Alglucosidase Alfa의 고용량 또는 고용량 빈도 연구
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
표준 용량 요법에 최적의 반응을 보이지 않는 폼페병 환자에서 고용량 또는 고용량 알글루코시다아제 알파 치료의 안전성 및 효능에 대한 탐색적, 공개 라벨 연구
폼페병(제2형 글리코겐 축적병이라고도 함)은 산성 알파-글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다.
일반적으로 GAA는 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하기 위해 신체 세포에서 사용됩니다.
폼페병 환자의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장과 골격근에 저장되어 정상적인 기능을 방해합니다.
이 탐색적 연구의 목적은 폼페병 환자에서 알글루코시다제 알파의 대체 투여 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 연구 시작 직전 개월 치료.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국
-
-
California
-
Stanford, California, 미국
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, 미국
-
-
New York
-
Glenn Falls, New York, 미국
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다
-
-
-
-
-
Parkville Victoria, 호주
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 또는 환자의 법적 보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다.
- 환자는 피부 섬유아세포 또는 혈액의 문서화된 GAA 결핍으로 정의되는 폼페병의 임상 진단을 받아야 합니다.
- 환자는 연구 시작 직전 최소 6개월 동안 알글루코시다아제 알파(격주로 20mg/kg)의 표준 투여 요법을 준수해야 합니다.
환자는 알글루코시다아제 알파 치료를 시작하기 전의 상태와 비교하여 다음 매개변수 중 하나 이상에서 임상적 감소 또는 최적이 아닌 개선을 보여야 합니다.
- 심장: 알글루코시다아제 알파로 최소 6개월의 정기적인 치료 후 좌심실 질량(LVM) Z-점수 ≥6 또는 LVM 지수 ≥150g/m2; 또는
- 호흡기: 알글루코시다제 알파로 최소 6개월의 정기적인 치료 후 인공호흡기(침습적 또는 비침습적) 사용이 필요한 호흡 부전의 새로운 발달. 연구 등록 전 최소 4주 동안 환기 보조가 필요해야 합니다. 또는
- 운동 능력:
- 연구 시작 시 2세 이하인 환자의 경우, 알글루코시다아제 알파로 최소 6개월의 정기적인 치료 후 최소 2개의 새로운 총 운동 이정표를 획득하지 못했습니다. 또는
- 연구 등록 시 > 2세인 환자의 경우, 알글루코시다아제 알파를 사용한 최소 6개월의 정규 치료 후 상지의 기능적 사용 상실을 통해 연구자가 결정한 바와 같이 근위부 상지 근육 약화의 악화, 또는
- 연구 시작 시 > 8세인 환자의 경우, 알글루코시다아제 알파를 사용한 정규 치료 최소 6개월 후 수기 근육 검사의 종적 평가를 통해 연구자가 결정한 근위부 상지 근육 약화의 악화, 또는
- 이전에 보행이 가능한 환자의 경우 알글루코시다제 알파로 최소 6개월의 정기적인 치료 후 근위부 하지 근육 약화의 악화로 인해 보행을 위한 보조 장치를 사용하는 진행.
제외 기준:
- 18세 미만 환자의 경우, CRIM(교차 반응성 면역 물질) 분석 결과 음성(프로토콜 수정안 #2에 추가됨);
- 연구자의 의견에 알글루코시다제 알파의 안전성 및/또는 효능의 치료 또는 평가를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태;
- 환자는 현재 알글루코시다아제 알파를 받고 있지 않습니다.
- 환자는 중대한 선천적 이상이 있습니다.
- 환자가 연구 등록 전 30일 이내에 조사 제품(제품이 시판되지 않는 지역의 알글루코시다제 알파 제외)을 사용한 경우
- 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 알글루코시다아제 알파 20 mg/kg 매주
참가자들은 52주 동안 매주 알글루코시다아제 알파 20mg/kg으로 치료를 받았습니다.
이것은 '빈번한 복용량' 팔이었습니다.
|
정맥 주입
다른 이름들:
|
|
실험적: 알글루코시다아제 알파 40 mg/kg 격주
참가자들은 52주 동안 격주로 알글루코시다제 알파 40mg/kg을 투여받았습니다.
이것은 '고용량' 팔이었습니다.
|
정맥 주입
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
표준 치료에서 호흡 저하가 있는 참가자에 대한 기준선과 비교한 치료 기간 동안 참가자의 효능 반응
기간: 기준선, 52주차
|
표준 치료를 받는 동안 연구 전 심장, 호흡 및/또는 운동 기능 매개변수의 임상적 감소 또는 준최적 임상 반응을 기준으로 참가자를 등록했습니다.
각 참가자는 52주차에 기준선에서 감소한 기준의 변화에 대해 평가되었습니다. 인공호흡기 사용의 변화로 측정한 호흡 저하가 이 결과에 요약되어 있습니다.
인공호흡기 사용이 개선되었을 수 있습니다(인공호흡기 지원 사용 감소), 변화가 없거나 악화되었습니다(인공호흡기 지원 사용 증가).
각 참가자는 자신의 컨트롤 역할을 했습니다.
|
기준선, 52주차
|
|
표준 치료에서 운동 기능 저하가 있는 참가자에 대한 기준선과 비교한 치료 기간 동안 참가자의 효능 반응
기간: 기준선, 52주차
|
표준 치료를 받는 동안 연구 전 심장, 호흡 및/또는 운동 기능 매개변수의 임상적 감소 또는 준최적 임상 반응을 기준으로 참가자를 등록했습니다.
각 참가자는 52주차에 기준선에서 감소한 기준의 변화에 대해 평가되었습니다. 주로 Gross Motor Function Measure 66 및 Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory 결과에 기반한 운동 기능 감소가 요약됩니다.
참가자는 운동 기능을 얻거나(개선), 변화가 없거나(감소 중지), 계속 손실(악화)될 수 있습니다.
각 참가자는 자신의 컨트롤 역할을 했습니다.
|
기준선, 52주차
|
|
치료 기간 동안 치료 관련 부작용을 보고한 참가자 요약
기간: 1일차부터 52주차까지
|
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 치료 관련 AE 및 주입 관련 반응(IAR)을 경험한 참가자의 전반적인 안전성 요약.
요약은 연구 치료 개시 후 발생한 AE로 정의되는 치료 긴급 AE(TEAE)를 기반으로 합니다.
|
1일차부터 52주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
좌심실 질량(LVM) Z-점수의 기준 값
기간: 0일
|
Z 점수는 정규 분포의 평균에서 표준 편차(SD)의 수를 나타냅니다.
음수 값은 평균 LVM보다 작은 것을 나타내고 0보다 큰 값은 평균보다 큰 LVM을 나타냅니다.
정상 범위는 -2~2이고 2보다 크면 좌심실 비대를 나타낼 수 있습니다.
모든 매개변수에 대한 Z-점수는 체표면적(BSA)이 일치하는 참조 모집단을 기반으로 매사추세츠주 보스턴에 있는 어린이 병원(Colan, 1992, J Am Coll Cardiol)의 표준 데이터를 참조하여 계산됩니다.
LVM에 대한 Z-점수는 중앙 심장전문의가 제공했습니다.
|
0일
|
|
52주차에 좌심실 질량(LVM) Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
Z 점수는 정규 분포의 평균에서 표준 편차(SD)의 수를 나타냅니다.
기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 긍정적인 변화는 LVM Z 점수의 증가를 나타냅니다.
정상 범위는 -2~2이고 2보다 크면 좌심실 비대를 나타낼 수 있습니다.
모든 매개변수에 대한 Z-점수는 체표면적(BSA)이 일치하는 참조 모집단을 기반으로 매사추세츠주 보스턴에 있는 어린이 병원(Colan, 1992, J Am Coll Cardiol)의 표준 데이터를 참조하여 계산됩니다.
LVM에 대한 Z-점수는 중앙 심장전문의가 제공했습니다.
|
기준선, 52주차
|
|
좌심실질량지수(LVMI)의 기준치
기간: 0일
|
기준선에서 심초음파로 측정한 좌심실 질량 지수(LVMI)를 사용하여 중앙 심장 전문의가 심장 병태생리를 평가했습니다.
좌심실 질량은 LVMI 계산에서 참가자의 신체 표면적에 맞게 조정됩니다.
|
0일
|
|
52주차에 좌심실 질량 지수(LVMI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
심장 병리생리학은 기준선에서 그리고 치료 12개월 후(52주차) 심초음파로 측정한 좌심실 질량 지수(LVMI)를 사용하여 중앙 심장 전문의에 의해 평가되었습니다.
좌심실 질량은 LVMI 계산에서 참가자의 신체 표면적에 맞게 조정됩니다.
|
기준선, 52주차
|
|
마지막 평가(약 52주차)에서 인공호흡기 사용의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 약 52주차
|
마지막 평가에서 인공호흡기 사용의 기준선으로부터의 변화는 개선(인공호흡기 지원 사용 감소), 변화 없음, 악화(인공호흡기 지원 사용 증가) 및 인공호흡기 지원 사용 안함으로 요약됩니다.
|
기준선, 약 52주차
|
|
52주차에 수동 근육 검사(MMT) 총 점수로 측정한 신체 근력의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차
|
신체 근력은 0-10 척도의 MMT 점수로 측정되며 점수가 높을수록 신체 근력이 더 강함을 나타냅니다.
|
기준선, 52주차
|
|
대운동 기능 측정 66(GMFM-66) 결과에 대한 원시 점수의 기준 값
기간: 0일
|
Gross Motor Function Measure 66은 총 원 점수 범위가 0 - 198인 66개의 질문을 포함합니다.
원시 점수는 다음 차원에서 파생됩니다. 누워서 굴리기 = 12; 앉기 = 45; 기어 다니기 및 무릎 꿇기 = 30; 스탠딩 = 39; 걷기, 달리기, 뛰기 = 72.
점수가 높을수록 총 운동 기능이 우수함을 나타냅니다.
|
0일
|
|
52주차 대운동 기능 측정 66(GMFM-66) 결과에 대한 원시 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
|
Gross Motor Function Measure 66은 총 원 점수 범위가 0 - 198인 66개의 질문을 포함합니다.
원시 점수는 다음 차원에서 파생됩니다. 누워서 굴리기 = 12; 앉기 = 45; 기어 다니기 및 무릎 꿇기 = 30; 스탠딩 = 39; 걷기, 달리기, 뛰기 = 72.
점수가 높을수록 총 운동 기능이 우수함을 나타냅니다.
|
기준선, 52주차
|
|
Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory(Pompe PEDI)로 측정한 이동성의 기준치
기간: 0일
|
폼페병 PEDI는 2개월부터 청소년기까지의 폼페병 소아의 기능적 능력과 수행 능력을 평가하기 위해 개발된 PEDI의 질병별 버전입니다.
이동성 영역에 대한 기준선 결과가 보고됩니다.
척도 점수는 새로운 기술 습득 또는 새로운 수준의 독립성과 함께 시간 경과에 따른 성과 변화의 평가 척도로 사용됩니다.
점수 범위는 0-100이며 "0"에 가까운 점수는 낮은 능력을 나타내고 "100"에 가까운 점수는 높은 능력을 나타냅니다.
|
0일
|
|
52주차에 Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory(Pompe PEDI)로 측정한 이동성의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 52주차
|
폼페병 PEDI는 2개월부터 청소년기까지의 폼페병 소아의 기능적 능력과 수행 능력을 평가하기 위해 개발된 PEDI의 질병별 버전입니다.
이동성 영역에 대한 기준선 결과의 변경 사항이 보고됩니다.
척도 점수는 새로운 기술 습득 또는 새로운 수준의 독립성과 함께 시간 경과에 따른 성과 변화의 평가 척도로 사용됩니다.
점수 범위는 0-100이며 "0"에 가까운 점수는 낮은 능력을 나타내고 "100"에 가까운 점수는 높은 능력을 나타냅니다.
|
기준선, 52주차
|
|
의학적 결과 연구 약식 건강 조사(SF-36)의 규범적 신체 구성 요소 요약에 대한 기준 값
기간: 0일
|
건강 관련 삶의 질은 14세 이상의 참여자를 대상으로 의학적 결과 연구(MOS) 약식 건강 설문조사(SF-36)의 신체 구성 요소 요약(PCS) 점수를 사용하여 측정됩니다.
SF-36 규범 기반 점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10입니다.
점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
|
0일
|
|
52주차에 의학적 결과 연구 약식 건강 조사(SF-36)의 규범적 신체 구성 요소 요약의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
|
건강 관련 삶의 질은 14세 이상의 참여자를 대상으로 의학적 결과 연구(MOS) 약식 건강 설문조사(SF-36)의 신체 구성 요소 요약(PCS) 점수를 사용하여 측정됩니다.
SF-36 규범 기반 점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10입니다.
점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
|
기준선, 52주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 6월 6일
처음 게시됨 (추정)
2007년 6월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU03306
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .