Tratamento de Longo Prazo com Metazym de Pacientes com Leucodistrofia Metacromática Infantil Tardia (MLD)
19 de maio de 2021 atualizado por: Shire
Um estudo de centro único, aberto, não randomizado, não controlado, de dose múltipla, escalonamento de dose da segurança, farmacocinética, eficácia e segurança a longo prazo de HGT-1111 (arilsulfatase A humana recombinante [rhASA, Metazym]) para o tratamento de pacientes com leucodistrofia metacromática infantil tardia (MLD)
Este é um estudo aberto de centro único de pacientes com DLM infantil tardia.
Todos os pacientes foram previamente tratados por 26 semanas no estudo de fase I (número EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561).
Todos os pacientes receberão tratamento continuado neste estudo e receberão neste protocolo 13 infusões, sendo que o total de pacientes recebeu 27 infusões de Metazym.
Uma infusão será administrada a cada duas semanas.
Após um total de 52 semanas de tratamento, os sujeitos continuarão o tratamento em um protocolo de uso compassivo.
A segurança (AE/SAE) será monitorada a cada visita.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hvidovre, Dinamarca, 2650
- PhaseOneTrials A/S
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes do estudo de Fase I devem atender aos seguintes critérios para serem incluídos no estudo.
- O(s) tutor(es) legalmente autorizado(s) do sujeito deve(m) fornecer consentimento informado assinado antes de realizar quaisquer atividades relacionadas ao estudo (atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos que não teriam sido realizados durante o manejo normal do sujeito)
- O sujeito e seu(s) responsável(is) devem ter capacidade para cumprir o protocolo clínico
Critério de exclusão:
- Espasticidade tão grave que inibe o transporte
- Presença de doença cardiovascular, hepática, pulmonar ou renal conhecida clinicamente significativa ou outra condição médica que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo
- Qualquer outra condição médica ou doença grave intercorrente, ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, impeça a participação no ensaio
- Uso de qualquer produto experimental que não seja rhASA dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou atualmente inscrito em outro estudo que envolva investigações clínicas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Coorte 1: 50 U/kg Arilsulfatase A humana recombinante (rhASA)
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infusão intravenosa, a cada duas semanas por 26 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 2
Coorte 2: 100 U/kg Arilsulfatase A humana recombinante (rhASA)
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infusão intravenosa, a cada duas semanas por 26 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 3
Coorte 3: 200 U/kg Arilsulfatase A humana recombinante (rhASA)
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infusão intravenosa, a cada duas semanas por 26 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações relativas (%) na medição da função motora grossa (GMFM)
Prazo: Linha de base, 52 semanas
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A alteração (alteração percentual) no GMFM é medida desde a linha de base até o final do estudo (Semana 52).
GMFM é medido usando GMFM-88.
As pontuações dos itens do GMFM-88 podem ser somadas para calcular uma pontuação total do GMFM-88.
Para cada item do GMFM-88, a pontuação varia de 0 (mínimo) a 3 (máximo).
A pontuação total do GMFM-88 está entre 0 (mínimo) a 264 (máximo).
As alterações relativas no GMFM são calculadas como alteração percentual da linha de base dividida pela diferença de idade em meses entre a primeira e a última visita.
A pontuação GMFM diminui ao longo do tempo, o que indica que a doença piorou ao longo do tempo.
Escore ao longo do tempo (SOT), os dados mencionados sobre a média representam a média ajustada.
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Linha de base, 52 semanas
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Mudança relativa nas escalas de aprendizagem precoce de Mullen
Prazo: Linha de base, 52 semanas
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As mudanças nas Escalas de Aprendizagem Precoce de Mullen são medidas desde a linha de base até o final do estudo (Semana 52) usando as Escalas de Aprendizagem Precoce de Mullen.
Pontuações T, classificações de percentil e equivalentes de idade podem ser calculados para as quatro escalas separadamente (recepção visual, motor fino, linguagem expressiva e linguagem receptiva).
A alteração relativa é calculada como alteração percentual da linha de base dividida pela diferença de idade em meses entre a primeira e a última visita.
Quando a pontuação de Mullen diminui com o tempo, indica que a doença piorou com o tempo.
Os dados mencionados acima da média representam a média ajustada.
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Linha de base, 52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no Sulfatídeo do Líquido Cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Linha de base, 52 semanas
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Alterações no sulfatide CSF da linha de base até o final do estudo (Semana 52).
Os dados mencionados acima da média representam a média ajustada.
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Linha de base, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de janeiro de 2007
Conclusão Primária (Real)
25 de novembro de 2008
Conclusão do estudo (Real)
25 de novembro de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de fevereiro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de fevereiro de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
11 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Leucoencefalopatias
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Sulfatidose
- Leucodistrofia Metacromática
Outros números de identificação do estudo
- HGT-MLD-048
- 2007-006345-40 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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