다발성 경화증 치료를 위한 동종 줄기세포 이식
연구 개요
상세 설명
MS의 원인은 알려지지 않았지만 신경 세포를 파괴하는 자가 면역 성분이 있습니다. 자가 면역은 개인의 면역 체계가 자신의 세포를 공격하는 상태입니다. 골수 줄기 세포 이식은 자가 면역을 중단시키는 것으로 나타났습니다. 줄기 세포 이식은 환자 자신의 세포 또는 기증자 세포를 사용하여 수행할 수 있습니다. 이 분야의 일반적인 합의는 기증자 이식이 질병 진행을 멈출 가능성이 가장 높다는 것입니다. 이 연구는 재발 완화 다발성 경화증(RRMS)에 대한 치료법으로서 기증자 이식 절차의 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
두 가지 요인이 전통적인 기증자 줄기 세포 이식의 광범위한 적용을 제한합니다. 1) 환자의 이식 준비(컨디셔닝); 및 2) 이식편대숙주병(GVHD). 전통적인 컨디셔닝은 수혜자의 면역 체계를 파괴하고 기증자 세포가 생존하지 못하면 환자가 감염과 싸울 수 없기 때문에 골수 이식이 성공해야 합니다. GVHD는 기증자 면역 세포가 수용자의 세포를 외부 조직으로 인식하고 공격할 때 발생합니다. 심각한 GVHD는 사망을 초래할 수 있습니다. 이 연구는 환자의 면역 체계를 온전하게 유지하는 컨디셔닝에 대한 새로운 접근 방식을 활용합니다. 이식 제품은 GVHD 생성 세포가 고갈되었지만 기증자와 수혜자 세포가 평화롭게 공존하도록 하기 위한 촉진 세포라고 하는 내성 촉진 세포는 유지합니다. 컨디셔닝 및 이식의 독성이 크게 감소합니다. 최종 결과는 혼합 키메라 현상(mixed chimerism)이라고 하는 상태인 수혜자 및 기증자 세포를 포함하는 골수 시스템입니다.
이 연구에서 우리는 RRMS 환자의 부분적 조절 후 혼합 키메라를 안전하게 확립하기 위한 적절한 세포 용량을 결정할 것입니다. 이 연구는 혼합 키메라 현상을 달성하기 위해 세포 용량을 증가시키는 점진적인 접근 방식을 취합니다. 각 환자는 가장 최근에 안전하게 이식된 환자가 받은 용량보다 한 단위 높은 세포 용량을 받게 됩니다. 우리는 이 연구가 MS 치료에 돌파구를 제공할 것이라고 믿습니다. 이 연구의 목표는 자가 면역 과정을 중단하고 MS의 파괴적인 영향을 끝내기 위해 혼합 키메라 현상을 안전하게 확립할 가능성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
- 1단계
확장된 액세스
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 맥도날드 기준에 따라 임상적으로 확정된 MS
- 재발완성 다발성 경화증 진단 확인.
- 18세에서 55세 사이의 연령
- 확장 장애 상태 점수(EDSS) 0~5.0
- 독립적으로 걸을 수 있음(피험자가 전년도에 심하게 걸을 수 없고 기능 회복이 EDSS 점수로 입증된 경우 포함할 수 있음)
- 지난 1년 이내의 재발 또는 6개월 동안 1.0의 지속적인 장애 진행
- 고용량, 고주파 인터페론-베타 요법으로 치료하거나 인터페론-베타 요법을 견디지 못함
- 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 50%(의사가 승인하지 않은 경우)
- 박출률(EF) > 40%(심장 전문의가 확인하지 않은 경우)
필요한 초기 실험실 데이터(달리 명시되지 않는 한 이식 전 30일 이내에 획득)
- HIV-1,2 항원 및 항체 음성
- HBsAg 음성(간 질환의 임상적 증거가 없는 만성 B형 간염 보균자는 추가된 위험이 예후 및 치료 대안의 부족으로 정당화된다고 판단되는 경우 개별적으로 고려될 수 있음)
- C형 간염 항체 음성(항원(RNA) 음성이고 간경화의 임상 증거가 없는 경우 양성 항체 허용)
- 거대세포바이러스(CMV), B형 간염, HTLV(Human T-lymphotropic virus)-1,2, 엡스타인-바 바이러스(EBV) 및 알려진 헤르페스 항체 상태
- 임신 검사 음성(가임 여성만 해당)
생명을 위협하는 장기 기능 장애가 없습니다.
- 최근(<6개월) 심근 경색, 협심증(최적의 의료 관리에도 불구하고 증상이 있음), 생명을 위협하는 부정맥 또는 고혈압을 포함한 제어되지 않거나 심각한 심혈관 질환
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
제외 기준:
- 가임 여성은 전신 방사선 조사를 시작한 후 48시간 이내에 임신 검사(혈청 임신 검사 - 인간 융모막 성선 자극 호르몬(HCG)) 음성 결과를 받아야 하며 이식 후 1년 동안 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 수반되는 중증 질환(호흡기, 신장, 간, 심부전, 정신 장애, 신생물)
- 재발성 요로 감염, 폐 감염.
- 활성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염
- 활성 소화성 궤양 질환
- 전 림프계 방사선 조사 또는 전신 방사선 조사를 사용한 이전 치료
- 역가가 20보다 큰 인터페론 중화 항체 양성
- 등록 전 달의 재발
- 규정 준수 불량
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다발성 경화증 환자
살아있는 기증자로부터 조혈 줄기 세포 주입으로 치료받는 수혜자
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농축 조혈 줄기 세포 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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줄기세포 생착
기간: 1개월 ~ 3년
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1개월 ~ 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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질병 완화
기간: 3 년
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Suzanne T Ildstad, MD, Talaris Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ICT-13080-122206
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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