後期乳児異染性白質ジストロフィー（MLD）患者の長期メタザイム治療
2021年5月19日 更新者：Shire
治療のためのHGT-1111（組換えヒトアリールスルファターゼA [rhASA、Metazym]）の安全性、薬物動態、有効性、および長期安全性に関する単一施設、非盲検、非無作為化、非制御、複数回投与、用量漸増研究後期乳児異染性白質ジストロフィー（MLD）患者の割合
これは、後期乳児 MLD 患者を対象とした単一施設の非盲検試験です。
すべての患者は、第 I 相試験で 26 週間前に治療を受けていました (EudraCT 番号: 2006-005341-11、NCT00418561)。
すべての患者は、この研究で継続的な治療を提供され、このプロトコルでは 13 回の注入を受けます。これにより、合計 27 回の Metazym の注入が患者に行われました。
隔週で1回の注入が行われます。
合計 52 週間の治療後、被験者は人道的使用プロトコルで治療を継続します。
安全性（AE / SAE）は、訪問ごとに監視されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Hvidovre、デンマーク、2650
- PhaseOneTrials A/S
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
第I相試験の患者は、試験に登録されるために以下の基準を満たさなければなりません。
- 被験者の法的に認可された保護者は、研究関連の活動を行う前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する必要があります（治験関連の活動は、被験者の通常の管理中には実行されなかったであろう手順です）
- -被験者とその保護者は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります
除外基準:
- 輸送を妨げるほどの重度の痙性
- -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げるその他の病状の存在
- -その他の病状または重篤な併発疾患、または酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、治験への参加を妨げる
- -研究登録前の30日以内のrhASA以外の研究製品の使用、または現在臨床研究を含む別の研究に登録されている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
コホート 1: 50 U/kg 組換えヒト アリールスルファターゼ A (rhASA)
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静脈内注入、隔週で 26 週間
他の名前：
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実験的：コホート 2
コホート 2: 100 U/kg 組換えヒト アリールスルファターゼ A (rhASA)
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静脈内注入、隔週で 26 週間
他の名前：
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実験的：コホート3
コホート 3: 200 U/kg 組換えヒト アリールスルファターゼ A (rhASA)
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静脈内注入、隔週で 26 週間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総運動機能測定 (GMFM) の相対変化 (%)
時間枠：ベースライン、52週間
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GMFM の変化 (パーセント変化) は、ベースラインから研究終了 (52 週) まで測定されます。
GMFM は GMFM-88 を使用して測定されます。
GMFM-88 項目のスコアを合計して、合計 GMFM-88 スコアを計算できます。
各 GMFM-88 項目について、スコアは 0 (最小) から 3 (最大) の間です。
合計 GMFM-88 スコアは 0 (最小) から 264 (最大) の間です。
GMFM の相対的な変化は、ベースラインからの変化率を最初と最後の訪問の間の月齢差で割ったものとして計算されます。
GMFM スコアは時間の経過とともに減少します。これは、病気が時間の経過とともに悪化したことを示しています。
経時スコア (SOT)、平均値の上に記載されているデータは、調整された平均値を表します。
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ベースライン、52週間
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Mullen の初期学習尺度の相対的な変化
時間枠：ベースライン、52週間
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Mullen's Scales of Early Learningを使用して、Mullen's Scales of Early Learningの変化をベースラインから研究終了時(52週目)まで測定する。
T スコア、パーセンタイル ランク、年齢相当は、4 つのスケール (視覚受容、微細運動、表現言語、受容言語) について個別に計算できます。
相対変化は、ベースラインからのパーセンテージ変化を最初と最後の訪問の間の月齢差で割ったものとして計算されます。
Mullen のスコアが時間の経過とともに減少する場合、それは病気が時間の経過とともに悪化したことを示します。
平均の上に記載されているデータは、調整された平均を表します。
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ベースライン、52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脳脊髄液（CSF）スルファチドの変化
時間枠：ベースライン、52週間
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ベースラインから試験終了時（52週目）までのCSFスルファチドの変化。
平均の上に記載されているデータは、調整された平均を表します。
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ベースライン、52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2007年1月22日
一次修了 (実際)
2008年11月25日
研究の完了 (実際)
2008年11月25日
試験登録日
最初に提出
2008年2月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年2月29日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月19日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HGT-MLD-048
- 2007-006345-40 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
組換えヒト アリールスルファターゼ A (rhASA)の臨床試験
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Shire完了異染性白質ジストロフィー（MLD）オーストラリア, デンマーク, 日本, フランス, ドイツ
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない異染性白質ジストロフィー（MLD）アメリカ, カナダ, ベルギー, イスラエル, オランダ, イギリス, ドイツ, スペイン, 日本, ブラジル, アルゼンチン, フランス, ギリシャ, イタリア