Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén őssejt-transzplantáció a sclerosis multiplex kezelésére

2023. október 10. frissítette: Talaris Therapeutics Inc.
Ennek a kutatásnak a célja a kimérizmus megállapítása azzal a céllal, hogy megállítsák a betegség progresszióját sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Bár az SM oka nem ismert, van egy autoimmun összetevő, amely elpusztítja az idegsejteket. Az autoimmunitás olyan állapot, amikor az egyén immunrendszere megtámadja saját sejtjeit. A csontvelő-őssejt-transzplantációról kimutatták, hogy megállítja az autoimmunitást. Az őssejt-transzplantáció elvégezhető a páciens saját sejtjeivel, vagy donorsejtekkel. Az általános konszenzus a területen az, hogy a donortranszplantáció nagy valószínűséggel megállítja a betegség progresszióját. A tanulmány célja, hogy értékelje a donorátültetési eljárás biztonságosságát a relapszusos remittáló sclerosis multiplex (RRMS) terápiájaként.

A hagyományos donor őssejt-transzplantáció széleskörű alkalmazását két tényező korlátozza: 1) a beteg felkészítése a transzplantációra (kondicionálás); és 2) graft-versus-host betegség (GVHD). A hagyományos kondicionálás tönkreteszi a recipiens immunrendszerét, és megköveteli, hogy a csontvelő-transzplantáció sikeres legyen, mert a páciens nem képes leküzdeni a fertőzést, ha a donor sejtek nem élik túl. A GVHD akkor fordul elő, amikor a donor immunsejtek idegen szövetként ismerik fel a recipiens sejtjeit, és megtámadják őket. A súlyos GVHD halált okozhat. Ez a tanulmány a kondicionálás új megközelítését alkalmazza, amely érintetlenül hagyja a páciens immunrendszerét. A transzplantációs termék kimerítette a GVHD-t termelő sejteket, de megtartja a toleranciát elősegítő sejteket, az úgynevezett facilitáló sejteket, amelyek célja a donor és a recipiens sejtek békés együttélése. A kondicionálás és a transzplantáció toxicitása jelentősen csökken. A végeredmény egy recipiens és donor sejteket tartalmazó velőrendszer, ezt az állapotot kevert kimérizmusnak nevezik.

Ebben a vizsgálatban meghatározzuk a megfelelő sejtdózist, hogy biztonságosan létrehozzuk a vegyes kimérizmust az RRMS-ben szenvedő betegek részleges kondicionálását követően. A tanulmány fokozatos megközelítést alkalmaz a sejtdózis növelésére a vegyes kimérizmus elérése érdekében. Minden beteg egy egységgel nagyobb sejtdózist kap, mint a legutóbbi biztonságosan átültetett beteg. Úgy gondoljuk, hogy ez a tanulmány áttörést jelent az SM kezelésében. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje a vegyes kimérizmus biztonságos létrehozásának lehetőségét az autoimmun folyamat megszakítására és az SM pusztító hatásainak megszüntetésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikailag határozott SM a McDonald kritériumok szerint
  • A visszaeső-remittáló SM megerősített diagnózisa.
  • Életkor 18 és 55 év között
  • Extended Disability Status Score (EDSS) 0 és 5,0 között
  • Önállóan járóképes (felvehető, ha az alany az előző évben akutan nem járóképes volt, és a funkció visszatérését EDSS pontszám igazolja.)
  • Az elmúlt éven belüli visszaesés vagy hat hónapon át tartó 1,0-es rokkantsági progresszió
  • Kezelés nagy dózisú, nagy gyakoriságú interferon-β terápiával vagy interferon-β terápia elmulasztása
  • A tüdő szén-monoxid-diffundációs kapacitása (DLCO) > 50% (kivéve, ha orvos engedélyezi)
  • Ejekciós frakció (EF) > 40% (kivéve, ha kardiológus igazolta)

  • Szükséges kezdeti laboratóriumi adatok (az átültetést megelőző 30 napon belül szerezték be, hacsak nincs másképp meghatározva)

    • HIV-1,2 antigén és antitest negatív
    • HBsAg negatív (a májbetegség klinikai bizonyítéka nélküli krónikus hepatitis B hordozók egyénileg figyelembe vehetőek, ha megállapítást nyer, hogy a további kockázatot a prognózis és a kezelési alternatívák hiánya indokolja)
    • Hepatitis C antitest negatív (pozitív antitest megengedett, ha antigén (RNS) negatív, és nincs klinikai bizonyíték a cirrózisra)
    • Citomegalovírus (CMV), hepatitis B, humán T-limfotrop vírus (HTLV)-1,2, Epstein-Barr vírus (EBV) és herpesz antitest státusz ismert
    • A terhességi teszt negatív (csak fogamzóképes korú nők)

  • Nincs életveszélyes szervi működési zavar.

    • Nem kontrollált vagy súlyos szív- és érrendszeri betegség, beleértve a közelmúltban (<6 hónap) átélt szívizominfarktust, anginát (az optimális orvosi kezelés ellenére is tüneti), életveszélyes aritmiát vagy magas vérnyomást
  • Képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet (szérum terhességi tesztet – humán koriongonadotropin (HCG)) kell végezniük a teljes test besugárzását követő 48 órán belül, és vállalniuk kell, hogy a transzplantációt követő 1 évig megbízható fogamzásgátlást alkalmaznak.
  • Súlyos egyidejű betegségek (légúti, vese-, máj-, szívelégtelenség, pszichiátriai rendellenességek, daganatok)
  • Ismétlődő húgyúti, tüdőfertőzések.
  • Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés
  • Aktív peptikus fekélybetegség
  • Korábbi kezelések teljes limfoid besugárzással vagy teljes test besugárzással
  • Interferon-semlegesítő antitest pozitív, 20-nál nagyobb titerrel
  • Visszaesés a beiratkozást megelőző hónapban
  • Gyenge megfelelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sclerosis multiplex betegek
Élő donorból származó hematopoetikus őssejt-infúzióval kezelt recipiensek
Biológiai: hematopoetikus őssejt infúzió
Dúsított hematopoietikus őssejt infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Őssejt beültetés
Időkeret: Egy hónaptól három évig
Egy hónaptól három évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Betegség remisszió
Időkeret: 3 év
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Talaris Therapeutics Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Suzanne T Ildstad, MD, Talaris Therapeutics Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. július 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. július 6.

Első közzététel (Becsült)

2007. július 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ICT-13080-122206

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex

Klinikai vizsgálatok a hematopoetikus őssejt infúzió

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel