Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długotrwałe leczenie produktem Metazym pacjentów z późną dziecięcą leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Jednoośrodkowe, otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane, wielokrotne dawkowanie i zwiększanie dawki badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki, skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa HGT-1111 (rekombinowanej ludzkiej arylosulfatazy A [rhASA, Metazym]) w leczeniu pacjentów z późną dziecięcą leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie pacjentów z późnodziecięcą MLD. Wszyscy pacjenci byli wcześniej leczeni przez 26 tygodni w badaniu I fazy (numer EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561). W tym badaniu wszystkim pacjentom zaoferuje się kontynuację leczenia i zgodnie z tym protokołem otrzymają 13 infuzji, przy czym wszyscy pacjenci otrzymali łącznie 27 infuzji preparatu Metazym. Jeden wlew będzie podawany co drugi tydzień. Po łącznie 52 tygodniach leczenia pacjenci będą kontynuować leczenie zgodnie z protokołem współczucia. Bezpieczeństwo (AE/SAE) będzie monitorowane podczas każdej wizyty.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Hvidovre, Dania, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci z badania fazy I muszą spełniać następujące kryteria, aby zostać włączeni do badania.

  • Prawnie upoważniony opiekun (opiekunowie) uczestnika musi przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem)
  • Uczestnik i jego/jej opiekunowie muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  • Spastyczność tak ciężka, że ​​utrudnia transport
  • Znana klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub inny stan chorobowy, który w opinii Badacza wykluczałby udział w badaniu
  • Jakikolwiek inny stan chorobowy lub poważna współistniejąca choroba lub okoliczność łagodząca, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu innego niż rhASA w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub udział w innym badaniu obejmującym badania kliniczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Kohorta 1: 50 j./kg Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
wlew dożylny co drugi tydzień przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperymentalny: Kohorta 2
Kohorta 2: 100 j./kg Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
wlew dożylny co drugi tydzień przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • Metazym
  • HGT-1111
Eksperymentalny: Kohorta 3
Kohorta 3: 200 j./kg Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
Biologiczny: Rekombinowana ludzka arylosulfataza A (rhASA)
wlew dożylny co drugi tydzień przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • Metazym
  • HGT-1111

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względne zmiany (%) w pomiarze funkcji motoryki dużej (GMFM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 52 tygodnie
Zmianę (zmianę procentową) w GMFM mierzono od punktu początkowego do końca badania (tydzień 52). GMFM mierzy się za pomocą GMFM-88. Wyniki pozycji GMFM-88 można zsumować, aby obliczyć całkowity wynik GMFM-88. Dla każdej pozycji GMFM-88 wynik wynosi od 0 (minimalny) do 3 (maksymalny). Całkowity wynik GMFM-88 wynosi od 0 (minimalny) do 264 (maksymalny). Względne zmiany w GMFM oblicza się jako zmianę procentową od wartości wyjściowej podzieloną przez różnicę wieku w miesiącach między pierwszą a ostatnią wizytą. Wynik GMFM zmniejsza się w czasie, co wskazuje na pogorszenie choroby w czasie. Wynik w czasie (SOT), dane wymienione powyżej średniej reprezentują skorygowaną średnią.
Wartość bazowa, 52 tygodnie
Względna zmiana w skalach wczesnego uczenia się Mullena
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 52 tygodnie
Zmiany w Skalach Wczesnego Uczenia się Mullena są mierzone od punktu początkowego do końca badania (tydzień 52) przy użyciu Skali Wczesnego Uczenia się Mullena. Wyniki T, rangi percentyla i ekwiwalenty wiekowe można obliczyć oddzielnie dla czterech skal (recepcja wzrokowa, motoryka mała, język ekspresyjny i język receptywny). Względna zmiana jest obliczana jako zmiana procentowa od wartości początkowej podzielona przez różnicę wieku w miesiącach między pierwszą a ostatnią wizytą. Gdy wynik Mullena zmniejsza się z czasem, oznacza to pogorszenie choroby w czasie. Dane wymienione powyżej średniej reprezentują skorygowaną średnią.
Wartość bazowa, 52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) sulfatide
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 52 tygodnie
Zmiany w stężeniu sulfatydów w płynie mózgowo-rdzeniowym od wartości początkowej do końca badania (tydzień 52). Dane wymienione powyżej średniej reprezentują skorygowaną średnią.
Wartość bazowa, 52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 listopada 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 listopada 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lutego 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lutego 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj