Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento Metazym a lungo termine di pazienti con leucodistrofia metacromatica infantile tardiva (MLD)

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio a singolo centro, in aperto, non randomizzato, non controllato, a dosi multiple, con incremento della dose sulla sicurezza, la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza a lungo termine dell'HGT-1111 (arilsolfatasi A umana ricombinante [rhASA, Metazym]) per il trattamento di pazienti con leucodistrofia metacromatica infantile tardiva (MLD)

Questo è un singolo centro, studio in aperto su pazienti con MLD infantile tardiva. Tutti i pazienti sono stati precedentemente trattati per 26 settimane nello studio di fase I (numero EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561). A tutti i pazienti verrà offerto di continuare il trattamento in questo studio e in questo protocollo riceveranno 13 infusioni, per cui il totale dei pazienti ha avuto 27 infusioni di Metazym. Verrà somministrata un'infusione a settimane alterne. Dopo un totale di 52 settimane di trattamento, i soggetti continueranno il trattamento in un protocollo di uso compassionevole. La sicurezza (AE/SAE) sarà monitorata ad ogni visita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Hvidovre, Danimarca, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti dello studio di Fase I devono soddisfare i seguenti criteri per essere arruolati nello studio.

  • Il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del soggetto deve fornire il consenso informato e firmato prima di svolgere qualsiasi attività correlata allo studio (le attività relative allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  • Il soggetto e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo clinico

Criteri di esclusione:

  • Spasticità così grave da inibire il trasporto
  • Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  • Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale diverso da rhASA entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o attualmente arruolato in un altro studio che comporta indagini cliniche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Coorte 1: 50 U/kg Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
Biologico: Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
infusione endovenosa, a settimane alterne per 26 settimane
Altri nomi:
  • Metazym
  • HGT-1111
Sperimentale: Coorte 2
Coorte 2: 100 U/kg Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
Biologico: Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
infusione endovenosa, a settimane alterne per 26 settimane
Altri nomi:
  • Metazym
  • HGT-1111
Sperimentale: Coorte 3
Coorte 3: 200 U/kg Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
Biologico: Arilsulfatasi A umana ricombinante (rhASA)
infusione endovenosa, a settimane alterne per 26 settimane
Altri nomi:
  • Metazym
  • HGT-1111

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni relative (%) nella misurazione della funzione motoria lorda (GMFM)
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
La variazione (variazione percentuale) della GMFM è misurata dal basale alla fine dello studio (settimana 52). GMFM viene misurato utilizzando GMFM-88. I punteggi degli elementi GMFM-88 possono essere sommati per calcolare un punteggio GMFM-88 totale. Per ogni item GMFM-88, il punteggio è compreso tra 0 (minimo) e 3 (massimo). Il punteggio totale GMFM-88 è compreso tra 0 (minimo) e 264 (massimo). Le variazioni relative di GMFM sono calcolate come variazione percentuale rispetto al basale divisa per la differenza di età in mesi tra la prima e l'ultima visita. Il punteggio GMFM diminuisce nel tempo, il che indica che la malattia è peggiorata nel tempo. Punteggio nel tempo (SOT), i dati menzionati sulla media rappresentano la media aggiustata.
Basale, 52 settimane
Cambiamento relativo nelle scale di apprendimento precoce di Mullen
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
I cambiamenti nelle scale di apprendimento precoce di Mullen sono misurati dal basale alla fine dello studio (settimana 52) utilizzando le scale di apprendimento precoce di Mullen. I punteggi T, i ranghi percentili e gli equivalenti di età possono essere calcolati separatamente per le quattro scale (ricezione visiva, motricità fine, linguaggio espressivo e linguaggio ricettivo). La variazione relativa viene calcolata come variazione percentuale rispetto al basale divisa per la differenza di età in mesi tra la prima e l'ultima visita. Quando il punteggio di Mullen diminuisce nel tempo, indica che la malattia è peggiorata nel tempo. I dati sopra la media rappresentano la media corretta.
Basale, 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel liquido cerebrospinale (CSF) Sulfatide
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
Cambiamenti nel solfatide liquorale dal basale alla fine dello studio (settimana 52). I dati sopra la media rappresentano la media corretta.
Basale, 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 febbraio 2008

Primo Inserito (Stima)

11 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi