Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alglucosidase Alfan korkean annoksen tai suuren annoksen frekvenssitutkimus

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Tutkiva, avoin tutkimus suuren annoksen tai suuren taajuuden alglucosidase alfa -hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Pompen tauti ja joilla ei ole optimaalista vastetta vakioannosohjelmalle

Pompen tauti (tunnetaan myös nimellä glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II) johtuu kriittisen happaman alfaglukosidaasin (GAA) -nimisen entsyymin puutteesta kehossa. Normaalisti kehon solut käyttävät GAA:ta hajottamaan glykogeenia (varastoitunut sokerimuoto) erikoistuneissa rakenteissa, joita kutsutaan lysosomeiksi. Pompen tautia sairastavilla potilailla liiallinen määrä glykogeenia kerääntyy ja varastoituu eri kudoksiin, erityisesti sydämeen ja luustolihakseen, mikä estää niiden normaalin toiminnan. Tämän esittelevän tutkimuksen tavoitteena on arvioida alglukosidaasi alfan vaihtoehtoisten annosteluohjelmien turvallisuutta ja tehokkuutta Pompen tautia sairastavilla potilailla, jotka eivät ole osoittaneet optimaalista vastetta tavanomaiselle annosteluohjelmalle 20 mg/kg joka toinen viikko vähintään 6. kuukauden hoitoon välittömästi ennen tutkimukseen tuloa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Parkville Victoria, Australia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • New York
      • Glenn Falls, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tai potilaan laillisen huoltajan on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista;
  • Potilaalla on oltava Pompen taudin kliininen diagnoosi, joka määritellään dokumentoidun GAA-puutosen perusteella ihon fibroblasteissa tai veressä;
  • Potilaan on täytynyt noudattaa alglukosidaasi alfan (20 mg/kg joka toinen viikko) standardiannostusohjelmaa vähintään 6 kuukauden ajan välittömästi ennen tutkimukseen osallistumista

  • Ennen alglukosidaasi alfa -hoidon aloittamista potilaan kliinisen heikkenemisen tai suboptimaalisen parannuksen on oltava vähintään yksi seuraavista parametreista verrattuna hänen tilaansa:

    1. Sydän: Vasemman kammion massa (LVM) Z-pisteet ≥6 tai LVM-indeksi ≥150 g/m2 vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen; TAI
    2. Hengityselimet: Uusi hengitysvajaus, joka vaatii hengitysapua (invasiivista tai ei-invasiivista) vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen. Hengitysapua on täytynyt tarvita vähintään 4 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista; TAI
    3. Motoriset taidot:
  • Potilaat, jotka ovat ≤ 2-vuotiaita tutkimukseen tullessa, eivät ole saavuttaneet vähintään kahta uutta bruttomotorista virstanpylvästä vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen; TAI
  • Tutkijan määrittämä proksimaalisen yläraajojen lihasheikkouden paheneminen tutkimukseen tullessa yli 2-vuotiailla potilailla, jotka johtuvat yläraajojen toimintakyvyn heikkenemisestä vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa-hoidon jälkeen, TAI
  • Yli 8-vuotiailla potilailla tutkimukseen osallistuessa proksimaalisen yläraajojen lihasheikkouden paheneminen, jonka tutkija on määrittänyt manuaalisen lihastestin pitkittäisarvioinneilla vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa-hoidon jälkeen, TAI
  • Aiemmin avohoidossa oleville potilaille siirtyminen apuvälineen käyttöön kulkua varten proksimaalisen alaraajan lihasheikkouden pahenemisen vuoksi vähintään 6 kuukauden säännöllisen alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Alle 18-vuotiaille potilaille negatiivinen ristireaktiivisen immunologisen materiaalin (CRIM) testitulos (lisätty protokollan muutokseen #2);
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan mielestä häiritä alglukosidaasi alfan hoitoa tai turvallisuuden ja/tai tehon arviointia;
  • Potilas ei tällä hetkellä saa alglukosidaasi alfaa;
  • Potilaalla on suuri synnynnäinen poikkeavuus;
  • Potilas on käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta (muuta kuin alglukosidaasi alfaa niillä alueilla, joilla tuotetta ei ole kaupallisesti saatavilla) 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
  • Potilas on raskaana tai imettää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: alglukosidaasi alfa 20 mg/kg joka viikko
Osallistujia hoidettiin alglukosidaasi alfalla 20 mg/kg joka viikko 52 viikon ajan. Tämä oli "usein annos" käsi.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Rekombinantti ihmisen hapan glukosidaasi
  • Myozyme
Kokeellinen: alglukosidaasi alfa 40 mg/kg joka toinen viikko
Osallistujia hoidettiin alglukosidaasi alfalla 40 mg/kg joka toinen viikko 52 viikon ajan. Tämä oli "suuren annoksen" käsi.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Rekombinantti ihmisen hapan glukosidaasi
  • Myozyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien tehovaste hoitojakson aikana verrattuna lähtötasoon potilailla, joilla on hengitysteiden heikkeneminen normaalihoidolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Osallistujat otettiin mukaan kliinisen heikkenemisen tai suboptimaalisen kliinisen vasteen perusteella sydämen, hengityselinten ja/tai motoristen toimintojen parametreihin esitutkimuksessa normaalihoidon aikana. Jokainen osallistuja arvioitiin viikolla 52 muuttuneiden kriteerien suhteen lähtötasosta; hengityksen heikkeneminen mitattuna hengityslaitteen käytön muutoksella on yhteenveto tässä tuloksessa. Hengityslaitteen käyttö olisi voinut parantua (hengityslaitteen tuen käyttö vähentynyt), ei muutosta tai heikentynyt (hengityslaitteen tuen käyttö enemmän). Jokainen osallistuja toimi omana kontrollinaan.
Perustaso, viikko 52
Osallistujien tehovaste hoitojakson aikana verrattuna lähtötasoon osallistujille, joiden motoriset toiminnot ovat heikentyneet normaalihoidossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Osallistujat otettiin mukaan kliinisen heikkenemisen tai suboptimaalisen kliinisen vasteen perusteella sydämen, hengityselinten ja/tai motoristen toimintojen parametreihin esitutkimuksessa normaalihoidon aikana. Jokainen osallistuja arvioitiin viikolla 52 muuttuneiden kriteerien suhteen lähtötasosta; motoristen toimintojen heikkeneminen perustuu ensisijaisesti bruttomotoristen toimintojen mittaukseen 66 ja Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory tuloksiin on yhteenveto. Osallistujat saattoivat parantaa motorista toimintaa (parantua), heillä ei ollut muutosta (kieltäytynyt pysähtymättä) tai heikentyminen jatkui (pahentui). Jokainen osallistuja toimi omana kontrollinaan.
Perustaso, viikko 52
Yhteenveto osallistujista, jotka raportoivat hoitoon liittyvistä haittatapahtumista hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
Yleinen turvallisuusyhteenveto osallistujista, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE), hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ja infuusioon liittyviä reaktioita (IAR). Yhteenveto perustuu hoitoon liittyviin haittavaikutuksiin (TEAE), jotka määritellään AE:iksi, jotka ilmenivät tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
Päivä 1 - viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasemman kammion massan (LVM) Z-pisteiden perusarvot
Aikaikkuna: Päivä 0
Z-pisteet osoittavat keskihajonnan (SD) lukumäärän keskiarvosta normaalijakaumassa. Negatiiviset arvot osoittavat keskimääräistä pienempää LVM:ää ja arvot, jotka ovat korkeammat kuin 0, osoittavat suurempaa LVM:ää kuin keskiarvo. Normaali vaihteluväli on -2 - 2 ja suurempi kuin 2 voi viitata vasemman kammion liikakasvuun. Kaikkien parametrien Z-pisteet lasketaan viitaten lastensairaalan, Boston, MA (Colan, 1992, J Am Coll Cardiol) normatiivisiin tietoihin, jotka perustuvat vertailupopulaatioon, jolla on sovitettu kehon pinta-ala (BSA). Keskuskardiologi antoi LVM:n Z-pisteet.
Päivä 0
Vasemman kammion massan (LVM) Z-pisteen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Z-pisteet osoittavat keskihajonnan (SD) lukumäärän keskiarvosta normaalijakaumassa. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa LVM:n Z-pisteen laskun ja positiivinen muutos lähtötasosta nousua. Normaali vaihteluväli on -2 - 2 ja suurempi kuin 2 voi viitata vasemman kammion liikakasvuun. Kaikkien parametrien Z-pisteet lasketaan viitaten lastensairaalan, Boston, MA (Colan, 1992, J Am Coll Cardiol) normatiivisiin tietoihin, jotka perustuvat vertailupopulaatioon, jolla on sovitettu kehon pinta-ala (BSA). Keskuskardiologi antoi LVM:n Z-pisteet.
Perustaso, viikko 52
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) perusarvot
Aikaikkuna: Päivä 0
Keskuskardiologi arvioi sydämen patofysiologian käyttämällä vasemman kammion massaindeksiä (LVMI), joka mitattiin sydämen kaikututkimuksella lähtötilanteessa. Vasemman kammion massa säädetään osallistujan kehon pinta-alaan LVMI:n laskennassa.
Päivä 0
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Keskuskardiologi arvioi sydämen patofysiologian käyttämällä vasemman kammion massaindeksiä (LVMI), joka mitattiin kaikukardiogrammilla lähtötilanteessa ja 12 kuukauden hoidon jälkeen (viikko 52). Vasemman kammion massa säädetään osallistujan kehon pinta-alaan LVMI:n laskennassa.
Perustaso, viikko 52
Muutos lähtötilanteesta hengityslaitteen käytössä viimeisessä arvioinnissa (noin viikko 52)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, noin viikko 52
Hengityslaitteen käytön muutos viimeisimmän arvioinnin perustasosta on yhteenveto parantunut (hengityslaitteen tuen käyttö vähentynyt), ei muutosta, huonontunut (hengityslaitteen tuen lisääntynyt käyttö) eikä hengityslaitteen tukea käytetty.
Lähtötilanne, noin viikko 52
Kehon voiman muutos lähtötasosta mitattuna manuaalisella lihastestauksella (MMT) kokonaispistemäärällä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Kehon voimaa mitataan MMT-pisteillä asteikolla 0-10, korkeammat pisteet edustavat suurempaa kehon voimaa.
Perustaso, viikko 52
Bruttomoottoritoimintojen mittauksen 66 (GMFM-66) tulosten raakapisteiden perusarvot
Aikaikkuna: Päivä 0
Bruttomoottorifunktion mitta 66 sisältää kuusikymmentäkuusi kysymystä, joiden kokonaispistemäärä on 0–198. Raakapisteet on johdettu seuraavista mitoista: Makaa ja rullaa = 12; Istuma = 45; Ryömiminen ja polvistuminen = 30; Seiso = 39; Kävely, juoksu ja hyppy = 72. Korkeammat pisteet osoittavat parempia motorisia toimintoja.
Päivä 0
Muutos lähtötasosta raakapisteissä bruttomoottoritoiminnan toimenpiteen 66 (GMFM-66) tuloksissa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Bruttomoottorifunktion mitta 66 sisältää kuusikymmentäkuusi kysymystä, joiden kokonaispistemäärä on 0–198. Raakapisteet on johdettu seuraavista mitoista: Makaa ja rullaa = 12; Istuma = 45; Ryömiminen ja polvistuminen = 30; Seiso = 39; Kävely, juoksu ja hyppy = 72. Korkeammat pisteet osoittavat parempia motorisia toimintoja.
Perustaso, viikko 52
Liikkuvuuden perusarvot mitattuna Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory -tutkimuksella (Pompe PEDI)
Aikaikkuna: Päivä 0
Pompe PEDI on sairauskohtainen versio PEDI:stä, joka on kehitetty arvioimaan Pompen tautia sairastavien lasten toimintakykyä ja suorituskykyä 2 kuukauden iästä nuoruusikään. Liikkuvuusalueen perustulokset raportoidaan. Skaalattuja pisteitä käytetään arvioivana mittana suorituskyvyn muutoksista ajan myötä uusien taitojen tai itsenäisyyden uusien tasojen myötä. Pisteiden vaihteluväli on 0-100, pisteet lähellä "0" osoittavat alhaista suorituskykyä ja pisteet lähellä "100" korkeaa suorituskykyä.
Päivä 0
Muutos liikkuvuuden lähtötasosta mitattuna Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe PEDI) -tutkimuksella viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Pompe PEDI on sairauskohtainen versio PEDI:stä, joka on kehitetty arvioimaan Pompen tautia sairastavien lasten toimintakykyä ja suorituskykyä 2 kuukauden iästä nuoruusikään. Liikkuvuusalueen tulosten muutos lähtötasosta raportoidaan. Skaalattuja pisteitä käytetään arvioivana mittana suorituskyvyn muutoksista ajan myötä uusien taitojen tai itsenäisyyden uusien tasojen myötä. Pisteiden vaihteluväli on 0-100, pisteet lähellä "0" osoittavat alhaista suorituskykyä ja pisteet lähellä "100" korkeaa suorituskykyä.
Perustaso, viikko 52
Normatiivisen fyysisen komponentin perusarvot Lääketieteellisten tulosten lyhytmuotoisen terveystutkimuksen (SF-36) yhteenveto
Aikaikkuna: Päivä 0
Terveyteen liittyvää elämänlaatua mitataan 14-vuotiaiden osallistujien Medical Outcomes Study (MOS) Short Form Health Surveyn (SF-36) Physical Component Summary (PCS) -pistemäärän avulla. SF-36 normatiivisen pisteytyksen keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Korkeammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Päivä 0
Muutos lähtötilanteesta normaalin fyysisen osan lääketieteellisten tulosten yhteenvetotutkimuksen lyhytmuotoisessa terveystutkimuksessa (SF-36) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Terveyteen liittyvää elämänlaatua mitataan 14-vuotiaiden osallistujien Medical Outcomes Study (MOS) Short Form Health Surveyn (SF-36) Physical Component Summary (PCS) -pistemäärän avulla. SF-36 normatiivisen pisteytyksen keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Korkeammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Perustaso, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. kesäkuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. kesäkuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 7. kesäkuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU03306

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II)

Kliiniset tutkimukset alglukosidaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa