Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet metazymbehandling af patienter med sen infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

19. maj 2021 opdateret af: Shire

Et enkelt center, open-label, ikke-randomiseret, ukontrolleret, multiple-dosis, dosiseskaleringsundersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik, effektivitet og langtidssikkerhed af HGT-1111 (rekombinant human arylsulfatase A [rhASA, Metazym]) til behandling af patienter med sen infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

Dette er et enkelt center, åbent studie af patienter med sen infantil MLD. Alle patienter blev tidligere behandlet 26 uger i fase I-studiet (EudraCT-nummer: 2006-005341-11, NCT00418561). Alle patienter vil blive tilbudt fortsat behandling i denne undersøgelse og vil i denne protokol modtage 13 infusioner, hvorved patienterne i alt har fået 27 infusioner af Metazym. En infusion vil blive givet hver anden uge. Efter i alt 52 ugers behandling vil forsøgspersonerne fortsætte behandlingen i en protokol med compassionate use. Sikkerheden (AE/SAE) vil blive overvåget ved hvert besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Hvidovre, Danmark, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienterne fra fase I-studiet skal opfylde følgende kriterier for at blive optaget i undersøgelsen.

  • Forsøgspersonens lovligt autoriserede værge(r) skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter (forsøgsrelaterede aktiviteter er procedurer, der ikke ville være blevet udført under normal ledelse af forsøgspersonen)
  • Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol

Ekskluderingskriterier:

  • Spasticitet så alvorlig at hæmme transport
  • Tilstedeværelse af kendt klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge- eller nyresygdom eller anden medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig samtidig sygdom eller formildende omstændighed, som efter efterforskerens mening vil udelukke deltagelse i retssagen
  • Brug af ethvert andet forsøgsprodukt end rhASA inden for 30 dage før tilmelding til studiet eller aktuelt tilmeldt en anden undersøgelse, der involverer kliniske undersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Kohorte 1: 50 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusion, hver anden uge i 26 uger
Andre navne:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperimentel: Kohorte 2
Kohorte 2: 100 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusion, hver anden uge i 26 uger
Andre navne:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperimentel: Kohorte 3
Kohorte 3: 200 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusion, hver anden uge i 26 uger
Andre navne:
  • Metazym
  • HGT-1111

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relative ændringer (%) i måling af bruttomotorfunktion (GMFM)
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Ændring (procent ændring) i GMFM måles fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52). GMFM måles ved hjælp af GMFM-88. GMFM-88-elementscores kan summeres for at beregne en samlet GMFM-88-score. For hvert GMFM-88-emne er scoren mellem 0 (minimum) til 3 (maksimum). Den samlede GMFM-88-score er mellem 0 (minimal) til 264 (maksimum). Relative ændringer i GMFM beregnes som procentvis ændring fra baseline divideret med aldersforskellen i måneder mellem første og sidste besøg. GMFM-scoren falder over tid, hvilket indikerer, at sygdommen forværredes over tid. Score over tid (SOT), data nævnt over middel repræsenterer det justerede gennemsnit.
Baseline, 52 uger
Relativ ændring i Mullens skalaer for tidlig læring
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Ændringer i Mullens skalaer for tidlig læring måles fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52) ved hjælp af Mullens skalaer for tidlig læring. T-score, percentilrækker og aldersækvivalenter kan beregnes for de fire skalaer separat (visuel modtagelse, finmotorik, ekspressivt sprog og receptivt sprog). Relativ ændring beregnes som procentvis ændring fra baseline divideret med aldersforskellen i måneder mellem første og sidste besøg. Når Mullens score falder over tid, indikerer det, at sygdommen forværres over tid. Data nævnt over gennemsnit repræsenterer det justerede gennemsnit.
Baseline, 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i cerebrospinalvæske (CSF) Sulfatid
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Ændringer i CSF-sulfatid fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52). Data nævnt over gennemsnit repræsenterer det justerede gennemsnit.
Baseline, 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2008

Studieafslutning (Faktiske)

25. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. februar 2008

Først opslået (Skøn)

11. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner