동형접합 시토스테롤혈증을 치료하기 위한 고용량 에제티미브

포함 기준:

이 연구에 등록하려면 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 환자는 방문 1 기준으로 18세 이상 85세 이하입니다.
2. 환자는 혈장 시토스테롤 농도가 5mg/dL(0.13mmol/L)를 초과하는 병력이 있는 동형 접합성 시토스테롤혈증 진단을 받았습니다.
3. 환자는 방문 1 이전 최소 6개월 동안 매일 에제티미브 10 mg의 지속적인 안정적인 요법을 받았습니다.

4. 환자가 현재 시토스테롤혈증 치료(에제티미브 10mg 외에)를 받고 있는 경우, 치료 요법은 방문 1 이전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.

   참고: 치료에는 담즙산염 결합 수지, 스타틴 및/또는 성분채집술이 포함될 수 있습니다.

5. 환자는 연구 기간 동안 현재 치료 요법을 기꺼이 유지해야 합니다.
6. 환자는 방문 1 이전 최소 4주 동안 안정적인 식이 요법을 받아야 합니다.
7. 환자는 연구 기간 동안 이 식단을 기꺼이 유지해야 합니다.
8. 환자는 남성 또는 폐경기 여성입니다. 환자는 외과적으로 불임 수술을 받았거나 임신 가능성이 매우 높은 폐경 전 여성이며, 연구 치료 시작 전 72시간 이내에 소변 베타-hCG 임신 테스트에서 음성을 보였습니다.

참고: 임신 가능성이 높음은 다음과 같은 여성으로 정의됩니다. (1) 파트너가 정관 수술을 받았거나 (2) 불만 없이 3개월 이상 구리 자궁 내 장치(IUD)를 삽입했거나 (3) 이성애 성교를 삼가했습니다. , 또는 (4) 이중 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의하거나 (5) 비주기적 경구 피임약을 사용합니다.

제외 기준:

1. 환자는 조사자의 의견에 따라 환자에게 위험을 초래할 수 있거나 연구 참여를 방해하거나 이 프로토콜의 기준을 충족하지 않는 상태를 가집니다.

   무작위화 이전의 병력 및 실험실 이상:

2. 환자는 방문 1에서 임상적으로 유의한 실험실 이상 및/또는 방문 2 이전에 이용 가능한 마지막 실험실 결과를 가집니다:

나. ALT(SGPT)는 3 x ULN(75mU/mL 또는 75IU/L) 이상입니다.

ii. AST(SGOT)는 3 x ULN(66 mU/mL 또는 66 IU/L) 이상입니다.

iii. 6 microIU/mL 또는 6mIU/L보다 큰 TSH - 또는 1차 방문 전 6주 이내에 갑상선 기능 저하증에 대한 약물 변경.

iv. 3 x ULN(360 mg/dL 또는 360 IU/L) 이상의 CPK 및 근병증과 일치하는 근육 증상과 함께 다시 그리기 시 지속적인 상승.

씨. 환자는 에제티미브에 대한 금기의 과민성을 알고 있습니다.

디. 환자가 모유 수유 중입니다.

이자형. 환자의 체중은 40kg 미만입니다.

에프. 환자는 방문 1 이전 30일 이내에 다른 연구 약물로 치료를 받았습니다.

금지된 의료 조건:

g. 환자는 조절되지 않는 심장 부정맥이 있습니다.

시간. 환자는 방문 1의 1개월 이내에 불안정 협심증이 있었습니다.

나. 환자는 중증/불안정한 말초 혈관 질환이 있습니다.

제이. 환자는 1차 방문 후 1개월 이내에 증상이 있는 경동맥 질환(일과성 허혈 발작, 뇌졸중)을 앓았습니다.

케이. 환자는 1차 방문 1개월 이내에 심근경색이 있었다.

엘. 환자는 1차 방문 후 1개월 이내에 관상동맥우회술 또는 기타 침습적 관상동맥 시술을 받았습니다.

중. 환자는 제1형 또는 제2형 진성 당뇨병이 매우 잘 조절되지 않았거나(1차 방문 시 HbA1c가 10% 초과), 또는 1차 방문 전 8주 이내에 항당뇨 요법을 변경했습니다.

N. 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 180mmHg 초과 및/또는 확장기 혈압 110mmHg 초과)이 있는 환자.

영형. 환자는 신장 기능 장애(크레아티닌 2.0 mg/dL 또는 176.80 micromol/L 초과) 또는 방문 1에서 신염 증후군이 있습니다.

피. 환자는 활동성 또는 만성 간담도 질환 또는 간 질환이 있습니다.

큐. 환자는 인체 면역결핍(HIV) 양성인 것으로 알려져 있습니다.

아르 자형. 환자는 지난 5년 이내에 심각한 정신 질환, 약물/알코올 남용 또는 적절하게 조절되지 않고 약물 요법으로 안정적인 주요 정신 질환의 병력이 있습니다.

에스. 환자는 지난 5년 이내에 암에 걸렸습니다(성공적으로 치료된 피부의 기저 및 편평 세포 암종 제외).

병용 약물/치료:

티. 환자가 스타틴을 복용 중이고 스타틴 병용에 대한 주의 사항 또는 금기 사항이 있는 약제로 치료를 받았거나 치료가 필요할 가능성이 있는 약제입니다.

참고: 이러한 제제에는 스타틴과 알려진 상호작용이 있는 제제가 포함됩니다.

유. 환자가 뇌하수체/부신 질환에 대한 안정적인 대체 요법으로 사용하지 않는 한 경구용 코르티코스테로이드를 복용하고 있습니다. 이러한 적응증의 경우, 환자는 방문 1 이전 최소 3개월 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.

v. 환자는 1차 방문 전 최소 6주 동안 안정적인 요법으로 치료받지 않는 한 티아지드 이뇨제를 사용 중이며 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.

승. 환자는 방문 1 전 3개월 이내에 회장 우회로 수술을 받았습니다.

엑스. 환자는 현재 피토스테롤/피토스타놀을 함유한 마가린 또는 시토스테롤 및 캄페스테롤 농도를 증가시키는 것으로 알려진 기타 보충제/약물을 복용하고 있습니다.