同种异体干细胞移植治疗多发性硬化症
研究概览
详细说明
虽然 MS 的病因尚不清楚，但有一种自身免疫成分会破坏神经细胞。 自身免疫是个体的免疫系统攻击他/她自己的细胞的一种情况。 骨髓干细胞移植已被证明可以阻止自身免疫。 可以使用患者自己的细胞或供体细胞进行干细胞移植。 该领域的普遍共识是供体移植最有可能阻止疾病进展。 本研究旨在评估供体移植手术作为复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 疗法的安全性。
有两个因素限制了传统供体干细胞移植的广泛应用：1）为移植准备患者（调节）； 2）移植物抗宿主病（GVHD）。 传统的调节会破坏接受者的免疫系统并要求骨髓移植成功，因为如果供体细胞无法存活，患者将无法抵抗感染。 当供体免疫细胞将受体细胞识别为外来组织并攻击它们时，就会发生 GVHD。 严重的 GVHD 可导致死亡。 这项研究采用了一种新的调节方法，使患者的免疫系统完好无损。 移植产品耗尽了产生 GVHD 的细胞，但保留了促进耐受的细胞，称为促进细胞，旨在确保供体和受体细胞和平共存。 调理和移植的毒性明显降低。 最终结果是一个包含受体细胞和供体细胞的骨髓系统，这种状态称为混合嵌合体。
在这项研究中，我们将确定适当的细胞剂量，以在 RRMS 患者进行部分调节后安全地建立混合嵌合体。 该研究采用渐进的方法来增加细胞剂量以实现混合嵌合。 每位患者将接受比最近安全移植的患者接受的剂量高一个单位的细胞剂量。 我们相信这项研究将为 MS 的治疗提供突破。 本研究的目的是评估安全建立混合嵌合体以中断自身免疫过程和结束 MS 破坏性影响的潜力。
研究类型
阶段
- 阶段2
- 阶段1
扩展访问
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 根据 McDonald 标准临床确定的 MS
- 确诊为复发缓解型 MS。
- 年龄在 18 至 55 岁之间
- 0 到 5.0 之间的扩展残疾状态分数 (EDSS)
- 独立走动（如果受试者在前一年内急性不能走动并且功能恢复得到 EDSS 评分的证实，则符合纳入条件。）
- 在过去一年内复发或持续六个月的残疾进展为 1.0
- 使用高剂量、高频干扰素-β治疗，或不能耐受干扰素-β治疗
- 肺一氧化碳弥散量 (DLCO) > 50%（除非经医生批准）
- 射血分数 (EF) > 40%（除非得到心脏病专家的批准）
所需的初始实验室数据（除非另有说明，否则在移植前 30 天内获得）
- HIV-1,2抗原和抗体阴性
- HBsAg 阴性（没有肝病临床证据的慢性乙型肝炎携带者，如果确定增加的风险由预后和缺乏治疗选择证明是合理的，则可以在个体基础上考虑）
- 丙型肝炎抗体阴性（如果抗原 (RNA) 阴性且无肝硬化临床证据，则允许抗体阳性）
- 巨细胞病毒 (CMV)、乙型肝炎、人类嗜 T 淋巴细胞病毒 (HTLV)-1,2、Epstein-Barr 病毒 (EBV) 和疱疹抗体状态已知
- 妊娠试验阴性（仅限育龄妇女）
无危及生命的器官功能障碍。
- 不受控制或严重的心血管疾病，包括近期（<6 个月）心肌梗塞、心绞痛（尽管进行了最佳医疗管理但仍有症状）、危及生命的心律失常或高血压
- 能够给予知情同意
排除标准：
- 有生育潜力的妇女必须在开始全身照射后 48 小时内进行阴性妊娠试验（血清妊娠试验 - 人绒毛膜促性腺激素 (HCG)），并同意在移植后 1 年内使用可靠的避孕措施。
- 伴随的严重疾病（呼吸系统、肾脏、肝脏、心力衰竭、精神疾病、肿瘤）
- 反复尿路、肺部感染。
- 活动性细菌、病毒或真菌感染
- 活动性消化性溃疡病
- 既往接受全淋巴照射或全身照射的治疗
- 干扰素中和抗体阳性，滴度大于 20
- 入学前一个月复发
- 依从性差
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：多发性硬化症患者
用活体供体的造血干细胞输注治疗的接受者
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富集造血干细胞输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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干细胞移植
大体时间：一个月到三年
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一个月到三年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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疾病缓解
大体时间：3年
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3年
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Suzanne T Ildstad, MD、Talaris Therapeutics Inc.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ICT-13080-122206
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药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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