Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Длительное лечение метазимом пациентов с поздней детской метахроматической лейкодистрофией (МЛД)

19 мая 2021 г. обновлено: Shire

Одноцентровое, открытое, нерандомизированное, неконтролируемое, многодозовое исследование с повышением дозы безопасности, фармакокинетики, эффективности и долгосрочной безопасности HGT-1111 (рекомбинантная арилсульфатаза человека A [rhASA, Metazym]) для лечения пациентов с поздней детской метахроматической лейкодистрофией (МЛД)

Это одноцентровое открытое исследование пациентов с поздней младенческой МЛД. Все пациенты ранее проходили лечение в течение 26 недель в рамках исследования фазы I (номер EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561). Всем пациентам будет предложено продолжение лечения в этом исследовании, и в соответствии с этим протоколом они получат 13 инфузий, при этом в общей сложности пациенты получили 27 инфузий Метазима. Одна инфузия будет проводиться раз в две недели. После в общей сложности 52 недель лечения субъекты будут продолжать лечение в соответствии с протоколом использования из соображений сострадания. Безопасность (AE/SAE) будет контролироваться при каждом посещении.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Hvidovre, Дания, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Пациенты из исследования фазы I должны соответствовать следующим критериям для включения в исследование.

  • Законный(е) уполномоченный(ые) опекун(ы) субъекта(ов) должен предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием (действия, связанные с исследованием, – это любые процедуры, которые не выполнялись бы при обычном ведении субъекта).
  • Субъект и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать клинический протокол

Критерий исключения:

  • Спастичность настолько серьезная, что препятствует транспортировке
  • Наличие известного клинически значимого сердечно-сосудистого, печеночного, легочного или почечного заболевания или другого заболевания, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Использование любого исследуемого продукта, кроме rhASA, в течение 30 дней до включения в исследование или в настоящее время включено в другое исследование, которое включает клинические исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Группа 1: 50 ЕД/кг рекомбинантной арилсульфатазы А человека (rhASA)
Биологический: Рекомбинантная человеческая арилсульфатаза А (rhASA)
внутривенная инфузия, каждые две недели в течение 26 недель
Другие имена:
  • Метазим
  • ХГТ-1111
Экспериментальный: Когорта 2
Группа 2: 100 ЕД/кг рекомбинантной арилсульфатазы А человека (rhASA)
Биологический: Рекомбинантная человеческая арилсульфатаза А (rhASA)
внутривенная инфузия, каждые две недели в течение 26 недель
Другие имена:
  • Метазим
  • ХГТ-1111
Экспериментальный: Когорта 3
Группа 3: 200 ЕД/кг рекомбинантной арилсульфатазы А человека (rhASA)
Биологический: Рекомбинантная человеческая арилсульфатаза А (rhASA)
внутривенная инфузия, каждые две недели в течение 26 недель
Другие имена:
  • Метазим
  • ХГТ-1111

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Относительные изменения (%) в измерении общей двигательной функции (GMFM)
Временное ограничение: Исходный уровень, 52 недели
Изменение (процентное изменение) GMFM измеряется от исходного уровня до конца исследования (неделя 52). GMFM измеряется с помощью GMFM-88. Баллы за пункты GMFM-88 можно суммировать для расчета общего балла GMFM-88. По каждому пункту GMFM-88 оценка составляет от 0 (минимум) до 3 (максимум). Общий балл GMFM-88 составляет от 0 (минимум) до 264 (максимум). Относительные изменения в GMFM рассчитываются как процентное изменение от исходного уровня, деленное на разницу в возрасте в месяцах между первым и последним посещением. Показатель GMFM со временем снижается, что указывает на то, что заболевание со временем ухудшилось. Оценка с течением времени (SOT), данные, указанные выше среднего, представляют собой скорректированное среднее значение.
Исходный уровень, 52 недели
Относительное изменение шкал раннего обучения Маллена
Временное ограничение: Исходный уровень, 52 недели
Изменения в шкалах раннего обучения Маллена измеряются от исходного уровня до конца исследования (неделя 52) с использованием шкал раннего обучения Маллена. Т-баллы, процентильные ранги и возрастные эквиваленты могут быть рассчитаны для четырех шкал отдельно (визуальная рецепция, мелкая моторика, экспрессивная речь и рецептивная речь). Относительное изменение рассчитывается как процентное изменение по сравнению с исходным уровнем, деленное на разницу в возрасте в месяцах между первым и последним посещением. Когда показатель Маллена со временем уменьшается, это указывает на то, что болезнь со временем ухудшилась. Данные, указанные выше среднего, представляют собой скорректированное среднее значение.
Исходный уровень, 52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение сульфатида спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 52 недели
Изменения содержания сульфатидов в спинномозговой жидкости от исходного уровня до конца исследования (неделя 52). Данные, указанные выше среднего, представляют собой скорректированное среднее значение.
Исходный уровень, 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 ноября 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 ноября 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 февраля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 февраля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 марта 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться