Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá metazymová léčba pacientů s pozdní infantilní metachromatickou leukodystrofií (MLD)

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Jednocentrová, otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná, vícedávková, eskalační studie bezpečnosti, farmakokinetiky, účinnosti a dlouhodobé bezpečnosti HGT-1111 (rekombinantní lidská arylsulfatáza A [rhASA, Metazym]) pro léčbu pacientů s pozdní infantilní metachromatickou leukodystrofií (MLD)

Jedná se o otevřenou studii jednoho centra s pacienty s pozdní infantilní MLD. Všichni pacienti byli předtím léčeni 26 týdnů ve studii fáze I (číslo EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561). Všem pacientům bude v této studii nabídnuta pokračující léčba a v tomto protokolu dostanou 13 infuzí, přičemž všichni pacienti měli celkem 27 infuzí Metazymu. Každý druhý týden bude podávána jedna infuze. Po celkem 52 týdnech léčby budou subjekty pokračovat v léčbě podle protokolu použití ze soucitu. Bezpečnost (AE/SAE) bude sledována při každé návštěvě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Hvidovre, Dánsko, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti z fáze I studie musí splňovat následující kritéria, aby byli zařazeni do studie.

  • Zákonně zmocnění opatrovníci subjektu musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií (činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny během běžného řízení subjektu)
  • Subjekt a jeho/její opatrovníci musí mít schopnost dodržovat klinický protokol

Kritéria vyloučení:

  • Spasticita tak silná, že brání transportu
  • Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiného zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího bránil účasti ve studii
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu jiného než rhASA během 30 dnů před zařazením do studie nebo aktuálně zařazeného do jiné studie, která zahrnuje klinické zkoušky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Skupina 1: 50 U/kg rekombinantní lidské arylsulfatázy A (rhASA)
Biologický: Rekombinantní lidská arylsulfatáza A (rhASA)
intravenózní infuze, každý druhý týden po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimentální: Kohorta 2
Kohorta 2: 100 U/kg rekombinantní lidské arylsulfatázy A (rhASA)
Biologický: Rekombinantní lidská arylsulfatáza A (rhASA)
intravenózní infuze, každý druhý týden po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimentální: Kohorta 3
Kohorta 3: 200 U/kg rekombinantní lidské arylsulfatázy A (rhASA)
Biologický: Rekombinantní lidská arylsulfatáza A (rhASA)
intravenózní infuze, každý druhý týden po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • Metazym
  • HGT-1111

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní změny (%) v měření funkce hrubé motoriky (GMFM)
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Změna (procentuální změna) v GMFM se měří od výchozího stavu do konce studie (52. týden). GMFM se měří pomocí GMFM-88. Skóre položek GMFM-88 lze sečíst a vypočítat celkové skóre GMFM-88. Pro každou položku GMFM-88 je skóre mezi 0 (minimální) až 3 (maximum). Celkové skóre GMFM-88 je mezi 0 (minimální) až 264 (maximum). Relativní změny v GMFM se vypočítají jako procentuální změna od výchozí hodnoty dělená věkovým rozdílem v měsících mezi první a poslední návštěvou. Skóre GMFM se v průběhu času snižuje, což naznačuje, že se onemocnění v průběhu času zhoršovalo. Skóre v průběhu času (SOT), uvedená data nad průměrem představují upravený průměr.
Výchozí stav, 52 týdnů
Relativní změna v Mullenových škálách raného učení
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Změny v Mullenových škálách raného učení se měří od výchozího stavu do konce studie (52. týden) pomocí Mullenových škál raného učení. T skóre, percentilové stupně a věkové ekvivalenty lze vypočítat pro čtyři škály samostatně (vizuální příjem, jemná motorika, expresivní jazyk a receptivní jazyk). Relativní změna se vypočítá jako procentuální změna od výchozí hodnoty dělená věkovým rozdílem v měsících mezi první a poslední návštěvou. Když Mullenovo skóre v průběhu času klesá, znamená to, že se nemoc v průběhu času zhoršuje. Údaje uvedené nad průměrem představují upravený průměr.
Výchozí stav, 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sulfatidu mozkomíšního moku (CSF).
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Změny sulfatidu v CSF od výchozí hodnoty do konce studie (52. týden). Údaje uvedené nad průměrem představují upravený průměr.
Výchozí stav, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

25. listopadu 2008

Dokončení studie (Aktuální)

25. listopadu 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. února 2008

První zveřejněno (Odhad)

11. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidská arylsulfatáza A (rhASA)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit