen dan beenmerg. Deze waarnemingen leidden tot de hypothese dat transplantatie van PBSC zou leiden tot een lagere mortaliteit in vergelijking met transplantatie van beenmerg. Bovendien hebben PBSC-transplantaten een hoger T-celgehalte, wat een mogelijk krachtiger anti-leukemie-effect voorspelt. Het hogere T-celgehalte van PBSC kan echter ook leiden tot een verhoogde incidentie en ernst van acute en chronische graft-versus-hostziekte (GVHD). Deze zorg is vooral ernstig wanneer de donor geen familie is van de ontvanger. Deze prospectieve, gerandomiseerde, multicenter klinische studie van niet-gerelateerde donortransplantatie zal de hypothese testen dat transplantatie van PBSC leidt tot een vergelijkbare overleving van de patiënt in vergelijking met transplantatie van beenmerg.

ONTWERP VERHAAL:

Dit is een gerandomiseerde, open-label, multicenter klinische studie in fase III, gesponsord door het National Marrow Donor Program (NMDP) en de National Institutes of Health (NIH). Het doel van de studie is om de nulhypothese te testen dat er geen verschil is in totale overleving na PBSC versus beenmergtransplantaties van HLA-compatibele niet-verwante donoren. De studie zal G-CSF-gemobiliseerde PBSC-transplantatie vergelijken met beenmergtransplantatie van HLA-compatibele niet-verwante donoren voor patiënten met leukemie, myelodysplastische of myeloproliferatieve syndromen. Conditionerings- en GVHD-profylaxeregimes zullen per centrum en binnen centra verschillen, maar het centrum moet vóór randomisatie aangeven welke regimes voor elke patiënt zullen worden gebruikt. Het primaire eindpunt van deze studie is 2-jaarsoverleving na randomisatie. Secundaire analyses zullen het herstel van neutrofielen en bloedplaatjes, acute en chronische GVHD, vrije tijd voor alle immunosuppressieve therapie, terugval, infecties, bijwerkingen en immuunreconstitutie in overweging nemen. De proef omvat evaluatie van de levenskwaliteit van de patiënt en de donor, de samenstelling van het transplantaat en de reconstitutie van het immuunsysteem. De opbouw is voorzien voor 3 jaar met een follow-up periode van 3 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

551

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Halifax
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre, Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Hamilton Health Sciences - McMaster Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • University of Toronto, Princess Margaret Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0960
        • UCSD Cancer Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-100277
        • University of Florida College of Medicine (Shands)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46237
        • IBMT (Indiana Blood and Marrow Transplant) at St Francis Franciscan Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21228
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • DFCI/Brigham & Women's
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0942
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-3330
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157-1082
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (Peds)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-6838
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2399
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-4009
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Utah BMT/Primary Children's Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Utah BMT/University of Utah Medical School
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-0037
        • Virginia Commonwealth University MCV Hospitals
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Criteria voor patiëntopname:

Een van de volgende diagnoses:

  • Acute myeloïde leukemie in de volgende stadia: eerste remissie, tweede remissie, derde of volgende remissie, of niet in remissie
  • Acute lymfatische leukemie in de volgende stadia: eerste remissie, tweede remissie, derde of volgende remissie, of niet in remissie
  • Chronische myeloïde leukemie in de volgende stadia: chronische fase, acceleratiefase of blastaire fase
  • Myelodysplastische syndromen (MDS) in de volgende stadia: refractaire anemie; refractaire anemie met geringde sideroblasten; refractaire cytopenie met multilineaire dysplasie; refractaire cytopenie met multilineaire dysplasie en geringde sideroblasten; refractaire bloedarmoede met teveel blasten-1 (5-10% blasten); refractaire bloedarmoede met teveel blasten-2 (10-20% blasten); myelodysplastisch syndroom, niet geclassificeerd; of MDS geassocieerd met geïsoleerde del (5q)
  • Myeloproliferatieve ziekten: chronische myelomonocytische leukemie; agnogene myeloïde metaplasie met myelofibrose (idiopathische myelofibrose); juveniele myelomonocytaire leukemie
  • Therapiegerelateerde acute myeloïde leukemie (AML) of MDS met een eerdere maligniteit die al ten minste 12 maanden in remissie is. Als de kwijtschelding minder dan 12 maanden duurt, is goedkeuring van de medische monitor of protocolleerstoel vereist om in aanmerking te komen

Criteria voor uitsluiting van patiënten:

  • Eerdere allogene of autologe transplantaties met behulp van een hematopoëtische stamcelbron; patiënten met secundaire maligniteiten die eerder een autologe transplantatie hebben ondergaan, komen in aanmerking; de eerdere autologe transplantatie moet zijn uitgevoerd voor de primaire maligniteit (zoals lymfoom) en moet 12 of meer maanden voorafgaand aan de inschrijving hebben plaatsgevonden
  • Lymfoom (11% van NMDP-transplantaties in 2001), andere kwaadaardige aandoeningen (6%) en niet-kwaadaardige aandoeningen (9%)

Criteria voor donoropname:

  • Komt overeen met HLA-A-, B- en DRB1-antigenen

    1. Eén antigeen-mismatch op HLA-A, B of DRB1 is acceptabel met of zonder mismatch op HLA-C
    2. Typen gebeurt met DNA-technieken: tussenliggende resolutie voor A, B en C, en hoge resolutie voor DRB1. HLA-C-typering is verplicht, maar telt niet mee in de wedstrijd.
  • Bereid om zowel beenmergoogst als G-CSF-toediening met aferese te ondergaan
  • Bereid om willekeurig te worden toegewezen aan merg- of PBSC-verzameling
  • Adequate perifere veneuze toegang voor leukaferese of bereidheid om plaatsing van een centrale katheter te ondergaan
  • Donorcentrum aansluiting bij NMDP
  • Aanvullende donorinclusiecriteria zijn te vinden in de Donor Companion Manual

Criteria voor uitsluiting van donoren:

  • Zwanger (positief serum β-HCG) of ononderbroken borstvoeding
  • Bekende allergie voor G-CSF of voor van E. coli afgeleide recombinante eiwitproducten
  • Geschiedenis van auto-immuunziekten
  • Geschiedenis van diepe veneuze trombose of veneuze trombo-embolie
  • Geschiedenis van iritis of episcleritis
  • Geschiedenis van ernstige bijwerkingen op anesthesie
  • Trombocytopenie (bloedplaatjes minder dan 150.000 per mcL) bij baseline-evaluatie
  • Huidige behandeling met lithium
  • Aanwezigheid van sikkelhemoglobine zoals aangetoond door geschikte tests zoals hemoglobine-elektroforese
  • Experimentele therapie of onderzoeksmiddelen ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Beenmerg transplantatie
Allogene beenmergtransplantatie
Biologisch: Allogene beenmergtransplantatie
Beenmergtransplantatie van HLA-compatibele niet-verwante donoren.
Actieve vergelijker: Bloedstamceltransplantatie
Perifere bloedstamceltransplantatie
Biologisch: Perifere bloedstamceltransplantatie
Perifere bloedtransplantatie van HLA-compatibele niet-verwante donoren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving van twee jaar
Tijdsspanne: Gemeten op 2 jaar
Algeheel overlevingspercentage na 2 jaar volgens een intention-to-treat-analyse.
Gemeten op 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neutrofiele innesteling
Tijdsspanne: Gemeten op dag 28
Gemeten op dag 28
Bloedplaatjes enting
Tijdsspanne: Gemeten op dag 180
Gemeten op dag 180
Transplantatie mislukt
Tijdsspanne: Gemeten op 28 en 100 dagen
Gemeten op 28 en 100 dagen
Uitgebreide chronische graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Gemeten op 730 dagen
Gemeten op 730 dagen
Chronische GVHD
Tijdsspanne: Gemeten op 2 jaar
Gemeten op 2 jaar
Terugval
Tijdsspanne: Gemeten op 2 jaar
Analyse beperkt tot patiënten die de transplantatie hebben ondergaan.
Gemeten op 2 jaar
Infecties
Tijdsspanne: Gemeten op 1 en 2 jaar
Aantal infectiemeldingen per patiënt.
Gemeten op 1 en 2 jaar
Graad III-V Onverwachte bijwerkingen
Tijdsspanne: Gemeten met 2 jaar
Gemeten met 2 jaar
Acute GVHD Graad II-IV
Tijdsspanne: 100 dagen, 180 dagen
100 dagen, 180 dagen
Acute GVHD Graad III-IV
Tijdsspanne: 100 dagen, 180 dagen
100 dagen, 180 dagen
Huidige immunosuppressieve (IS) vrije overleving
Tijdsspanne: Gemeten op 2 jaar
Deze uitkomstmaat houdt rekening met daaropvolgende immunosuppressieve therapie die kan optreden na stopzetting van de initiële immunosuppressieve therapie.
Gemeten op 2 jaar
Immuun reconstitutie
Tijdsspanne: Gemeten op 100 dagen, 6 maanden en 1 en 2 jaar
Gemeten op 100 dagen, 6 maanden en 1 en 2 jaar
Donor Herstel van Baseline Complete Blood Count (CBC) en White Blood Cell Count (WBC) Differentieel
Tijdsspanne: Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Donorherstel tot baseline toxiciteitsscores
Tijdsspanne: Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Kwaliteit van leven van donoren
Tijdsspanne: Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Gemeten op 1, 6 en 12 maanden
Levenskwaliteit van de patiënt
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline, 6 maanden en 1, 2 en 5 jaar
Gemeten bij baseline, 6 maanden en 1, 2 en 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2004

Eerst geplaatst (Schatting)

13 januari 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMTCTN0201
  • 5U24CA076518 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01HL069294-05 (NIH)
  • BMT CTN 0201 (Andere identificatie: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

De resultaten worden gepubliceerd in een manuscript

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen 6 maanden na officiële afsluiting van de studie op deelnemende locaties.

IPD-toegangscriteria voor delen

Beschikbaar voor het publiek

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren