확립된 미만성 피부 전신 경화증의 AIMSPRO

전신 경화증(피부경화증, SSc)은 임상적으로 피부, 관절, 근육 및 내부 장기의 섬유화를 특징으로 하는 다중 전신 질환입니다. 전신 경화증은 희귀 질환으로 연간 인구 100만 명당 19명이 발생하는 것으로 추정됩니다.

SSc의 발병기전은 염증, 혈관 및 섬유아세포 기능장애 사이에 상호 작용이 있을 가능성이 높지만 궁극적으로 피부 및 내부 장기.

면역 체계의 손상은 현재 중요한 역할을 하는 것으로 생각됩니다. 이것은 SSc의 초기 단계에서 단핵 세포가 진피로 이동하고 작은 혈관, 신경 및 피부 부속기 주위에 축적된다는 관찰에 근거합니다. 또한, 피부 염증의 정도와 피부 섬유화의 정도 및 진행 사이에는 직접적인 관계가 있습니다. SSc 환자의 자극된 T-림프구는 건강한 대조군과 IL-2, IL-4, IL-6 및 IL-8 및 가용성 IL- 2 수용체가 상승합니다. 환자의 약 90%에서 자가항체, 주로 항토포이소머라제-1(ATA) 및 항중심체 항체(ACA)의 발생은 체액성 면역 체계의 변경을 가리킵니다.

전신 경화증은 확산형과 제한형으로 세분할 수 있습니다. 미만성 피부 SSc(dcSSc)는 팔꿈치와 무릎 근위부 피부 침범, 이러한 관절 원위부 피부 침범에 의한 제한된 피부 SSc(lcSSc)를 특징으로 합니다. dcSSc 환자의 약 50%에서 ATA가 검출될 수 있으며, lcSSc 환자의 약 50%에서 ACA가 존재합니다. 항-RNA 폴리머라제 I/III 및 항-피브릴라린 항체를 포함하는 다른 특징적인 자가항체도 SSc 환자의 작은 비율에서 확인되었습니다(5).

SSc 과정은 다양합니다. 일부 환자에서 질병은 경직증 및 레이노 현상에 국한됩니다. 다른 환자들에서는 내부 장기 섬유증이 지속적으로 진행되어 궁극적으로 사망에 이르게 됩니다. 최근 연구에 따르면 5년 누적 생존율은 63%에 이른다. SSc에서 결과의 임상 및 연구 예측 인자를 확인하려는 노력이 있습니다. 한 연구에서 3가지 임상 변수인 ESR 증가, 단백뇨 및 불량한 결과와 관련된 폐 기능 지수 손상을 확인했습니다. 또한 SSc에서 발생하는 다양한 특징 자가항체는 상호 배타적이며 유럽과 북미의 여러 연구에서 이러한 각 자가항체를 보유한 개인이 내부 장기 합병증의 다른 빈도와 관련이 있음을 입증했습니다. 이것은 또한 폐, 심장 또는 신장 합병증의 위험이 높은 환자를 식별할 수 있게 합니다.

현재 SSc에 효과가 있는 것으로 확실히 나타난 치료법은 없습니다. 그것의 추정된 면역학적 병인 때문에, 면역 체계의 조절은 SSc의 치료적 개입의 주요 목표였습니다. 여러 연구에서 이 질병의 치료에 있어 면역 조절 약물의 효과를 보고했지만 대부분 공개적이고 통제되지 않은 시험에 있었습니다. 이러한 약물에는 아자티오프린, 사이클로스포린, 메토트렉세이트 및 사이클로포스파미드가 포함됩니다. 이 중에서 메토트렉세이트와 시클로포스파마이드가 현재 가장 널리 사용됩니다. 경피증 환자의 치료 및 예후를 개선하기 위해 새롭고 보다 구체적인 면역학적 치료 방식이 활용되었습니다.

2005년 전신 경화증 환자는 AIMSPRO로 자비로운 치료를 받았고 운동성이 지속적으로 개선되었으며 특히 근위부 근력과 피부 특성이 개선되었습니다.

이 연구에서 20명의 환자는 26주 동안 매주 2회 피하로 1.0ml의 AIMSPRO 또는 위약을 받게 됩니다. 표준 결과 측정 및 새로운 바이오마커는 안전성, 효능 및 치료에 대한 반응을 조사하는 데 사용될 것입니다.