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Estudio de seguridad y tolerabilidad de AAV2-sFLT01 en pacientes con degeneración macular neovascular relacionada con la edad (AMD)

21 de agosto de 2018 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudio de fase 1, abierto, multicéntrico, de aumento de dosis, seguridad y tolerabilidad de una sola inyección intravítrea de AAV2-sFLT01 en pacientes con degeneración macular neovascular relacionada con la edad

Este estudio de investigación clínica de fase 1 examinará la seguridad y la tolerabilidad de un agente de transferencia de genes experimental, AAV2-sFLT01, en pacientes con degeneración macular neovascular relacionada con la edad (AMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se está investigando un nuevo tratamiento para la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) neovascular. AMD neovascular a veces se denomina la forma "húmeda" de AMD. El propósito de este estudio de investigación clínica de Fase 1 es examinar la seguridad y la capacidad de un fármaco de estudio experimental para tratar una complicación de la enfermedad que conduce a la pérdida de la visión. El nombre del fármaco del estudio es "AAV2-sFLT01". Este fármaco de estudio experimental usa un virus para transferir un gen (código genético) a las células dentro del ojo. El gen codifica una proteína que pretende disminuir el crecimiento de vasos sanguíneos anormales debajo de la retina. Actualmente se desconoce la duración del efecto del gen, pero podría durar años.

Este estudio de investigación clínica analizará la seguridad de una sola administración de AAV2-sFLT01 inyectada directamente en el ojo. Hay 2 partes en este estudio, pero los pacientes participarán solo en una de ellas. En la primera parte del estudio, se estudiarán 4 dosis diferentes del fármaco del estudio en 4 grupos separados de pacientes. Los pacientes de la primera parte del estudio no serán aleatorizados. En la segunda parte del estudio, se estudiará la dosis más alta que fue segura y bien tolerada en 10 pacientes más. Los pacientes en esta parte del estudio pueden recibir una inyección de ranibizumab (Lucentis®) 26 semanas después de la inyección de AAV2-sFLT01 para verificar su respuesta a la terapia anti-VEGF, si no han demostrado una respuesta a AAV2-sFLT01. Se espera que las dos partes iniciales de este protocolo se completen en julio de 2013.

A todos los pacientes inyectados con AAV2-sFLT01 se les pedirá que participen en un programa de seguimiento extendido (EFU) por hasta 4 años adicionales. La participación es voluntaria, pero se recomienda encarecidamente, ya que permite recopilar información de seguridad a largo plazo, así como información sobre los posibles efectos a largo plazo del fármaco del estudio. Las visitas de estudio se realizarán en el sitio cada 6 meses.

Hasta treinta y cuatro (34) pacientes en múltiples centros participarán en este estudio en los Estados Unidos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Estados Unidos, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

48 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Membrana neovascular coroidea (CNV) secundaria a AMD, según lo confirmado por el historial médico del paciente y un diagnóstico documentado de CNV.
  • Distancia BCVA de 20/100 o peor en el ojo de estudio.
  • El otro ojo debe tener una distancia BCVA de 20/400 o mejor.
  • El ojo de estudio, es decir, el ojo que recibe el producto en investigación, tiene el peor CVA (en comparación con el otro ojo).
  • Cicatrización disciforme subfoveal en el ojo del estudio durante la primera parte del estudio (la parte de escalada de dosis). Los pacientes pueden tener o no cicatrices maculares en el ojo del estudio durante la segunda parte del estudio (fase MTD). Además, los pacientes inscritos en la segunda parte del estudio deben haber demostrado respuesta a una terapia anti-VEGF dentro de los 12 meses anteriores a la selección y después del tratamiento más reciente de terapia anti-VEGF del paciente.
  • Presencia notada de líquido intra o subretiniano.
  • Dilatación adecuada de las pupilas para permitir un examen y una prueba ocular completos.
  • Debe estar dispuesto a que se tomen muestras del líquido de la cámara anterior del ojo del estudio.

Criterio de exclusión:

  • CNV en el ojo del estudio debido a cualquier motivo que no sea AMD.
  • Antecedentes de condiciones en el ojo del estudio durante la Selección que podrían alterar la agudeza visual o interferir con las pruebas del estudio.
  • Glaucoma activo no controlado.
  • Tuvo alguna cirugía intraocular en el ojo del estudio dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción o son candidatos conocidos o probables para la cirugía intraocular (incluida la cirugía de cataratas) en el ojo del estudio dentro del año de tratamiento.
  • Infección aguda o crónica en el ojo del estudio.
  • Antecedentes de inflamación en el ojo del estudio o inflamación continua en cualquiera de los ojos.
  • Cualquier contraindicación para la inyección intravítrea.
  • Recibió terapia fotodinámica en el ojo del estudio dentro de los 60 días o fotocoagulación con láser dentro de los 14 días anteriores a la selección.
  • Actualmente usa o ha usado ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™) o pegaptanib sódico (Macugen®) dentro de 1 mes antes de la selección.
  • Actualmente usa o ha usado Aflibercept (Eylea®) dentro de los 4 meses anteriores a la selección.
  • Actualmente usa esteroides perioculares (ojo de estudio), intravítreos (ojo de estudio) o sistémicos (orales o intravenosos) en los 3 meses anteriores a la selección.
  • Cualquier infección herpética activa, en particular lesiones activas en el ojo o en la cara.
  • Cualquier enfermedad importante mal controlada que impida el cumplimiento del estudio y el seguimiento.
  • Uso actual o anterior de cualquier medicamento que se sabe que es tóxico para la retina o el nervio óptico.
  • Tratamiento previo con cualquier producto de transferencia génica ocular o sistémico.
  • Recibió cualquier producto en investigación dentro de los 120 días anteriores a la Selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 2 x 10^8 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Experimental: 2 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Experimental: 6 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Experimental: 2 x 10^10 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.
Biológico: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomas vectoriales (vg) AAV2-sFLT01. Inyección intravítrea única en un solo ojo, utilizando un volumen fijo de 100 μL.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Dosis máxima tolerada de una única inyección intravítrea uniocular de AAV2-sFLT01
Periodo de tiempo: Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 años después del estudio "central" (denominado período de "Seguimiento extendido")
Hasta 4 años después del estudio "central" (denominado período de "Seguimiento extendido")

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Disminución del grosor de la retina
Periodo de tiempo: Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Tiempo de tratamiento hasta la semana 52 (denominado estudio "central")
Disminución del grosor de la retina
Periodo de tiempo: Hasta 4 años después del estudio "central" (denominado período de "Seguimiento extendido")
Hasta 4 años después del estudio "central" (denominado período de "Seguimiento extendido")

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de enero de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2018

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Otro identificador: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Otro identificador: Sanofi)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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