골수이형성 증후군 환자를 치료하는 Belinostat
골수이형성 증후군 치료를 위한 히스톤 데아세틸라제 억제제 PXD101의 2상 연구
연구 개요
상세 설명
목표:
I. 아자시티딘 치료 후 진행되었거나 부적격인 골수이형성 증후군 환자에서 PXD101(벨리노스타트)의 효능 및 안전성 확립.
II. 히스톤 아세틸화, 유전자 발현 프로파일링 및 DNA 메틸화 분석을 통해 이러한 환자에서 PXD101의 생물학적 활성을 평가합니다.
개요: 이것은 다기관 연구입니다.
환자는 1-5일에 30분에 걸쳐 벨리노스타트를 정맥 주사(IV)받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4코스 동안 21일마다 반복됩니다. 4코스 후 완전 반응, 부분 반응 또는 혈액학적 개선을 달성한 환자는 추가로 4코스의 치료를 받습니다. 연구 치료 완료 후 환자는 최대 3년 동안 3-6개월마다 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
조직학적으로 확인된 골수이형성 증후군(MDS)
- De novo 또는 보조 MDS
골수 모세포가 5% 미만인 환자는 다음 기준 중 1개 이상을 충족해야 합니다.
- 헤모글로빈이 10.0 g/dL 미만이거나 지난 3개월 이내에 RBC 수혈이 필요한 증상이 있는 빈혈
- 혈소판 수가 2개 이상인 혈소판 감소증 < 50,000/mm³ 또는 혈소판 수혈이 필요한 심각한 출혈
- 절대 호중구 수가 2 이상인 호중구 감소증 < 1,000/mm³
- 급성 골수성 백혈병 없음(≥ 20% 골수 모세포)
- ECOG 수행 상태 0-2
- 기대 수명 > 12주
- 빌리루빈 ≤ 정상 상한치(ULN)의 1.5배
- AST ≤ ULN의 2배
- 크레아티닌 ≤ 2.0mg/dL
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 음성 임신 테스트
- 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- PXD101과 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력 없음
- HIV 양성 없음
- QTc 간격 ≤ 500msec
- 긴 QT 증후군 없음
다음 중 하나를 포함하여 중대한 심혈관 질환이 없음:
- 불안정 협심증
- 조절되지 않는 고혈압
- 원발성 심장 질환과 관련된 울혈성 심부전
- 항부정맥 치료가 필요한 상태
- 허혈성 또는 중증 판막 심장 질환
- 최근 6개월 이내의 심근경색
- 기타 조절되지 않는 심각한 의학적 상태(예: 심장 부정맥 또는 당뇨병) 없음
- 이전 치료에서 회복됨
MDS에 대한 이전 치료법이 2개 이하
- 이전 조혈 성장 인자, 안드로겐 및 기타 지지 요법 제제는 허용되며 이전 치료 총계에서 고려되지 않습니다.
- 이전 동종 줄기 세포 이식 없음
- 이전 방사선 요법 또는 화학 요법(니트로소우레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주) 이후 4주 이상
- MDS 치료를 위한 사전 히스톤 데아세틸라제(HDAC) 억제제 없음
- 이전 발프로산 또는 기타 HDAC 억제제 복용 후 2주 이상
- 다른 동시 조사 요원 없음
다음 중 하나를 포함하여 torsades depointes를 유발할 수 있는 병용 약물 없음:
- 디소피라미드
- 도페틸리드
- 이부틸라이드
- 프로카인아마이드
- 퀴니딘
- 소탈롤
- 베프리딜
- 메타돈
- 아미오다론 염산염
- 삼산화비소
- 시사프리드
- 칼슘 채널 차단제(예: 리도플라진)
- 항감염제(즉, 클라리스로마이신, 에리스로마이신, 할로판트린, 펜타미딘 또는 스파플록사신)
- 돔페리돈 또는 드로페리돌
- 항정신병제(예: 클로르프로마진, 할로페리돌, 메소리다진, 티오리다진 또는 피모지드)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 치료(효소 억제제 요법)
환자는 1-5일에 30분에 걸쳐 벨리노스타트 IV를 투여받습니다.
치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4코스 동안 21일마다 반복됩니다.
|
주어진 IV
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최소 4주 간격으로 2회 연속 평가에서 확인된 반응(완전 반응, 부분 반응 또는 혈액학적 개선)의 수
기간: 12주
|
응답 완료(CR) CR은 이형성증의 증거 없이 5% 미만의 골수모세포를 나타내는 골수를 갖고 최소 2개월 동안 적절한 말초 혈액 수치(헤모글로빈 > 11g/dl, 호중구 ≥ 1500/mm3, 혈소판 ≥ 100,000/mm3)를 가진 참가자로 정의됩니다. mm3) 주변에 폭발이 없습니다. 부분 응답(PR) 골수모세포종을 제외한 모든 CR 기준은 전처리에 비해 50% 이상 감소했거나 전처리보다 덜 발전된 WHO 분류였습니다. 혈액학적 개선(HI) 전처리 시 헤모글로빈이 11g/dl 미만인 참가자의 경우 헤모글로빈이 2g/dl 증가하거나 전처리 시 헤모글로빈이 100,000/mm^3 미만인 참가자의 경우 혈소판이 >30,000/mm^3 증가하거나 호중구 수가 100% 증가합니다. 전처리 시 <1500/mm^3인 참가자 |
12주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
진행 시간
기간: 등록부터 진행 날짜 또는 마지막 후속 조치까지의 시간, 최대 3년 평가
|
Kaplan-Meier의 방법을 사용하여 추정했습니다.
|
등록부터 진행 날짜 또는 마지막 후속 조치까지의 시간, 최대 3년 평가
|
|
전반적인 생존
기간: 등록일로부터 최종 추시일 또는 사유로 인한 사망일까지, 최대 3년으로 평가
|
Kaplan-Meier의 방법을 사용하여 추정했습니다.
|
등록일로부터 최종 추시일 또는 사유로 인한 사망일까지, 최대 3년으로 평가
|
|
응답 기간
기간: 문서화된 반응 날짜부터 진행 날짜 또는 마지막 추적 날짜까지, 최대 3년 평가
|
Kaplan-Meier의 방법을 사용하여 추정했습니다.
|
문서화된 반응 날짜부터 진행 날짜 또는 마지막 추적 날짜까지, 최대 3년 평가
|
|
골수형성이상증후군 환자에 대한 벨리노스타트의 독성
기간: 각 코스 전(21일마다), 연구 치료 완료 후 최대 3년 동안 3개월마다
|
CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 3.0을 사용하여 등급을 매겼습니다.
적어도 연구 치료와 관련이 있을 가능성이 있는 것으로 간주되는 사건을 보고합니다.
|
각 코스 전(21일마다), 연구 치료 완료 후 최대 3년 동안 3개월마다
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Amanda Cashen, Mayo Clinic
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NCI-2009-00143 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- P30CA015083 (미국 NIH 보조금/계약)
- N01CM62205 (미국 NIH 보조금/계약)
- 7258 (기타 보조금/기금 번호: DHHS)
- MAYO-MC0581
- NCI-7258
- CDR0000489197
- MC0581 (기타 식별자: Mayo Clinic)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .