신생혈관 연령 관련 황반변성(AMD) 환자에서 AAV2-sFLT01의 안전성 및 내약성 연구
신생혈관 연령 관련 황반변성 환자에서 AAV2-sFLT01의 단일 유리체강내 주사에 대한 1상, 오픈 라벨, 다기관, 용량 상승, 안전성 및 내약성 연구
연구 개요
상태
상세 설명
신생 혈관 연령 관련 황반 변성 (AMD)에 대한 새로운 치료법이 연구되고 있습니다. 신생혈관 AMD는 때때로 AMD의 "습식" 형태로 언급됩니다. 이 1상 임상 연구의 목적은 시력 상실로 이어지는 질병의 합병증을 치료하기 위한 실험 연구 약물의 안전성과 능력을 조사하는 것입니다. 연구 약물의 이름은 "AAV2-sFLT01"입니다. 이 실험적 연구 약물은 바이러스를 사용하여 유전자(유전자 코드)를 안구 내 세포로 전달합니다. 망막 아래 비정상적인 혈관의 성장을 감소시키도록 의도된 단백질에 대한 유전자 코드입니다. 유전자 효과의 지속 기간은 현재 알려지지 않았지만 수년 동안 지속될 수 있습니다.
이 임상 연구는 눈에 직접 주사되는 AAV2-sFLT01의 단일 투여의 안전성을 조사할 것입니다. 이 연구에는 두 부분이 있지만 환자는 그중 한 부분에만 참여합니다. 연구의 첫 번째 부분에서 연구 약물의 4가지 다른 용량이 4개의 개별 환자 그룹에서 연구될 것입니다. 연구의 첫 번째 부분에 있는 환자는 무작위 배정되지 않습니다. 연구의 두 번째 부분에서는 안전하고 내약성이 좋은 최고 용량을 10명의 추가 환자를 대상으로 연구할 예정입니다. 연구의 이 부분에서 환자는 AAV2-sFLT01에 대한 반응을 나타내지 않은 경우 항-VEGF 요법에 대한 반응성을 확인하기 위해 AAV2-sFLT01 주사 후 26주에 라니비주맙(Lucentis®) 주사를 받을 수 있습니다. 이 프로토콜의 처음 두 부분은 2013년 7월에 완료될 예정입니다.
AAV2-sFLT01을 주사한 모든 환자는 추가로 최대 4년 동안 EFU(Extended Follow-Up) 프로그램에 참여하도록 요청받을 것입니다. 참여는 자발적이지만 연구 약물의 잠재적 장기 효과에 대한 정보뿐만 아니라 안전성 정보의 장기 수집을 허용하므로 강력하게 권장됩니다. 연구 방문은 6개월마다 사이트에서 이루어집니다.
여러 센터에서 최대 34명의 환자가 미국에서 이 연구에 참여할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287-9277
- investigational site number 03WilmerEy
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- investigational site number 02Ophthalm
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- investigational site number 01UMassMem
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New York
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Slingerlands, New York, 미국, 85014
- investigational site number 05RetinaCo
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자의 병력 및 문서화된 CNV 진단으로 확인된 AMD에 이차적인 맥락막 신생혈관(CNV).
- 연구 눈에서 20/100 또는 더 나쁜 거리 BCVA.
- 상대방 눈은 거리 BCVA가 20/400 이상이어야 합니다.
- 연구 눈, 즉 연구 제품을 받는 눈은 CVA가 가장 낮습니다(동시 눈에 비해).
- 연구의 첫 번째 부분(용량 증량 부분)에 대한 연구 안구의 중심와하 원반형 흉터. 환자는 연구의 두 번째 부분(MTD 단계) 동안 연구 안구에 황반 흉터가 있거나 없을 수 있습니다. 또한 연구의 두 번째 부분에 등록한 환자는 스크리닝 전과 환자의 가장 최근 항-VEGF 요법 치료 후 12개월 이내에 항-VEGF 요법에 대한 반응성을 입증해야 합니다.
- 망막내액 또는 망막하액이 존재함.
- 철저한 안구 검사 및 테스트가 가능하도록 동공을 적절히 확장합니다.
- 연구 안구에서 채취한 전방액 샘플을 기꺼이 받아야 합니다.
제외 기준:
- AMD 이외의 원인으로 인한 연구 안구의 CNV.
- 시력을 변경하거나 연구 테스트를 방해할 수 있는 스크리닝 동안 연구 안구의 조건의 이력.
- 조절되지 않는 활동성 녹내장.
- 등록 3개월 이내에 연구 안구에 임의의 안내 수술을 받았거나 치료 1년 이내에 연구 안구에서 안구 수술(백내장 수술 포함)에 대해 알려졌거나 그럴 가능성이 있는 후보입니다.
- 연구 눈의 급성 또는 만성 감염.
- 연구 눈의 염증 이력 또는 한쪽 눈의 진행 중인 염증.
- 유리체 강내 주사에 대한 금기.
- 스크리닝 전 14일 이내에 60일 이내에 연구 안구에 광역학 요법을 받거나 레이저 광응고술을 받았습니다.
- 스크리닝 전 1개월 이내에 ranibizumab(Lucentis®), bevacizumab(Avastin™) 또는 pegaptanib sodium(Macugen®)을 현재 사용 중이거나 사용한 적이 있습니다.
- 스크리닝 전 4개월 이내에 Aflibercept(Eylea®)를 현재 사용 중이거나 사용한 적이 있습니다.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 임의의 눈주위(연구 안구), 유리체강내(연구 안구) 또는 전신(경구 또는 정맥내) 스테로이드를 현재 사용 중.
- 활동성 헤르페스 감염, 특히 눈이나 얼굴의 활동성 병변.
- 연구 순응 및 후속 조치를 배제할 정도로 제대로 관리되지 않는 중대한 질병.
- 망막 또는 시신경에 독성이 있는 것으로 알려진 약물의 현재 또는 이전 사용.
- 안구 또는 전신 유전자 전달 제품을 사용한 이전 치료.
- 스크리닝 전 120일 이내에 임의의 조사 제품을 수령함.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2 x 10^8 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01
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2 x 10^8 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
6 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^10 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
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실험적: 2 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01
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2 x 10^8 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
6 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^10 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
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실험적: 6 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01
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2 x 10^8 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
6 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^10 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
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실험적: 2 x 10^10 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01
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2 x 10^8 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
6 x 10^9 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
2 x 10^10 벡터 게놈(vg) AAV2-sFLT01.
100 μL의 고정 부피를 사용하여 단일 눈에 단일 유리체내 주입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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AAV2-sFLT01의 단일 단안 유리체강내 주사의 최대 허용 용량
기간: 52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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치료 긴급 부작용의 수
기간: 52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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치료 긴급 부작용의 수
기간: "핵심" 연구 후 최대 4년("확장 후속 조치" 기간이라고 함)
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"핵심" 연구 후 최대 4년("확장 후속 조치" 기간이라고 함)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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망막 두께 감소
기간: 52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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52주까지의 치료 시간("핵심" 연구라고 함)
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망막 두께 감소
기간: "핵심" 연구 후 최대 4년("확장 후속 조치" 기간이라고 함)
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"핵심" 연구 후 최대 4년("확장 후속 조치" 기간이라고 함)
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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