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Traitement métazym à long terme des patients atteints de leucodystrophie métachromatique infantile tardive (MLD)

19 mai 2021 mis à jour par: Shire

Étude monocentrique, ouverte, non randomisée, non contrôlée, à doses multiples et à doses croissantes sur l'innocuité, la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité à long terme du HGT-1111 (Arylsulfatase A humaine recombinante [rhASA, Metazym]) pour le traitement des patients atteints de leucodystrophie métachromatique infantile tardive (MLD)

Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte, portant sur des patients atteints de MLD infantile tardive. Tous les patients ont été préalablement traités pendant 26 semaines dans l'essai de phase I (numéro EudraCT : 2006-005341-11, NCT00418561). Tous les patients se verront proposer un traitement continu dans cette étude et recevront dans ce protocole 13 perfusions, le total des patients ayant reçu 27 perfusions de Metazym. Une perfusion sera administrée toutes les deux semaines. Après un total de 52 semaines de traitement, les sujets continueront le traitement selon un protocole d'utilisation compassionnelle. La sécurité (AE/SAE) sera surveillée à chaque visite.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Hvidovre, Danemark, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les patients de l'essai de phase I doivent répondre aux critères suivants pour être inclus dans l'étude.

  • Le ou les tuteurs légalement autorisés du sujet doivent fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute activité liée à l'étude (les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui n'auraient pas été effectuées pendant la gestion normale du sujet)
  • Le sujet et son/ses tuteur(s) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole clinique

Critère d'exclusion:

  • Spasticité si grave qu'elle empêche le transport
  • Présence d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire ou rénale cliniquement significative connue ou d'une autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  • Toute autre condition médicale ou maladie intercurrente grave, ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
  • Utilisation de tout produit expérimental autre que le rhASA dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude ou actuellement inscrit à une autre étude qui implique des investigations cliniques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Cohorte 1 : 50 U/kg Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
Biologique: Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
perfusion intraveineuse, toutes les deux semaines pendant 26 semaines
Autres noms:
  • Métazyme
  • HGT-1111
Expérimental: Cohorte 2
Cohorte 2 : 100 U/kg Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
Biologique: Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
perfusion intraveineuse, toutes les deux semaines pendant 26 semaines
Autres noms:
  • Métazyme
  • HGT-1111
Expérimental: Cohorte 3
Cohorte 3 : 200 U/kg Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
Biologique: Arylsulfatase A humaine recombinante (rhASA)
perfusion intraveineuse, toutes les deux semaines pendant 26 semaines
Autres noms:
  • Métazyme
  • HGT-1111

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements relatifs (%) dans la mesure de la fonction motrice globale (GMFM)
Délai: Base de référence, 52 semaines
Le changement (changement en pourcentage) du GMFM est mesuré du début à la fin de l'étude (semaine 52). Le GMFM est mesuré à l'aide du GMFM-88. Les scores des items GMFM-88 peuvent être additionnés pour calculer un score GMFM-88 total. Pour chaque item du GMFM-88, le score est compris entre 0 (minimal) et 3 (maximal). Le score total GMFM-88 est compris entre 0 (minimal) et 264 (maximal). Les changements relatifs du GMFM sont calculés en pourcentage de changement par rapport à la ligne de base divisé par la différence d'âge en mois entre la première et la dernière visite. Le score GMFM diminue avec le temps, ce qui indique que la maladie s'est aggravée avec le temps. Score dans le temps (SOT), les données mentionnées sur la moyenne représentent la moyenne ajustée.
Base de référence, 52 semaines
Changement relatif dans les échelles d'apprentissage précoce de Mullen
Délai: Base de référence, 52 semaines
Les changements dans les échelles d'apprentissage précoce de Mullen sont mesurés du début à la fin de l'étude (semaine 52) à l'aide des échelles d'apprentissage précoce de Mullen. Les scores T, les rangs centiles et les équivalents d'âge peuvent être calculés séparément pour les quatre échelles (réception visuelle, motricité fine, langage expressif et langage réceptif). La variation relative est calculée en tant que variation en pourcentage par rapport à la ligne de base divisée par la différence d'âge en mois entre la première et la dernière visite. Lorsque le score de Mullen diminue avec le temps, cela indique que la maladie s'est aggravée avec le temps. Les données mentionnées sur la moyenne représentent la moyenne ajustée.
Base de référence, 52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des sulfatides du liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Base de référence, 52 semaines
Changements dans le sulfatide du LCR entre le début et la fin de l'étude (semaine 52). Les données mentionnées sur la moyenne représentent la moyenne ajustée.
Base de référence, 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 janvier 2007

Achèvement primaire (Réel)

25 novembre 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

25 novembre 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 février 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 février 2008

Première publication (Estimation)

11 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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