Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji AAV2-sFLT01 u pacjentów z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD)

21 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 1, otwarte, wieloośrodkowe badanie zwiększające dawkę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego AAV2-sFLT01 u pacjentów z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem

To badanie kliniczne fazy 1 zbada bezpieczeństwo i tolerancję eksperymentalnego czynnika transferu genów, AAV2-sFLT01, u pacjentów z neowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Trwają badania nad nowym sposobem leczenia neowaskularnego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD). AMD neowaskularne jest czasami określane jako „mokra” postać AMD. Celem tego badania klinicznego fazy 1 jest zbadanie bezpieczeństwa i zdolności eksperymentalnego badanego leku do leczenia powikłania choroby, które prowadzi do utraty wzroku. Nazwa badanego leku to „AAV2-sFLT01”. Ten eksperymentalny badany lek wykorzystuje wirusa do przenoszenia genu (kodu genetycznego) do komórek w oku. Gen koduje białko, które ma na celu zmniejszenie wzrostu nieprawidłowych naczyń krwionośnych pod siatkówką. Czas trwania efektu genu jest obecnie nieznany, ale może trwać latami.

To badanie kliniczne będzie dotyczyć bezpieczeństwa pojedynczego podania AAV2-sFLT01 wstrzykniętego bezpośrednio do oka. To badanie składa się z 2 części, ale pacjenci wezmą udział tylko w jednej z nich. W pierwszej części badania zostaną zbadane 4 różne dawki badanego leku w 4 oddzielnych grupach pacjentów. Pacjenci w pierwszej części badania nie będą randomizowani. W drugiej części badania najwyższa dawka, która była bezpieczna i dobrze tolerowana, zostanie zbadana u kolejnych 10 pacjentów. Pacjenci w tej części badania mogą otrzymać wstrzyknięcie ranibizumabu (Lucentis®) 26 tygodni po wstrzyknięciu AAV2-sFLT01 w celu sprawdzenia odpowiedzi na terapię anty-VEGF, jeśli nie wykazali odpowiedzi na AAV2-sFLT01. Oczekuje się, że pierwsze dwie części tego protokołu zostaną ukończone w lipcu 2013 r.

Wszyscy pacjenci, którym wstrzyknięto AAV2-sFLT01, zostaną poproszeni o udział w programie przedłużonej obserwacji (EFU) przez okres do dodatkowych 4 lat. Uczestnictwo jest dobrowolne, ale zdecydowanie zalecane, ponieważ umożliwia długoterminowe gromadzenie informacji o bezpieczeństwie, a także informacji o potencjalnych długoterminowych skutkach badanego leku. Wizyty studyjne będą odbywały się na miejscu co 6 miesięcy.

W tym badaniu w Stanach Zjednoczonych weźmie udział maksymalnie trzydziestu czterech (34) pacjentów z wielu ośrodków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Stany Zjednoczone, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

48 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Błona neowaskularna naczyniówkowa (CNV) wtórna do AMD, potwierdzona wywiadem lekarskim pacjenta i udokumentowanym rozpoznaniem CNV.
  • Odległość BCVA 20/100 lub gorsza w badanym oku.
  • Drugie oko musi mieć BCVA odległości 20/400 lub lepszą.
  • Badane oko, tj. oko, które otrzymuje badany produkt, ma najgorszą CVA (w porównaniu z drugim okiem).
  • Poddołkowa bliznowata blizna w badanym oku dla pierwszej części badania (część zwiększania dawki). W drugiej części badania (faza MTD) pacjenci mogą mieć blizny plamki żółtej w badanym oku lub nie. Ponadto pacjenci włączeni do drugiej części badania musieli wykazywać odpowiedź na terapię anty-VEGF w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym i po ostatnim leczeniu pacjenta terapią anty-VEGF.
  • Zauważona obecność płynu wewnątrz- lub podsiatkówkowego.
  • Odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dokładne badanie i badanie okulistyczne.
  • Musi wyrazić zgodę na pobranie próbek płynu z komory przedniej oka z badanego oka.

Kryteria wyłączenia:

  • CNV w badanym oku z powodu innego niż AMD.
  • Historia stanów badanego oka podczas badania przesiewowego, które mogą zmieniać ostrość wzroku lub zakłócać badanie.
  • Aktywna niekontrolowana jaskra.
  • Przeszli jakiekolwiek operacje wewnątrzgałkowe w badanym oku w ciągu 3 miesięcy od włączenia lub są znanymi lub prawdopodobnymi kandydatami do operacji wewnątrzgałkowej (w tym operacji zaćmy) w badanym oku w ciągu 1 roku leczenia.
  • Ostra lub przewlekła infekcja badanego oka.
  • Historia zapalenia w badanym oku lub trwające zapalenie w którymkolwiek oku.
  • Wszelkie przeciwwskazania do wstrzyknięcia doszklistkowego.
  • Otrzymał terapię fotodynamiczną w badanym oku w ciągu 60 dni lub fotokoagulację laserową w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie używają lub stosowali ranibizumab (Lucentis®), bewacyzumab (Avastin™) lub pegaptanib sodowy (Macugen®) w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie stosuje lub stosowała Aflibercept (Eylea®) w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie stosuje sterydy okołogałkowe (oko badane), do ciała szklistego (oko badane) lub ogólnoustrojowe (doustnie lub dożylnie) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Każda aktywna infekcja opryszczkowa, w szczególności aktywne zmiany w oku lub na twarzy.
  • Każda znacząca, źle kontrolowana choroba, która wyklucza przestrzeganie zaleceń dotyczących badania i kontynuację.
  • Obecne lub wcześniejsze stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że są toksyczne dla siatkówki lub nerwu wzrokowego.
  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek produktem do transferu genów do oka lub do układu ogólnoustrojowego.
  • Otrzymali dowolny badany produkt w ciągu 120 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 2 x 10^8 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Eksperymentalny: 2 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Eksperymentalny: 6 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Eksperymentalny: 2 x 10^10 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.
Biologiczny: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 genomów wektorowych (vg) AAV2-sFLT01. Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego do jednego oka, przy użyciu ustalonej objętości 100 μl.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka pojedynczego jednoocznego wstrzyknięcia AAV2-sFLT01 do ciała szklistego
Ramy czasowe: Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Liczba pojawiających się zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Liczba pojawiających się zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 4 lat po „podstawowym” badaniu (określanym jako okres „przedłużonej obserwacji”)
Do 4 lat po „podstawowym” badaniu (określanym jako okres „przedłużonej obserwacji”)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmniejszona grubość siatkówki
Ramy czasowe: Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Czas leczenia do 52. tygodnia (nazywane badaniem „podstawowym”)
Zmniejszona grubość siatkówki
Ramy czasowe: Do 4 lat po „podstawowym” badaniu (określanym jako okres „przedłużonej obserwacji”)
Do 4 lat po „podstawowym” badaniu (określanym jako okres „przedłużonej obserwacji”)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Inny identyfikator: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby oczu

Badania kliniczne na AAV2-sFLT01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj