Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen Metazym-hoito potilaille, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

keskiviikko 19. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Yksi keskus, avoin, ei-satunnaistettu, hallitsematon, usean annoksen, annoksen eskalaatiotutkimus HGT-1111:n (Rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A [rhASA, Metazym]) turvallisuudesta, farmakokinetiikasta, tehokkuudesta ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta hoitoa varten potilaista, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Tämä on yksikeskus, avoin tutkimus potilaista, joilla on myöhäinen infantiili MLD. Kaikkia potilaita hoidettiin aiemmin 26 viikkoa vaiheen I tutkimuksessa (EudraCT-numero: 2006-005341-11, NCT00418561). Kaikille potilaille tarjotaan jatkuvaa hoitoa tässä tutkimuksessa, ja he saavat tässä protokollassa 13 infuusiota, jolloin potilaat ovat saaneet yhteensä 27 Metazym-infuusiota. Yksi infuusio annetaan joka toinen viikko. Yhteensä 52 viikon hoidon jälkeen koehenkilöt jatkavat hoitoa erityiskäyttöprotokollan mukaisesti. Turvallisuutta (AE/SAE) valvotaan jokaisella käynnillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Hvidovre, Tanska, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Vaiheen I tutkimukseen osallistuneiden potilaiden on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen.

  • Tutkittavan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) on annettava allekirjoitettu, tietoinen suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista (kokeeseen liittyvät toimet ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu tutkittavan normaalin hallinnan aikana)
  • Tutkittavan ja hänen huoltajansa on kyettävä noudattamaan kliinistä tutkimussuunnitelmaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Spastisuus on niin voimakasta, että se estää kuljetuksen
  • Tiedossa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhko- tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Mikä tahansa muu sairaus tai vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Minkä tahansa muun tutkimustuotteen kuin rhASA:n käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai joka on tällä hetkellä mukana toisessa kliinisiä tutkimuksia sisältävässä tutkimuksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Kohortti 1: 50 U/kg ihmisen rekombinantti aryylisulfataasi A (rhASA)
Biologinen: Rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A (rhASA)
suonensisäinen infuusio joka toinen viikko 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • Metazym
  • HGT-1111
Kokeellinen: Kohortti 2
Kohortti 2: 100 U/kg ihmisen rekombinantti aryylisulfataasi A (rhASA)
Biologinen: Rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A (rhASA)
suonensisäinen infuusio joka toinen viikko 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • Metazym
  • HGT-1111
Kokeellinen: Kohortti 3
Kohortti 3: 200 U/kg ihmisen rekombinantti aryylisulfataasi A (rhASA)
Biologinen: Rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A (rhASA)
suonensisäinen infuusio joka toinen viikko 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • Metazym
  • HGT-1111

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suhteelliset muutokset (%) bruttomoottoritoimintojen mittauksessa (GMFM)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 52 viikkoa
Muutos (prosenttimuutos) GMFM:ssä mitataan lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 52). GMFM mitataan käyttämällä GMFM-88:aa. GMFM-88-pistepisteet voidaan laskea yhteen GMFM-88-pistemäärän laskemiseksi. Jokaisen GMFM-88-tuotteen pistemäärä on välillä 0 (minimi) - 3 (maksimi). GMFM-88:n kokonaispistemäärä on välillä 0 (minimi) - 264 (maksimi). Suhteelliset muutokset GMFM:ssä lasketaan jakamalla prosentuaalinen muutos lähtötasosta ensimmäisen ja viimeisen käynnin välisellä kuukausierolla. GMFM-pistemäärä laskee ajan myötä, mikä osoittaa, että sairaus paheni ajan myötä. Pisteet ajan suhteen (SOT), keskiarvon yli mainitut tiedot edustavat korjattua keskiarvoa.
Lähtötaso, 52 viikkoa
Suhteellinen muutos Mullenin varhaisen oppimisen asteikoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso, 52 viikkoa
Muutokset Mullenin varhaisen oppimisen asteikoissa mitataan lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (viikko 52) käyttämällä Mullenin varhaisen oppimisen asteikkoja. T-pisteet, prosenttipisteet ja ikävastaavat voidaan laskea neljälle asteikolle erikseen (visuaalinen vastaanotto, hienomotorisuus, ekspressiivinen kieli ja vastaanottava kieli). Suhteellinen muutos lasketaan prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta jaettuna ensimmäisen ja viimeisen käynnin välisellä kuukausierolla. Kun Mullenin pisteet laskevat ajan myötä, se osoittaa, että sairaus on pahentunut ajan myötä. Keskiarvon yläpuolella mainitut tiedot edustavat korjattua keskiarvoa.
Lähtötaso, 52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos aivo-selkäydinnesteen (CSF) sulfatidissa
Aikaikkuna: Lähtötaso, 52 viikkoa
Muutokset CSF-sulfatidissa lähtötasosta tutkimuksen loppuun (viikko 52). Keskiarvon yläpuolella mainitut tiedot edustavat korjattua keskiarvoa.
Lähtötaso, 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. tammikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. marraskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. marraskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. helmikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. helmikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 11. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A (rhASA)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Finland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa