Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig metazymbehandling av pasienter med sent infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

Et enkelt senter, åpen etikett, ikke-randomisert, ukontrollert, flerdose-, doseeskaleringsstudie av sikkerhet, farmakokinetikk, effektivitet og langtidssikkerhet til HGT-1111 (rekombinant human arylsulfatase A [rhASA, Metazym]) for behandling av pasienter med sent infantil metakromatisk leukodystrofi (MLD)

Dette er en enkeltsenter, åpen studie av pasienter med sen infantil MLD. Alle pasientene ble tidligere behandlet 26 uker i fase I-studien (EudraCT-nummer: 2006-005341-11, NCT00418561). Alle pasienter vil bli tilbudt fortsatt behandling i denne studien og vil i denne protokollen motta 13 infusjoner, hvorav pasientene totalt har hatt 27 infusjoner av Metazym. Én infusjon vil bli gitt annenhver uke. Etter totalt 52 ukers behandling vil forsøkspersonene fortsette behandlingen i henhold til en protokoll for medfølende bruk. Sikkerhet (AE/SAE) vil bli overvåket ved hvert besøk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Hvidovre, Danmark, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasientene fra fase I-studien må oppfylle følgende kriterier for å bli registrert i studien.

  • Forsøkspersonens lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte aktiviteter utføres (forsøksrelaterte aktiviteter er prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal behandling av faget)
  • Forsøkspersonen og hans/hennes verge(r) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Spastisitet så alvorlig å hemme transport
  • Tilstedeværelse av kjent klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge- eller nyresykdom eller annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien
  • Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken
  • Bruk av andre undersøkelsesprodukter enn rhASA innen 30 dager før studieregistrering eller for øyeblikket registrert i en annen studie som involverer kliniske undersøkelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Kohort 1: 50 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusjon, annenhver uke i 26 uker
Andre navn:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperimentell: Kohort 2
Kohort 2: 100 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusjon, annenhver uke i 26 uker
Andre navn:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperimentell: Kohort 3
Kohort 3: 200 U/kg rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
Biologisk: Rekombinant human arylsulfatase A (rhASA)
intravenøs infusjon, annenhver uke i 26 uker
Andre navn:
  • Metazym
  • HGT-1111

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relative endringer (%) i måling av bruttomotorisk funksjon (GMFM)
Tidsramme: Baseline, 52 uker
Endring (prosentvis endring) i GMFM måles fra baseline til studieslutt (uke 52). GMFM måles med GMFM-88. GMFM-88-elementpoengsummene kan summeres for å beregne en total GMFM-88-poengsum. For hvert GMFM-88-element er poengsummen mellom 0 (minimum) til 3 (maksimum). Den totale GMFM-88-poengsummen er mellom 0 (minimum) til 264 (maksimum). Relative endringer i GMFM beregnes som prosentvis endring fra baseline delt på aldersforskjellen i måneder mellom første og siste besøk. GMFM-skåren synker over tid, noe som indikerer at sykdommen forverret seg over tid. Score over tid (SOT), data nevnt over gjennomsnitt representerer det justerte gjennomsnittet.
Baseline, 52 uker
Relativ endring i Mullens skalaer for tidlig læring
Tidsramme: Baseline, 52 uker
Endringer i Mullens skalaer for tidlig læring måles fra baseline til studieslutt (uke 52) ved hjelp av Mullens skalaer for tidlig læring. T-skårer, persentilrangeringer og aldersekvivalenter kan beregnes for de fire skalaene separat (visuell mottakelse, finmotorikk, ekspressivt språk og mottakelig språk). Relativ endring beregnes som prosentvis endring fra baseline delt på aldersforskjellen i måneder mellom første og siste besøk. Når Mullens skåre synker over tid, indikerer det at sykdommen forverres over tid. Data nevnt over gjennomsnitt representerer det justerte gjennomsnittet.
Baseline, 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cerebrospinalvæske (CSF) sulfatid
Tidsramme: Baseline, 52 uker
Endringer i CSF-sulfatid fra baseline til slutten av studien (uke 52). Data nevnt over gjennomsnitt representerer det justerte gjennomsnittet.
Baseline, 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2007

Primær fullføring (Faktiske)

25. november 2008

Studiet fullført (Faktiske)

25. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. februar 2008

Først lagt ut (Anslag)

11. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere