Tratamiento a largo plazo con Metazym de pacientes con leucodistrofia metacromática infantil tardía (MLD)
19 de mayo de 2021 actualizado por: Shire
Un estudio de un solo centro, abierto, no aleatorizado, no controlado, de dosis múltiples y de aumento de dosis de la seguridad, farmacocinética, eficacia y seguridad a largo plazo de HGT-1111 (arilsulfatasa A humana recombinante [rhASA, Metazym]) para el tratamiento de pacientes con leucodistrofia metacromática infantil tardía (MLD)
Este es un estudio abierto de un solo centro de pacientes con MLD infantil tardía.
Todos los pacientes recibieron tratamiento previo durante 26 semanas en el ensayo de fase I (número EudraCT: 2006-005341-11, NCT00418561).
A todos los pacientes se les ofrecerá tratamiento continuo en este estudio y en este protocolo recibirán 13 infusiones, por lo que el total de pacientes ha recibido 27 infusiones de Metazym.
Se administrará una infusión cada dos semanas.
Después de un total de 52 semanas de tratamiento, los sujetos continuarán el tratamiento en un protocolo de uso compasivo.
La seguridad (AE/SAE) será monitoreada en cada visita.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hvidovre, Dinamarca, 2650
- PhaseOneTrials A/S
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes del ensayo de Fase I deben cumplir con los siguientes criterios para ser inscritos en el estudio.
- Los tutores legalmente autorizados del sujeto deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el ensayo son cualquier procedimiento que no se habría realizado durante el manejo normal del sujeto)
- El sujeto y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo clínico
Criterio de exclusión:
- Espasticidad tan severa que inhibe el transporte.
- Presencia de enfermedad cardiovascular, hepática, pulmonar o renal clínicamente significativa conocida u otra afección médica que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
- Cualquier otra condición médica o enfermedad intercurrente grave, o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, impediría la participación en el ensayo.
- Uso de cualquier producto en investigación que no sea rhASA dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o actualmente inscrito en otro estudio que involucre investigaciones clínicas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
Cohorte 1: 50 U/kg Arilsulfatasa A humana recombinante (rhASA)
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infusión intravenosa, cada dos semanas durante 26 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2
Cohorte 2: 100 U/kg Arilsulfatasa A humana recombinante (rhASA)
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infusión intravenosa, cada dos semanas durante 26 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3
Cohorte 3: 200 U/kg Arilsulfatasa A humana recombinante (rhASA)
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infusión intravenosa, cada dos semanas durante 26 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios relativos (%) en la medición de la función motora gruesa (GMFM)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
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El cambio (cambio porcentual) en GMFM se mide desde el inicio hasta el final del estudio (semana 52).
GMFM se mide usando GMFM-88.
Las puntuaciones de los ítems de GMFM-88 se pueden sumar para calcular una puntuación total de GMFM-88.
Para cada ítem del GMFM-88, la puntuación oscila entre 0 (mínimo) y 3 (máximo).
La puntuación total de GMFM-88 está entre 0 (mínimo) y 264 (máximo).
Los cambios relativos en GMFM se calculan como el cambio porcentual desde el inicio dividido por la diferencia de edad en meses entre la primera y la última visita.
La puntuación GMFM disminuye con el tiempo, lo que indica que la enfermedad empeoró con el tiempo.
Puntuación a lo largo del tiempo (SOT), los datos mencionados sobre la media representan la media ajustada.
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Línea de base, 52 semanas
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Cambio relativo en las escalas de aprendizaje temprano de Mullen
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
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Los cambios en las escalas de aprendizaje temprano de Mullen se miden desde el inicio hasta el final del estudio (semana 52) utilizando las escalas de aprendizaje temprano de Mullen.
Las puntuaciones T, los rangos de percentiles y los equivalentes de edad se pueden calcular por separado para las cuatro escalas (recepción visual, motricidad fina, lenguaje expresivo y lenguaje receptivo).
El cambio relativo se calcula como el cambio porcentual desde el inicio dividido por la diferencia de edad en meses entre la primera y la última visita.
Cuando la puntuación de Mullen disminuye con el tiempo, indica que la enfermedad empeoró con el tiempo.
Los datos mencionados sobre la media representan la media ajustada.
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Línea de base, 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la sulfatida del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
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Cambios en la sulfatida del LCR desde el inicio hasta el final del estudio (semana 52).
Los datos mencionados sobre la media representan la media ajustada.
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Línea de base, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2007
Finalización primaria (Actual)
25 de noviembre de 2008
Finalización del estudio (Actual)
25 de noviembre de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de febrero de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de febrero de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de marzo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Sulfatidosis
- Leucodistrofia Metacromática
Otros números de identificación del estudio
- HGT-MLD-048
- 2007-006345-40 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .