후기 영아 이색성 백질이영양증(MLD) 환자의 장기 Metazym 치료
2021년 5월 19일 업데이트: Shire
치료를 위한 HGT-1111(재조합 인간 아릴설파타제 A[rhASA, Metazym])의 안전성, 약동학, 효능 및 장기 안전성에 대한 단일 센터, 공개 라벨, 비무작위, 비통제, 다중 용량, 용량 증량 연구 후기 영아 이색성 백질이영양증(MLD) 환자의
이것은 후기 영아 MLD 환자에 대한 단일 센터 공개 라벨 연구입니다.
모든 환자는 1상 시험(EudraCT 번호: 2006-005341-11, NCT00418561)에서 26주 이전에 치료를 받았습니다.
이 연구에서 모든 환자에게 지속적인 치료가 제공되고 이 프로토콜에서 13회 주입을 받게 되며, 이로써 환자는 총 27회 Metazym 주입을 받게 됩니다.
격주로 한 번의 주입이 제공됩니다.
총 52주의 치료 후 피험자는 온정적 사용 프로토콜로 치료를 계속할 것입니다.
안전성(AE/SAE)은 방문할 때마다 모니터링됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hvidovre, 덴마크, 2650
- PhaseOneTrials A/S
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
1상 시험의 환자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 피험자의 법적으로 권한을 부여받은 보호자는 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다(시험 관련 활동은 피험자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다).
- 피험자 및 보호자는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 이동을 방해할 정도로 심한 경직
- 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
- 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병, 또는 조사자의 의견에 따라 임상시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황
- 연구 등록 전 30일 이내 또는 현재 임상 조사를 포함하는 다른 연구에 등록된 rhASA 이외의 조사 제품 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
코호트 1: 50 U/kg 재조합 인간 아릴설파타제 A(rhASA)
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정맥 주사, 26주 동안 격주로
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
코호트 2: 100U/kg 재조합 인간 아릴설파타제 A(rhASA)
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정맥 주사, 26주 동안 격주로
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3
코호트 3: 200 U/kg 재조합 인간 아릴설파타제 A(rhASA)
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정맥 주사, 26주 동안 격주로
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 운동 기능 측정(GMFM)의 상대적 변화(%)
기간: 기준선, 52주
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GMFM의 변화(변화율)는 기준선에서 연구 종료(52주)까지 측정됩니다.
GMFM은 GMFM-88을 사용하여 측정됩니다.
GMFM-88 항목 점수를 합산하여 총 GMFM-88 점수를 계산할 수 있습니다.
각 GMFM-88 항목에 대해 점수는 0(최소)에서 3(최대) 사이입니다.
총 GMFM-88 점수는 0(최소)에서 264(최대) 사이입니다.
GMFM의 상대적인 변화는 처음 방문과 마지막 방문 사이의 월별 연령 차이로 나눈 기준선으로부터 백분율 변화로 계산됩니다.
GMFM 점수는 시간이 지남에 따라 감소하며 이는 시간이 지남에 따라 질병이 악화되었음을 나타냅니다.
시간 경과에 따른 점수(SOT), 평균에 대해 언급된 데이터는 조정된 평균을 나타냅니다.
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기준선, 52주
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Mullen의 조기 학습 척도의 상대적 변화
기간: 기준선, 52주
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Mullen의 조기 학습 척도의 변화는 Mullen의 조기 학습 척도를 사용하여 기준선에서 연구 종료(52주차)까지 측정됩니다.
T 점수, 백분위 순위 및 연령 등가는 4가지 척도(시각 수용, 미세 운동, 표현 언어 및 수용 언어)에 대해 개별적으로 계산할 수 있습니다.
상대적 변화는 처음 방문과 마지막 방문 사이의 월별 연령 차이로 나눈 기준선으로부터 백분율 변화로 계산됩니다.
Mullen의 점수가 시간이 지남에 따라 감소하면 시간이 지남에 따라 질병이 악화되었음을 나타냅니다.
평균보다 언급된 데이터는 조정된 평균을 나타냅니다.
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기준선, 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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뇌척수액(CSF) 황화물의 변화
기간: 기준선, 52주
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기준선에서 연구 종료까지의 CSF 설파타이드의 변화(52주차).
평균보다 언급된 데이터는 조정된 평균을 나타냅니다.
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기준선, 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2007년 1월 22일
기본 완료 (실제)
2008년 11월 25일
연구 완료 (실제)
2008년 11월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 2월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 2월 29일
처음 게시됨 (추정)
2008년 3월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 19일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-MLD-048
- 2007-006345-40 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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