Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige metazymbehandeling van patiënten met late infantiele metachromatische leukodystrofie (MLD)

19 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een single-center, open-label, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde, meervoudige dosis, dosis-escalatiestudie van de veiligheid, farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van HGT-1111 (recombinant humaan arylsulfatase A [rhASA, Metazym]) voor de behandeling van patiënten met late infantiele metachromatische leukodystrofie (MLD)

Dit is een single-center, open-label studie van patiënten met late infantiele MLD. Alle patiënten waren eerder 26 weken behandeld in de fase I-studie (EudraCT-nummer: 2006-005341-11, NCT00418561). Alle patiënten krijgen een voortzetting van de behandeling in deze studie aangeboden en zullen in dit protocol 13 infusies krijgen, waarbij de patiënten in totaal 27 infusies met Metazym hebben gehad. Om de week wordt één infuus gegeven. Na in totaal 52 weken behandeling zullen de proefpersonen de behandeling voortzetten volgens een 'compassionate use'-protocol. Bij elk bezoek wordt de veiligheid (AE/SAE) gecontroleerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Hvidovre, Denemarken, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De patiënten uit de fase I-studie moeten aan de volgende criteria voldoen om in de studie te worden opgenomen.

  • De wettelijk bevoegde voogd(en) van de proefpersoon moeten ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde activiteiten (onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de proefpersoon)
  • De proefpersoon en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het klinische protocol na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Spasticiteit zo ernstig om transport te belemmeren
  • Aanwezigheid van een bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nierziekte of andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten
  • Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  • Gebruik van een ander onderzoeksproduct dan rhASA binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving of momenteel ingeschreven in een andere studie die klinische onderzoeken omvat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Cohort 1: 50 E/kg recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
intraveneuze infusie, om de week gedurende 26 weken
Andere namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimenteel: Cohort 2
Cohort 2: 100 E/kg recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
intraveneuze infusie, om de week gedurende 26 weken
Andere namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimenteel: Cohort 3
Cohort 3: 200 E/kg recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)
intraveneuze infusie, om de week gedurende 26 weken
Andere namen:
  • Metazym
  • HGT-1111

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatieve veranderingen (%) in meting van grove motoriek (GMFM)
Tijdsspanne: Basislijn, 52 weken
Verandering (procentuele verandering) in GMFM wordt gemeten vanaf de basislijn tot het einde van de studie (week 52). GMFM wordt gemeten met GMFM-88. De GMFM-88-itemscores kunnen worden opgeteld om een ​​totale GMFM-88-score te berekenen. Voor elk GMFM-88-item ligt de score tussen 0 (minimaal) en 3 (maximaal). De totale GMFM-88-score ligt tussen 0 (minimaal) en 264 (maximaal). Relatieve veranderingen in GMFM worden berekend als procentuele verandering ten opzichte van baseline gedeeld door het leeftijdsverschil in maanden tussen het eerste en laatste bezoek. De GMFM-score neemt in de loop van de tijd af, wat aangeeft dat de ziekte in de loop van de tijd verslechterde. Score over tijd (SOT), gegevens vermeld boven gemiddelde vertegenwoordigen het aangepaste gemiddelde.
Basislijn, 52 weken
Relatieve verandering in Mullen's schalen van vroeg leren
Tijdsspanne: Basislijn, 52 weken
Veranderingen in Mullen's Scales of Early Learning worden gemeten vanaf de basislijn tot het einde van de studie (week 52) met behulp van Mullen's Scales of Early Learning. T-scores, percentielrangen en leeftijdsequivalenten kunnen voor de vier schalen afzonderlijk worden berekend (visuele ontvangst, fijne motoriek, expressieve taal en receptieve taal). Relatieve verandering wordt berekend als procentuele verandering ten opzichte van baseline gedeeld door het leeftijdsverschil in maanden tussen het eerste en laatste bezoek. Wanneer de score van Mullen in de loop van de tijd afneemt, geeft dit aan dat de ziekte in de loop van de tijd verslechterde. Gegevens vermeld boven gemiddelde vertegenwoordigen het aangepaste gemiddelde.
Basislijn, 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in cerebrospinale vloeistof (CSF) Sulfatide
Tijdsspanne: Basislijn, 52 weken
Veranderingen in sulfatide in CSF vanaf de basislijn tot het einde van de studie (week 52). Gegevens vermeld boven gemiddelde vertegenwoordigen het aangepaste gemiddelde.
Basislijn, 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 januari 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 november 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 november 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 februari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

11 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Recombinant humaan arylsulfatase A (rhASA)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren